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Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche nella neuromielite ottica (SCT-NMO)

30 aprile 2018 aggiornato da: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche in pazienti con neuromielite ottica

La neuromielite ottica (NMO) è una malattia demielinizzante e degenerativa del sistema nervoso centrale che colpisce la vista e la funzione del midollo spinale. Questa malattia è rara rispetto alla sclerosi multipla (SM), ma è devastante e spesso porta all'accumulo di disabilità con una mortalità a 5 anni di circa il 30%. I sopravvissuti sono tipicamente lasciati con grave morbilità secondaria a cecità, quadriparesi e insufficienza respiratoria. Nessun agente è stato trovato altamente efficace nell'arrestare l'attività della malattia. Sulla base dei recenti risultati di studi e rapporti sui trapianti di cellule staminali nelle malattie autoimmuni, inclusa la SM, e sulla base dei meccanismi della NMO, prevediamo che il trapianto di cellule staminali possa fornire una stabilità duratura della malattia per i pazienti con NMO. L'ipotesi del presente studio è che il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in pazienti con NMO fornirà un beneficio duraturo nella prevenzione delle ricadute. Nello specifico, prevediamo una riduzione del 50% della percentuale di pazienti che presentano recidive in un periodo di tre anni. Seguiremo i pazienti per un totale di cinque anni dopo il trapianto.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

I pazienti ritenuti idonei verranno arruolati e sottoposti a un processo di trapianto in due fasi seguito da valutazioni neurologiche ogni 6 mesi per i successivi 5 anni valutando EDSS, metriche visive, risonanza magnetica, anticorpi AQP-4, MSFC e SF36.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
3

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età compresa tra 18 e 65 anni inclusi
  • Diagnosi di NMO utilizzando i criteri NMO di Wingerchuk 2006
  • EDSS 0-6,5
  • Trattamento con almeno una terapia NMO negli ultimi 12 mesi
  • Una ricaduta oggettiva e documentata negli ultimi 12 mesi e due eventi di ricaduta negli ultimi 24 mesi nonostante la terapia medica
  • Performance status ECOG 0-3
  • Piastrine ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x ULN
  • Bilirubina totale ≤2,0 x ULN, tranne nei pazienti con sindrome di Gilbert o nei pazienti in cui l'aumento della bilirubina è di origine non epatica
  • Creatinina sierica <1,5 x ULN o clearance della creatinina ≥50 cc/min
  • I pazienti devono risiedere in Alberta, Canada per la durata del periodo di trapianto della sperimentazione

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi malattia che metterebbe a repentaglio la capacità del paziente di completare il protocollo di studio
  • Precedenti tumori maligni a meno che non siano tumori cutanei non melanoma, carcinoma in situ della cervice (CIN) o della mammella o tumori maligni trattati più di 5 anni prima senza evidenza di malattia ricorrente dal trattamento iniziale
  • Donne in gravidanza o in allattamento. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza β-hCG su siero o urina negativo allo screening
  • Incapacità o riluttanza a perseguire mezzi efficaci di controllo delle nascite
  • FEV1/FVC < 50% del predetto
  • DLCO < 50% del previsto
  • LVEF a riposo < 50%
  • Ipersensibilità nota a proteine ​​derivate da topo, coniglio o E. Coli o a composti/farmaci del ferro
  • Presenza di oggetti metallici impiantati nel corpo che precluderebbero la possibilità del paziente di sottoporsi in sicurezza agli esami di risonanza magnetica
  • Incapace o non disposto a fornire il consenso informato scritto per la partecipazione
  • Infezione attiva eccetto batteriuria asintomatica
  • Qualsiasi utilizzo di terapie sperimentali nelle 4 settimane precedenti l'inizio del trattamento in studio
  • Pazienti dipendenti dal prednisone che non possono essere ridotti con successo fino a un massimo di 0,5 mg/kg/die prima della terapia di mobilizzazione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: AHSCT
Tutti i pazienti vengono sottoposti a trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche in un processo a due fasi.
Procedura: AHSCT

Procedura AHSCT:

  1. Mobilizzazione e Raccolta:

    • Ciclofosfamide
    • Rituximab
    • GSCF
    • Desametasone
    • Aferesi

  2. Condizionamento e infusione (3-4 settimane dopo la mobilizzazione e il prelievo):

    • Ciclofosfamide
    • MESNA
    • Coniglio ATG
    • Rituximab
    • Metilprednisolone
    • Infusione di cellule staminali
    • GSCF

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione senza recidiva a tre anni
Lasso di tempo: 3 anni
La percentuale di pazienti sopravvissuti che sono liberi da recidiva a tre anni dopo il trapianto
3 anni

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione senza recidiva a cinque anni
Lasso di tempo: 5 anni
La percentuale di pazienti sopravvissuti senza recidiva al quinto anno
5 anni
Conteggio delle ricadute
Lasso di tempo: Ogni anno oltre 5 anni
Numero di eventi di recidiva NMO
Ogni anno oltre 5 anni
Progressione della disabilità
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Tempo alla progressione dell'EDSS di un passo
Oltre 5 anni
Stato dello strato di fibre nervose retiniche (RFNL).
Lasso di tempo: 5 anni
Variazione della RNFL mediante tomografia a coerenza ottica durante il processo
5 anni
Test di camminata a tempo di 25 piedi
Lasso di tempo: 5 anni
Modifica del test di camminata a tempo di 25 piedi durante la prova
5 anni
PASAT
Lasso di tempo: Ogni anno oltre 5 anni
Annuale e modifica dal basale alla fine della prova nel test di addizione seriale uditiva stimolata per valutare la funzione cognitiva.
Ogni anno oltre 5 anni
Ricovero
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Numero di ricoveri, giorni di degenza nel periodo di prova
Oltre 5 anni
Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Sopravvivenza nel periodo di prova
Oltre 5 anni
Tempo alla prossima ricaduta
Lasso di tempo: Oltre 5 anni
Tempo alla prossima ricaduta dopo il trapianto
Oltre 5 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University of Calgary

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Investigatore principale: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2011

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 marzo 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 marzo 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 aprile 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
19 aprile 2011

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 aprile 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
2 maggio 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 aprile 2018

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 aprile 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CHREB ID# 23282

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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