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Transplante Autólogo de Células Tronco Hematopoiéticas em Neuromielite Óptica (SCT-NMO)

30 de abril de 2018 atualizado por: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas em pacientes com neuromielite óptica

A neuromielite óptica (NMO) é um distúrbio desmielinizante e degenerativo do SNC que afeta a visão e a função da medula espinhal. Esta doença é rara em comparação com a Esclerose Múltipla (EM), mas é devastadora e muitas vezes leva ao acúmulo de incapacidade com uma mortalidade de 5 anos de aproximadamente 30%. Os sobreviventes geralmente ficam com morbidade grave secundária à cegueira, tetraparesia e insuficiência respiratória. Nenhum agente foi encontrado para ser altamente eficaz na interrupção da atividade da doença. Com base nos resultados recentes de ensaios e relatórios de transplante de células-tronco em doenças autoimunes, incluindo EM, e com base nos mecanismos da NMO, prevemos que o transplante de células-tronco pode fornecer estabilidade duradoura da doença para pacientes com NMO. A hipótese do presente estudo é que o transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas em pacientes com NMO proporcionará benefício duradouro na prevenção de recaídas. Especificamente, prevemos uma redução de 50% na proporção de pacientes com recaída em um período de três anos. Estaremos acompanhando os pacientes por um total de cinco anos após o transplante.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Os pacientes considerados elegíveis serão inscritos e submetidos a um processo de transplante de dois estágios, seguido de avaliações neurológicas a cada 6 meses pelos 5 anos seguintes, avaliando EDSS, métricas visuais, ressonância magnética, anticorpos AQP-4, MSFC e SF36.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
3

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade entre 18-65, inclusive
  • Diagnóstico de NMO usando Wingerchuk 2006 NMO Criteria
  • EDSS 0-6,5
  • Tratamento com no mínimo uma terapia NMO nos últimos 12 meses
  • Uma recaída objetiva e documentada nos últimos 12 meses e duas recaídas nos últimos 24 meses, apesar da terapia médica
  • Status de desempenho ECOG 0-3
  • Plaquetas ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x LSN
  • Bilirrubina total ≤2,0 x LSN, exceto em pacientes com síndrome de Gilbert ou em pacientes nos quais o aumento da bilirrubina é de origem não hepática
  • Creatinina sérica <1,5 x LSN ou depuração de creatinina ≥50 cc/min
  • Os pacientes devem residir em Alberta, Canadá, durante o período de transplante do estudo

Critério de exclusão:

  • Qualquer doença que comprometa a capacidade do paciente de concluir o protocolo do estudo
  • Malignidade anterior, exceto câncer de pele não melanoma, carcinoma in situ do colo do útero (CIN) ou mama, ou malignidade tratada há mais de 5 anos sem evidência de doença recorrente desde o tratamento inicial
  • Fêmeas grávidas ou lactantes. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez β-hCG sérico ou urinário negativo na triagem
  • Incapacidade ou falta de vontade de buscar meios eficazes de controle de natalidade
  • VEF1/CVF < 50% do previsto
  • DLCO < 50% do previsto
  • FEVE em repouso < 50%
  • Hipersensibilidade conhecida a proteínas derivadas de camundongos, coelhos ou E. Coli ou a compostos/medicamentos de ferro
  • Presença de objetos metálicos implantados no corpo que impeçam o paciente de realizar exames de ressonância magnética com segurança
  • Incapaz ou relutante em fornecer consentimento informado por escrito para participação
  • Infecção ativa, exceto bacteriúria assintomática
  • Qualquer uso de terapias em investigação dentro de 4 semanas antes do início do tratamento do estudo
  • Pacientes dependentes de prednisona que não podem ser reduzidos com sucesso a um máximo de 0,5mg/kg/d antes da terapia de mobilização

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: AHSCT
Todos os pacientes são submetidos a transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas em um processo de duas etapas.
Procedimento: AHSCT

Procedimento AHSCT:

  1. Mobilização e Colheita:

    • Ciclofosfamida
    • rituximabe
    • GSCF
    • Dexametasona
    • Aférese

  2. Condicionamento e Infusão (3-4 semanas após Mobilização e Colheita):

    • Ciclofosfamida
    • MESNA
    • Coelho ATG
    • rituximabe
    • Metilprednisolona
    • Infusão de células-tronco
    • GSCF

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção livre de recaídas em três anos
Prazo: 3 anos
A proporção de pacientes sobreviventes sem recaídas três anos após o transplante
3 anos

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Proporção livre de recaídas em cinco anos
Prazo: 5 anos
A proporção de pacientes sobreviventes sem recaídas no quinto ano
5 anos
Contagem de recaídas
Prazo: Anualmente mais de 5 anos
Número de eventos de recaída NMO
Anualmente mais de 5 anos
Progressão da incapacidade
Prazo: Mais de 5 anos
Tempo para progressão de EDSS em um passo
Mais de 5 anos
Status da camada de fibras nervosas da retina (RFNL)
Prazo: 5 anos
Alteração na RNFL por tomografia de coerência óptica ao longo do ensaio
5 anos
Teste de caminhada cronometrado de 25 pés
Prazo: 5 anos
Mudança no teste de caminhada cronometrada de 25 pés durante o teste
5 anos
PASAT
Prazo: Anualmente mais de 5 anos
Anual e mudança da linha de base até o final do teste no Teste de Adição Serial Auditivo Marcado para avaliar a função cognitiva.
Anualmente mais de 5 anos
Hospitalização
Prazo: Mais de 5 anos
Número de hospitalizações, dias no hospital durante o período experimental
Mais de 5 anos
Sobrevida geral
Prazo: Mais de 5 anos
Sobrevivência durante o período experimental
Mais de 5 anos
Tempo para a próxima recaída
Prazo: Mais de 5 anos
Tempo até a próxima recaída após o transplante
Mais de 5 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
University of Calgary

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Investigador principal: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2011

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de março de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de abril de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
19 de abril de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
20 de abril de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
2 de maio de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
30 de abril de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CHREB ID# 23282

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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