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Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en neuromielitis óptica (SCT-NMO)

30 de abril de 2018 actualizado por: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con neuromielitis óptica

La neuromielitis óptica (NMO) es un trastorno desmielinizante y degenerativo del SNC que afecta la visión y la función de la médula espinal. Esta enfermedad es rara en comparación con la esclerosis múltiple (EM), pero es devastadora y, a menudo, conduce a una discapacidad acumulada con una mortalidad a los 5 años de aproximadamente el 30 %. Los sobrevivientes típicamente quedan con morbilidad severa secundaria a ceguera, cuadriparesia e insuficiencia respiratoria. No se ha encontrado que ningún agente sea altamente efectivo para detener la actividad de la enfermedad. Según los resultados recientes de los ensayos e informes de trasplante de células madre en enfermedades autoinmunes, incluida la EM, y según los mecanismos de la NMO, anticipamos que el trasplante de células madre puede proporcionar una estabilidad duradera de la enfermedad para los pacientes con NMO. La hipótesis del presente ensayo es que el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en pacientes con NMO proporcionará un beneficio duradero en la prevención de recaídas. Específicamente, anticipamos una reducción del 50 % en la proporción de pacientes que experimentan una recaída durante un período de tres años. Seguiremos a los pacientes durante un total de cinco años después del trasplante.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

Los pacientes que se consideren elegibles se inscribirán y se someterán a un proceso de trasplante de dos etapas seguido de evaluaciones neurológicas cada 6 meses durante los siguientes 5 años evaluando EDSS, métricas visuales, resonancia magnética, anticuerpos AQP-4, MSFC y SF36.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
3

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad entre 18-65, inclusive
  • Diagnóstico de NMO usando Wingerchuk 2006 NMO Criteria
  • EDSS 0-6.5
  • Tratamiento con un mínimo de una terapia NMO en los últimos 12 meses
  • Una recaída objetiva y documentada en los últimos 12 meses y dos eventos de recaída en los últimos 24 meses a pesar del tratamiento médico
  • Estado funcional ECOG 0-3
  • Plaquetas ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x LSN
  • Bilirrubina total ≤2,0 x ULN, excepto en pacientes con síndrome de Gilbert o en pacientes en los que la elevación de bilirrubina no es de origen hepático
  • Creatinina sérica <1,5 x LSN o aclaramiento de creatinina ≥50 cc/min
  • Los pacientes deben residir en Alberta, Canadá, durante el período de trasplante del ensayo.

Criterio de exclusión:

  • Cualquier enfermedad que pueda poner en peligro la capacidad del paciente para completar el protocolo del estudio.
  • Neoplasia maligna previa a menos que sea cáncer de piel no melanoma, carcinoma in situ del cuello uterino (CIN) o mama, o neoplasia maligna tratada hace más de 5 años sin evidencia de enfermedad recurrente desde el tratamiento inicial
  • Hembras gestantes o lactantes. Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo de β-hCG en suero u orina negativa en la selección.
  • Incapacidad o falta de voluntad para buscar medios efectivos de control de la natalidad.
  • FEV1/FVC < 50 % del valor teórico
  • DLCO < 50% de lo previsto
  • FEVI en reposo < 50 %
  • Hipersensibilidad conocida a proteínas derivadas de ratón, conejo o E. Coli, o a compuestos/medicamentos de hierro
  • Presencia de objetos metálicos implantados en el cuerpo que impedirían la capacidad del paciente para someterse a exámenes de resonancia magnética de manera segura
  • No puede o no quiere dar su consentimiento informado por escrito para participar
  • Infección activa excepto bacteriuria asintomática
  • Cualquier uso de terapias en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al inicio del tratamiento del estudio
  • Pacientes dependientes de prednisona que no pueden reducirse con éxito a un máximo de 0,5 mg/kg/d antes de la terapia de movilización

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: AHSCT
Todos los pacientes se someten a un trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas en un proceso de dos etapas.
Procedimiento: AHSCT

Procedimiento AHSCT:

  1. Movilización y Cosecha:

    • ciclofosfamida
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexametasona
    • Aféresis

  2. Acondicionamiento e infusión (3-4 semanas después de la movilización y recolección):

    • ciclofosfamida
    • MESNA
    • Conejo ATG
    • Rituximab
    • Metilprednisolona
    • Infusión de células madre
    • GSCF

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción libre de recaídas a los tres años
Periodo de tiempo: 3 años
La proporción de pacientes sobrevivientes que están libres de recaídas tres años después del trasplante
3 años

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Proporción libre de recaídas a los cinco años
Periodo de tiempo: 5 años
La proporción de pacientes sobrevivientes sin recaídas al quinto año
5 años
Recuento de recaídas
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
Número de eventos de recaída de NMO
Anualmente durante 5 años
Progresión de la discapacidad
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Tiempo hasta la progresión de EDSS en un paso
Más de 5 años
Estado de la capa de fibras nerviosas de la retina (RFNL)
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio en RNFL por tomografía de coherencia óptica durante el ensayo
5 años
Prueba de caminata cronometrada de 25 pies
Periodo de tiempo: 5 años
Cambio en la prueba de caminata cronometrada de 25 pies sobre la prueba
5 años
PASAT
Periodo de tiempo: Anualmente durante 5 años
Anual y cambio desde el inicio hasta el final del ensayo en la Prueba de adición en serie auditiva de ritmo para evaluar la función cognitiva.
Anualmente durante 5 años
Hospitalización
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Número de hospitalizaciones, días en el hospital durante el período de prueba
Más de 5 años
Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Supervivencia durante el período de prueba
Más de 5 años
Tiempo hasta la próxima recaída
Periodo de tiempo: Más de 5 años
Tiempo hasta la próxima recaída después del trasplante
Más de 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
University of Calgary

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Investigador principal: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2011

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de marzo de 2017

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de marzo de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
18 de abril de 2011

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
19 de abril de 2011

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
20 de abril de 2011

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
2 de mayo de 2018

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
30 de abril de 2018

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de abril de 2018

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • CHREB ID# 23282

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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