Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w zapaleniu nerwu wzrokowego (SCT-NMO)

30 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z zapaleniem nerwu wzrokowego

Neuromyelitis Optica (NMO) to demielinizacyjna i zwyrodnieniowa choroba ośrodkowego układu nerwowego, wpływająca na wzrok i funkcję rdzenia kręgowego. Ta choroba jest rzadka w porównaniu ze stwardnieniem rozsianym (SM), ale jest wyniszczająca i często prowadzi do kumulującej się niepełnosprawności z 5-letnią śmiertelnością w przybliżeniu 30%. Osoby, które przeżyły, są zazwyczaj pozostawione z ciężką chorobowością wtórną do ślepoty, niedowładu czterokończynowego i niewydolności oddechowej. Żaden środek nie okazał się wysoce skuteczny w powstrzymywaniu aktywności choroby. Na podstawie ostatnich wyników prób przeszczepu komórek macierzystych i raportów dotyczących chorób autoimmunologicznych, w tym stwardnienia rozsianego, oraz w oparciu o mechanizmy NMO, przewidujemy, że przeszczep komórek macierzystych może zapewnić trwałą stabilizację choroby u pacjentów z NMO. Hipotezą niniejszego badania jest to, że autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych u pacjentów z NMO zapewni trwałe korzyści w zapobieganiu nawrotom. W szczególności przewidujemy zmniejszenie o 50% odsetka pacjentów doświadczających nawrotu w okresie trzech lat. Będziemy obserwować pacjentów łącznie przez pięć lat po transplantacji.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Pacjenci, którzy zostaną uznani za kwalifikujących się, zostaną włączeni i przejdą dwuetapowy proces przeszczepu, po którym co 6 miesięcy przez kolejne 5 lat będą przeprowadzane oceny neurologiczne, oceniające EDSS, wskaźniki wizualne, MRI, przeciwciała AQP-4, MSFC i SF36.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
3

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek od 18 do 65 lat włącznie
  • Diagnoza NMO przy użyciu kryteriów Wingerchuk 2006 NMO
  • EDSS 0-6,5
  • Leczenie co najmniej jedną terapią NMO w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  • Jeden obiektywny i udokumentowany nawrót w ciągu ostatnich 12 miesięcy i dwa nawroty w ciągu ostatnich 24 miesięcy pomimo leczenia
  • Stan wydajności ECOG 0-3
  • Płytki krwi ≥100 x 109/l
  • AlAT ≤3 x GGN
  • Bilirubina całkowita ≤2,0 x GGN, z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta lub pacjentów, u których wzrost stężenia bilirubiny nie ma pochodzenia wątrobowego
  • Stężenie kreatyniny w surowicy <1,5 x GGN lub klirens kreatyniny ≥50 cm3/min
  • Pacjenci muszą mieszkać w Albercie w Kanadzie na czas trwania badania w okresie przeszczepu

Kryteria wyłączenia:

  • Jakakolwiek choroba, która mogłaby zagrozić zdolności pacjenta do ukończenia protokołu badania
  • Wcześniejszy nowotwór złośliwy, chyba że nieczerniakowy rak skóry, rak in situ szyjki macicy (CIN) lub piersi lub nowotwór złośliwy leczony ponad 5 lat wcześniej bez objawów nawrotu choroby od początkowego leczenia
  • Samice w ciąży lub karmiące. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego β-hCG z surowicy lub moczu podczas badania przesiewowego
  • Niezdolność lub niechęć do stosowania skutecznych środków kontroli urodzeń
  • FEV1/FVC < 50% wartości należnej
  • DLCO < 50% prognozy
  • spoczynkowa LVEF < 50%
  • Znana nadwrażliwość na białka pochodzące od myszy, królików lub E. coli lub na związki/leki żelaza
  • Obecność metalowych przedmiotów wszczepionych w ciało, które uniemożliwiałyby pacjentowi bezpieczne wykonanie badań MRI
  • Nie mogą lub nie chcą wyrazić pisemnej świadomej zgody na udział
  • Aktywna infekcja z wyjątkiem bezobjawowego bakteriomoczu
  • Każde zastosowanie terapii eksperymentalnych w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem leczenia w ramach badania
  • Pacjenci uzależnieni od prednizonu, u których nie można skutecznie zmniejszyć dawki do maksymalnej dawki 0,5 mg/kg mc./dobę przed terapią mobilizującą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: AHSCT
Wszyscy pacjenci przechodzą autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych w procesie dwuetapowym.
Procedura: AHSCT

Procedura AHSCT:

  1. Mobilizacja i zbieranie:

    • Cyklofosfamid
    • Rytuksymab
    • GSCF
    • Deksametazon
    • Afereza

  2. Kondycjonowanie i Infuzja (3-4 tygodnie po Mobilizacji i Zbiorze):

    • Cyklofosfamid
    • MESNA
    • Królik ATG
    • Rytuksymab
    • metyloprednizolon
    • Infuzja komórek macierzystych
    • GSCF

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek bez nawrotów po trzech latach
Ramy czasowe: 3 lata
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli, bez nawrotów po trzech latach od przeszczepu
3 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek bez nawrotów po pięciu latach
Ramy czasowe: 5 lat
Odsetek pacjentów, którzy przeżyli, bez nawrotów w piątym roku
5 lat
Liczba nawrotów
Ramy czasowe: Rocznie przez 5 lat
Liczba zdarzeń nawrotu NMO
Rocznie przez 5 lat
Postęp niepełnosprawności
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Czas do progresji EDSS o jeden krok
Ponad 5 lat
Stan warstwy włókien nerwowych siatkówki (RFNL).
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w RNFL za pomocą optycznej tomografii koherencyjnej w okresie próbnym
5 lat
25-stopowy test marszu na czas
Ramy czasowe: 5 lat
Zmiana w teście marszu na czas na 25 stóp w porównaniu z próbą
5 lat
PASAT
Ramy czasowe: Rocznie przez 5 lat
Co roku i zmiana od punktu początkowego do końca badania w teście dodawania seryjnego stymulacji słuchowej w celu oceny funkcji poznawczych.
Rocznie przez 5 lat
Hospitalizacja
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Liczba hospitalizacji, dni pobytu w szpitalu w okresie próbnym
Ponad 5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Przeżycie w okresie próbnym
Ponad 5 lat
Czas na kolejny nawrót
Ramy czasowe: Ponad 5 lat
Czas do następnego nawrotu po przeszczepie
Ponad 5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
University of Calgary

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Główny śledczy: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
18 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
19 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
2 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
30 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CHREB ID# 23282

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami