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Studio clinico di rapamicina e irinotecan in pazienti pediatrici con tumori solidi refrattari (RAPIRI)

4 giugno 2026 aggiornato da: University Hospital, Strasbourg, France

Studio clinico di fase I di rapamicina e irinotecan in pazienti pediatrici con tumori solidi refrattari

Le soluzioni terapeutiche per il trattamento dei tumori solidi resistenti ai trattamenti convenzionali sono ora limitate. I dati di laboratorio negli animali (su tumori pediatrici come tumori cerebrali, sarcomi e neuroblastomi) hanno dimostrato che la combinazione di irinotecan (inibitore HIF1alpha) e rapamicina (inibitore mTOR) ha permesso di bloccare lo sviluppo dei vasi sanguigni nel tumore e potrebbe fermare la sua progressione. Questa combinazione di farmaci è già stata testata in pazienti adulti con tumori refrattari e sembra dare risultati incoraggianti con la stabilizzazione del tumore. La dose e la tossicità di irinotecan e rapamicina sono note quando questi farmaci vengono somministrati separatamente e in un contesto diverso da quello dei tumori refrattari. Rapiri è uno studio clinico di Fase I i cui principali obiettivi sono determinare la dose massima alla quale possono essere somministrate queste due molecole e valutare la sicurezza di questa nuova combinazione di farmaci.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
42

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
      • Lille, Francia, 59020
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francia, 67008
        • Institut Hémato-Oncologie Pédiatrique (IHOP)
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU La Timone
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU Mère-Enfants
      • Paris, Francia, 75005
        • Institut Curie
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hopitaux Universitaires de Strasbourg
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital des Enfants
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Institut Gustave Roussy

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età> = 1 anno e = <21 anni;
  • Tumori solidi refrattari, istologicamente dimostrati alla diagnosi (non è necessario eseguire ulteriori biopsia ai fini dello studio);
  • I tumori solidi recidivati ​​o refrattari dopo il trattamento standard o il trattamento con studi clinici di fase II, III-IV non sono riusciti;
  • Status Karnofsky o Lansky> = 70%;
  • Aspettativa di vita> = 8 settimane;
  • Nessuna chemioterapia / radioterapia entro 4 settimane prima dell'ingresso nello studio;

  • Parametri biologici adeguati:

    • Conte di neutrofili assoluti> = 1.0 x 109/L;
    • Conta piastrinica> = 100 x 109/l;
    • Emoglobina> = 8 mg/dl;
    • Bilirubina totale = <1,5 ULN;
    • Transaminasi = <2,5 Uln (= <5 Uln in caso di metastasi epatiche);
    • Clearance di creatinina (cockroft)> = 70 ml/min/1.73 m2;
    • Profilo di coagulazione normale con protrombina> = 70%, TCA = <35 e fibrinogen> = 2 g/L;
  • I pazienti con 1-3 precedenti linee terapeutiche sono ammissibili;
  • Nessun grado corrente> = 2 tossicità degli organi basati sulla versione 3.0 NCI-CTCAE;
  • Tutti i pazienti con potenziale riproduttivo devono avere un metodo efficace di controllo delle nascite durante lo studio;
  • Test di gravidanza negativa nelle femmine quando indicato;
  • Consenso scritto informato firmato da pazienti o genitori o tutori legali;
  • Paziente che è stato informato dei risultati di una precedente consultazione medica;
  • Paziente che ha un'assicurazione sociale.

Criteri di esclusione:

  • Paziente con un'anomalia costituzionale di coagulazione e/o di emostasi (tipo di emofilia, malattia di von Willebrand, deficit del fattore di coagulazione congenita, disturbo piastrinico), esponendoli ad un aumento del rischio di sanguinamento;
  • Pre-trattamento con un inibitore mTOR;
  • Altra malignità simultanea;
  • Somministrazione concomitante di qualsiasi altra terapia antitumorale;
  • L'ipersensibilità o la controindicazione nota per studiare farmaci o ingredienti;
  • Grave malattia concomitante (ad es. malattia delle infezioni);
  • Paziente incapace di follow-up medico;
  • Gravidanza e/o lattazione;
  • Paziente incluso in un'altra sperimentazione farmacologica clinica;
  • I pazienti che assumono farmaci che interferiscono con la farmacologia della rapamicina e/o dell'irinotecan (ad es. farmaci che interferiscono con CYP3A4);
  • Paziente sotto protezione giudiziaria.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: rapamicina+irinotecan a una determinata dose
Droga: Somministrazione combinata di irinotecan e rapamicina
Questo studio di fase I è uno studio di escalation della dose di Irinotecan + rapamicina con un design statistico 3 + 3.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determina la dose massima tollerata (MTD) della combinazione di irinotecan e rapamicina nei bambini con tumori solidi refrattari.
Lasso di tempo: 28 giorni
La tossicità dose-limitante (DLT) della combinazione di farmaci è determinata durante il primo ciclo (da J1 a J28) del trattamento. La MTD sarà definita come il livello di dose immediatamente al di sotto del livello di dose al quale 2 pazienti in una coorte da 3 a 6 pazienti avranno sperimentato un DLT.
28 giorni
Caratterizzare la farmacocinetica di rapamicina e irinotecan durante il primo ciclo di trattamento.
Lasso di tempo: Day1 + Day8
I parametri farmacocinetici per la rapamicina saranno valutati ai giorni 1 e 8 del primo ciclo di trattamento. I parametri farmacocinetici per Irinotecan saranno valutati al primo giorno del primo ciclo di trattamento. Il profilo farmacocinetico verrà modellato per ciascun paziente.
Day1 + Day8

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Strasbourg, France

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Gustave Roussy, Cancer Campus, Grand Paris

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Natacha ENTZ-WERLE, MD, PhD, Hopitaux Universitaires de Strasbourg

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
22 aprile 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
20 febbraio 2013

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
20 febbraio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
12 novembre 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
24 gennaio 2011

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
25 gennaio 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 giugno 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 4791
  • 2010-022329-13 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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