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Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Neuromyelitis optica (SCT-NMO)

30. April 2018 aktualisiert von: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit Neuromyelitis optica

Neuromyelitis optica (NMO) ist eine demyelinisierende und degenerative Erkrankung des ZNS, die das Sehvermögen und die Rückenmarksfunktion beeinträchtigt. Diese Krankheit ist im Vergleich zu Multipler Sklerose (MS) selten, aber sie ist verheerend und führt häufig zu einer zunehmenden Behinderung mit einer 5-Jahres-Mortalität von etwa 30 %. Bei den Überlebenden kommt es in der Regel zu schwerer Morbidität als Folge von Blindheit, Quadriparese und Atemversagen. Es wurde festgestellt, dass kein Wirkstoff die Krankheitsaktivität hochwirksam stoppen kann. Basierend auf den jüngsten Ergebnissen von Stammzelltransplantationsversuchen und Berichten zu Autoimmunerkrankungen, einschließlich MS, und basierend auf den Mechanismen von NMO gehen wir davon aus, dass die Stammzelltransplantation bei NMO-Patienten zu einer dauerhaften Krankheitsstabilität führen kann. Die Hypothese der vorliegenden Studie ist, dass eine autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation bei Patienten mit NMO einen dauerhaften Nutzen bei der Rückfallprävention bringen wird. Konkret gehen wir davon aus, dass der Anteil der Patienten, bei denen ein Rückfall auftritt, über einen Zeitraum von drei Jahren um 50 % sinken wird. Insgesamt werden wir die Patienten fünf Jahre nach der Transplantation begleiten.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Patienten, die als geeignet gelten, werden aufgenommen und durchlaufen einen zweistufigen Transplantationsprozess, gefolgt von neurologischen Untersuchungen alle 6 Monate für die folgenden 5 Jahre, wobei EDSS, visuelle Messwerte, MRT, AQP-4-Antikörper, MSFC und SF36 beurteilt werden.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
3

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter zwischen 18 und 65 Jahren
  • Diagnose von NMO anhand der NMO-Kriterien von Wingerchuk 2006
  • EDSS 0-6,5
  • Behandlung mit mindestens einer NMO-Therapie in den letzten 12 Monaten
  • Ein objektiver und dokumentierter Rückfall in den letzten 12 Monaten und zwei Rückfallereignisse in den letzten 24 Monaten trotz medikamentöser Therapie
  • ECOG-Leistungsstatus 0-3
  • Blutplättchen ≥100 x 109/L
  • ALT ≤3 x ULN
  • Gesamtbilirubin ≤ 2,0 x ULN, außer bei Patienten mit Gilbert-Syndrom oder bei Patienten, bei denen der Bilirubinanstieg nicht hepatischen Ursprungs ist
  • Serumkreatinin <1,5 x ULN oder Kreatinin-Clearance ≥50 cc/min
  • Die Patienten müssen für die Dauer der Transplantationsphase der Studie in Alberta, Kanada, wohnen

Ausschlusskriterien:

  • Jede Krankheit, die die Fähigkeit des Patienten gefährden würde, das Studienprotokoll abzuschließen
  • Frühere bösartige Erkrankung, es sei denn, es handelt sich nicht um einen nicht-melanozytären Hautkrebs, ein Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses (CIN) oder der Brust oder um eine bösartige Erkrankung, die mehr als 5 Jahre zuvor behandelt wurde und seit der ersten Behandlung keine Anzeichen einer wiederkehrenden Erkrankung vorliegen
  • Schwangere oder stillende Weibchen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss beim Screening ein negativer β-hCG-Schwangerschaftstest im Serum oder Urin vorliegen
  • Unfähigkeit oder Unwilligkeit, wirksame Methoden zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • FEV1/FVC < 50 % des Vorhersagewerts
  • DLCO < 50 % des vorhergesagten Werts
  • Ruhe-LVEF < 50 %
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Proteine ​​aus Mäusen, Kaninchen oder E. Coli oder gegen Eisenverbindungen/Medikamente
  • Vorhandensein von im Körper implantierten metallischen Gegenständen, die den Patienten daran hindern würden, sichere MRT-Untersuchungen durchzuführen
  • Unfähig oder nicht bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung zur Teilnahme abzugeben
  • Aktive Infektion außer asymptomatischer Bakteriurie
  • Jede Anwendung von Prüftherapien innerhalb von 4 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung
  • Patienten, die auf Prednison angewiesen sind und vor der Mobilisierungstherapie nicht erfolgreich auf ein Maximum von 0,5 mg/kg/Tag reduziert werden können

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: AHSCT
Alle Patienten werden in einem zweistufigen Verfahren einer autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterzogen.
Verfahren: AHSCT

AHSCT-Verfahren:

  1. Mobilisierung und Ernte:

    • Cyclophosphamid
    • Rituximab
    • GSCF
    • Dexamethason
    • Apherese

  2. Konditionierung und Infusion (3–4 Wochen nach Mobilisierung und Ernte):

    • Cyclophosphamid
    • MESNA
    • Kaninchen-ATG
    • Rituximab
    • Methylprednisolon
    • Stammzellinfusion
    • GSCF

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil rückfallfrei nach drei Jahren
Zeitfenster: 3 Jahre
Der Anteil der überlebenden Patienten, die drei Jahre nach der Transplantation rezidivfrei sind
3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil rückfallfrei nach fünf Jahren
Zeitfenster: 5 Jahre
Der Anteil der überlebenden Patienten, die im fünften Jahr keinen Rückfall hatten
5 Jahre
Anzahl der Rückfälle
Zeitfenster: Jährlich über 5 Jahre
Anzahl der NMO-Rückfallereignisse
Jährlich über 5 Jahre
Fortschreiten der Behinderung
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Zeit bis zum Fortschreiten des EDSS um einen Schritt
Über 5 Jahre
Status der retinalen Nervenfaserschicht (RFNL).
Zeitfenster: 5 Jahre
Veränderung der RNFL durch optische Kohärenztomographie im Laufe des Versuchs
5 Jahre
Zeitgesteuerter 25-Fuß-Gehtest
Zeitfenster: 5 Jahre
Änderung des 25-Fuß-Gehtests gegenüber dem Versuch
5 Jahre
PASAT
Zeitfenster: Jährlich über 5 Jahre
Jährlich und Änderung vom Ausgangswert bis zum Ende des Versuchs im Paced Auditory Serial Addition Test zur Beurteilung der kognitiven Funktion.
Jährlich über 5 Jahre
Krankenhausaufenthalt
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Anzahl der Krankenhauseinweisungen, Tage im Krankenhaus während der Probezeit
Über 5 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Überleben während der Probezeit
Über 5 Jahre
Zeit für den nächsten Rückfall
Zeitfenster: Über 5 Jahre
Zeit bis zum nächsten Rückfall nach der Transplantation
Über 5 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
University of Calgary

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Hauptermittler: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. März 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. März 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. März 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
18. April 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
19. April 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
20. April 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
2. Mai 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
30. April 2018

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. April 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • CHREB ID# 23282

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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