Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i Neuromyelitis Optica (SCT-NMO)

30. april 2018 opdateret af: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation hos patienter med neuromyelitis optica

Neuromyelitis Optica (NMO) er en demyeliniserende og degenerativ lidelse i CNS, der påvirker syn og rygmarvsfunktion. Denne sygdom er sjælden sammenlignet med multipel sklerose (MS), men den er ødelæggende og fører ofte til akkumulerende invaliditet med en 5 års dødelighed på cirka 30 %. Overlevende efterlades typisk med alvorlig morbiditet sekundært til blindhed, quadriparese og respirationssvigt. Intet middel har vist sig at være yderst effektivt til at standse sygdomsaktivitet. Baseret på de seneste resultater af stamcelletransplantationsforsøg og rapporter i autoimmune sygdomme, herunder MS, og baseret på mekanismerne for NMO, forventer vi, at stamcelletransplantation kan give varig sygdomsstabilitet for NMO-patienter. Hypotesen for nærværende forsøg er, at autolog hæmatopoetisk stamcelletransplantation hos patienter med NMO vil give varig fordel i forebyggelse af tilbagefald. Konkret forventer vi en reduktion på 50 % i andelen af ​​patienter, der oplever tilbagefald over en treårig periode. Vi vil følge patienterne i i alt fem år efter transplantationen.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Patienter, der anses for at være kvalificerede, vil blive indskrevet og gennemgå en to-trins transplantationsproces efterfulgt af neurologiske vurderinger hver 6. måned i de følgende 5 år med vurdering af EDSS, visuelle målinger, MRI, AQP-4 antistoffer, MSFC og SF36.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
3

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder mellem 18-65, inklusive
  • Diagnose af NMO ved hjælp af Wingerchuk 2006 NMO-kriterier
  • EDSS 0-6,5
  • Behandling med minimum én NMO-behandling inden for de seneste 12 måneder
  • Et objektivt og dokumenteret tilbagefald inden for de seneste 12 måneder og to tilbagefaldshændelser inden for de seneste 24 måneder trods medicinsk behandling
  • ECOG ydeevne status 0-3
  • Blodplader ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x ULN
  • Total bilirubin ≤2,0 x ULN, undtagen hos patienter med Gilbert syndrom eller hos patienter, hvor bilirubinstigningen er af ikke-hepatisk oprindelse
  • Serumkreatinin <1,5 x ULN eller kreatininclearance ≥50 cc/min.
  • Patienter skal opholde sig i Alberta, Canada i hele forsøgets transplantationsperiode

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver sygdom, der ville bringe patientens evne til at fuldføre undersøgelsesprotokol i fare
  • Tidligere malignitet, medmindre ikke-melanom hudkræft, carcinom in situ i livmoderhalsen (CIN) eller bryst eller malignitet behandlet mere end 5 år tidligere uden tegn på tilbagevendende sygdom siden den første behandling
  • Drægtige eller ammende hunner. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serum eller urin β-hCG graviditetstest ved screening
  • Manglende evne eller vilje til at forfølge effektive præventionsmidler
  • FEV1/FVC < 50 % af forventet
  • DLCO < 50 % af forventet
  • Hvilende LVEF < 50 %
  • Kendt overfølsomhed over for mus-, kanin- eller E. Coli-afledte proteiner eller over for jernforbindelser/medicin
  • Tilstedeværelse af metalliske genstande implanteret i kroppen, som ville udelukke patientens evne til sikkert at have MR-undersøgelser
  • Kan eller ønsker ikke at give skriftligt informeret samtykke til deltagelse
  • Aktiv infektion undtagen asymptomatisk bakteriuri
  • Enhver brug af forsøgsbehandlinger inden for 4 uger før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling
  • Patienter, der er afhængige af prednison, som ikke med succes kan nedtrappes til et maksimum på 0,5 mg/kg/d før mobiliseringsterapi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AHSCT
Alle patienter gennemgår autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i en to-trins proces.
Procedure: AHSCT

AHSCT-procedure:

  1. Mobilisering og høst:

    • Cyclofosfamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexamethason
    • Aferese

  2. Konditionering og infusion (3-4 uger efter mobilisering og høst):

    • Cyclofosfamid
    • MESNA
    • Kanin ATG
    • Rituximab
    • Methylprednisolon
    • Stamcelle infusion
    • GSCF

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel tilbagefaldsfri ved tre år
Tidsramme: 3 år
Andelen af ​​overlevende patienter, der er tilbagefaldsfri tre år efter transplantation
3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel tilbagefaldsfri ved fem år
Tidsramme: 5 år
Andelen af ​​overlevende patienter tilbagefaldsfri ved år fem
5 år
Antal tilbagefald
Tidsramme: Årligt over 5 år
Antal NMO-tilbagefaldsbegivenheder
Årligt over 5 år
Handicap progression
Tidsramme: Over 5 år
Tid til progression af EDSS med ét trin
Over 5 år
Status for retinal nervefiberlag (RFNL).
Tidsramme: 5 år
Ændring i RNFL ved optisk kohærenstomografi over forsøg
5 år
25 fods gangtest
Tidsramme: 5 år
Ændring i 25 ft tidsindstillet gangtest i løbet af forsøg
5 år
PASAT
Tidsramme: Årligt over 5 år
Årlig og ændring fra baseline til afslutning af forsøg i Paced Auditory Serial Addition Test for at vurdere kognitiv funktion.
Årligt over 5 år
Hospitalsindlæggelse
Tidsramme: Over 5 år
Antal indlæggelser, dage på hospitalet over forsøgsperiode
Over 5 år
Samlet overlevelse
Tidsramme: Over 5 år
Overlevelse over prøveperiode
Over 5 år
Tid til næste tilbagefald
Tidsramme: Over 5 år
Tid til næste tilbagefald efter transplantation
Over 5 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of Calgary

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Ledende efterforsker: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2017

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
19. april 2011

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
20. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. maj 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. april 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CHREB ID# 23282

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger