Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u neuromyelitis Optica (SCT-NMO)

30. dubna 2018 aktualizováno: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s neuromyelitidou optiku

Neuromyelitis Optica (NMO) je demyelinizační a degenerativní onemocnění CNS postihující zrak a funkci míchy. Toto onemocnění je ve srovnání s roztroušenou sklerózou (RS) vzácné, ale je zničující a často vede k kumulaci invalidity s 5letou úmrtností přibližně 30 %. Přeživší jsou typicky ponecháni s těžkou morbiditou sekundární k slepotě, kvadruparéze a respiračnímu selhání. Nebylo zjištěno, že by žádné činidlo bylo vysoce účinné při zastavení aktivity onemocnění. Na základě nedávných výsledků studií transplantace kmenových buněk a zpráv o autoimunitních onemocněních včetně RS a na základě mechanismů NMO předpokládáme, že transplantace kmenových buněk může pacientům s NMO poskytnout trvalou stabilitu onemocnění. Hypotézou této studie je, že autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk u pacientů s NMO poskytne trvalý přínos v prevenci relapsu. Konkrétně očekáváme 50% snížení podílu pacientů s relapsem během tříletého období. Pacienty budeme po transplantaci sledovat celkem pět let.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Pacienti, kteří jsou považováni za způsobilé, budou zařazeni a podstoupí dvoustupňový transplantační proces, po kterém následují neurologická hodnocení každých 6 měsíců po dobu následujících 5 let, přičemž se hodnotí EDSS, vizuální metriky, MRI, protilátky AQP-4, MSFC a SF36.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
3

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk mezi 18-65 včetně
  • Diagnostika NMO pomocí kritérií Wingerchuk 2006 NMO
  • EDSS 0-6,5
  • Léčba minimálně jednou terapií NMO za posledních 12 měsíců
  • Jeden objektivní a zdokumentovaný relaps za posledních 12 měsíců a dva případy relapsu za posledních 24 měsíců navzdory lékařské terapii
  • Stav výkonu ECOG 0-3
  • Krevní destičky ≥100 x 109/l
  • ALT ≤ 3 x ULN
  • Celkový bilirubin ≤ 2,0 x ULN, s výjimkou pacientů s Gilbertovým syndromem nebo pacientů, u kterých je vzestup bilirubinu nehepatálního původu
  • Sérový kreatinin <1,5 x ULN nebo clearance kreatininu ≥50 cc/min
  • Pacienti musí po dobu trvání transplantačního období studie pobývat v Albertě v Kanadě

Kritéria vyloučení:

  • Jakékoli onemocnění, které by ohrozilo schopnost pacienta dokončit protokol studie
  • Předchozí malignita s výjimkou nemelanomové rakoviny kůže, karcinomu in situ děložního čípku (CIN) nebo prsu nebo malignity léčené před více než 5 lety bez známek recidivy onemocnění od počáteční léčby
  • Březí nebo kojící samice. Ženy ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test na β-hCG v séru nebo moči
  • Neschopnost nebo neochota používat účinné prostředky kontroly porodnosti
  • FEV1/FVC < 50 % předpokládané hodnoty
  • DLCO < 50 % předpokládané hodnoty
  • LVEF v klidu < 50 %
  • Známá přecitlivělost na myší, králičí nebo E. Coli odvozené proteiny nebo na sloučeniny/léky železa
  • Přítomnost kovových předmětů implantovaných v těle, které by bránily pacientovi bezpečně podstoupit vyšetření magnetickou rezonancí
  • Neschopnost nebo ochotu poskytnout písemný informovaný souhlas s účastí
  • Aktivní infekce kromě asymptomatické bakteriurie
  • Jakékoli použití hodnocených terapií během 4 týdnů před zahájením studijní léčby
  • Pacienti závislí na prednisonu, u kterých nelze úspěšně snížit dávku na maximálně 0,5 mg/kg/den před mobilizační terapií

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: AHSCT
Všichni pacienti podstupují autologní transplantaci hematopoetických kmenových buněk ve dvou fázích.
Postup: AHSCT

Postup AHSCT:

  1. Mobilizace a sklizeň:

    • cyklofosfamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • dexamethason
    • Aferéza

  2. Kondicionování a infuze (3-4 týdny po mobilizaci a sklizni):

    • cyklofosfamid
    • MESNA
    • Králík ATG
    • Rituximab
    • methylprednisolon
    • Infuze kmenových buněk
    • GSCF

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proporce bez relapsu ve třech letech
Časové okno: 3 roky
Podíl přežívajících pacientů, kteří jsou tři roky po transplantaci bez relapsu
3 roky

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Proporce bez relapsu po pěti letech
Časové okno: 5 let
Podíl přežívajících pacientů bez relapsu v pátém roce
5 let
Počet relapsů
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
Počet relapsů NMO
Ročně po dobu 5 let
Progrese postižení
Časové okno: Více než 5 let
Čas do progrese EDSS o jeden krok
Více než 5 let
Stav vrstvy nervových vláken sítnice (RFNL).
Časové okno: 5 let
Změna RNFL pomocí optické koherentní tomografie během pokusu
5 let
Test chůze na 25 stop
Časové okno: 5 let
Změna v testu chůze na 25 stop oproti zkoušce
5 let
PASAT
Časové okno: Ročně po dobu 5 let
Každoroční a změna od výchozího stavu do konce studie v testu stimulovaného sluchového sériového sčítání k posouzení kognitivních funkcí.
Ročně po dobu 5 let
Hospitalizace
Časové okno: Více než 5 let
Počet hospitalizací, dnů v nemocnici za zkušební období
Více než 5 let
Celkové přežití
Časové okno: Více než 5 let
Přežití ve zkušební době
Více než 5 let
Čas do dalšího relapsu
Časové okno: Více než 5 let
Čas do dalšího relapsu po transplantaci
Více než 5 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
University of Calgary

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Vrchní vyšetřovatel: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2011

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. března 2017

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. března 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
18. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
19. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
20. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
2. května 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
30. dubna 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. dubna 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CHREB ID# 23282

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení