Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto Neuromyelitis Opticassa (SCT-NMO)

maanantai 30. huhtikuuta 2018 päivittänyt: Jodie Burton MD, MSc, FRCPC, University of Calgary

Autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto potilailla, joilla on Neuromyelitis Optica

Neuromyelitis Optica (NMO) on demyelinoiva ja rappeuttava keskushermoston häiriö, joka vaikuttaa näkökykyyn ja selkäytimen toimintaan. Tämä sairaus on harvinainen verrattuna multippeliskleroosiin (MS), mutta se on tuhoisa ja johtaa usein kasautuvaan vammaisuuteen, jonka viiden vuoden kuolleisuus on noin 30 %. Eloonjääneillä on tyypillisesti vakava sairaus, joka johtuu sokeudesta, kvadripareesista ja hengitysvajauksesta. Minkään aineen ei ole havaittu olevan erittäin tehokas taudin aktiivisuuden pysäyttämisessä. Kantasolusiirtokokeiden viimeaikaisten tulosten ja autoimmuunisairauksia, mukaan lukien MS-tautia, koskevien raporttien perusteella ja NMO:n mekanismeihin perustuen odotamme, että kantasolusiirto voi tarjota kestävää sairauden vakautta NMO-potilaille. Tämän tutkimuksen hypoteesi on, että autologinen hematopoeettinen kantasolusiirto potilailla, joilla on NMO, tarjoaa pysyvää hyötyä uusiutumisen ehkäisyssä. Tarkemmin sanottuna odotamme 50 % vähenevän potilaiden osuudessa, jotka kokevat uusiutumisen kolmen vuoden aikana. Seuraamme potilaita yhteensä viisi vuotta elinsiirron jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Potilaat, jotka katsotaan kelpoisiksi, rekisteröidään, ja heille tehdään kaksivaiheinen siirtoprosessi, jota seuraa neurologiset arvioinnit kuuden kuukauden välein seuraavien viiden vuoden ajan, jossa arvioidaan EDSS, visuaaliset mittarit, MRI, AQP-4-vasta-aineet, MSFC ja SF36.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
3

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
        • Foothills Medical Centre, University of Calgary

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä 18-65 vuotta mukaan lukien
  • NMO:n diagnoosi Wingerchuk 2006 NMO-kriteereillä
  • EDSS 0-6.5
  • Hoito vähintään yhdellä NMO-hoidolla viimeisen 12 kuukauden aikana
  • Yksi objektiivinen ja dokumentoitu relapsi viimeisen 12 kuukauden aikana ja kaksi uusiutumista viimeisen 24 kuukauden aikana lääkehoidosta huolimatta
  • ECOG-suorituskykytila ​​0-3
  • Verihiutaleet ≥100 x 109/l
  • ALT ≤3 x ULN
  • Kokonaisbilirubiini ≤ 2,0 x ULN, paitsi potilailla, joilla on Gilbertin oireyhtymä tai potilailla, joilla bilirubiinin nousu ei ole peräisin maksasta
  • Seerumin kreatiniini < 1,5 x ULN tai kreatiniinipuhdistuma ≥ 50 cm3/min
  • Potilaiden on asuttava Albertassa, Kanadassa tutkimuksen elinsiirtojakson ajan

Poissulkemiskriteerit:

  • Mikä tahansa sairaus, joka vaarantaisi potilaan kyvyn suorittaa tutkimusprotokolla
  • Aiempi pahanlaatuisuus, paitsi ei-melanooma-ihosyöpä, kohdunkaulan tai rintasyöpä in situ (CIN) tai pahanlaatuinen syöpä, jota on hoidettu yli 5 vuotta aiemmin ilman merkkejä uusiutuvista taudista alkuperäisen hoidon jälkeen
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan β-hCG-raskaustesti seulonnassa
  • Kyvyttömyys tai haluttomuus pyrkiä tehokkaisiin ehkäisykeinoihin
  • FEV1/FVC < 50 % ennustetusta
  • DLCO < 50 % ennustetusta
  • Lepo LVEF < 50 %
  • Tunnettu yliherkkyys hiirestä, kanista tai E. colista peräisin oleville proteiineille tai rautayhdisteille/lääkkeille
  • Kehoon istutettujen metalliesineiden läsnäolo, mikä estäisi potilaan kyvyn tehdä turvallisesti MRI-tutkimuksia
  • Ei pysty tai halua antaa kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta osallistumiseen
  • Aktiivinen infektio paitsi oireeton bakteriuria
  • Tutkimushoitojen käyttö 4 viikon aikana ennen tutkimushoidon aloittamista
  • Prednisonista riippuvaiset potilaat, joita ei voida onnistuneesti pienentää korkeintaan 0,5 mg/kg/vrk ennen mobilisaatiohoitoa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: AHSCT
Kaikille potilaille tehdään autologinen hematopoieettinen kantasolusiirto kaksivaiheisessa prosessissa.
Menettely: AHSCT

AHSCT-menettely:

  1. Mobilisointi ja sadonkorjuu:

    • Syklofosfamidi
    • Rituksimabi
    • GSCF
    • Deksametasoni
    • Afereesi

  2. Hoito ja infuusio (3-4 viikkoa mobilisoinnin ja sadonkorjuun jälkeen):

    • Syklofosfamidi
    • MESNA
    • Kani ATG
    • Rituksimabi
    • Metyyliprednisoloni
    • Kantasoluinfuusio
    • GSCF

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osuus uusiutumisvapaa kolmen vuoden iässä
Aikaikkuna: 3 vuotta
Selviytyneiden potilaiden osuus, joilla ei ole uusiutumista kolmen vuoden kuluttua siirrosta
3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osuus uusiutumisvapaa viiden vuoden iässä
Aikaikkuna: 5 vuotta
Selviytyneiden potilaiden osuus, joilla ei ollut uusiutumista viidentenä vuonna
5 vuotta
Relapsien määrä
Aikaikkuna: Vuosittain yli 5 vuotta
NMO:n uusiutumistapahtumien määrä
Vuosittain yli 5 vuotta
Vammaisuuden eteneminen
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Aika EDSS:n etenemiseen yhdellä askeleella
Yli 5 vuotta
Verkkokalvon hermokuitukerroksen (RFNL) tila
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos RNFL:ssä optisella koherenssitomografialla kokeilun aikana
5 vuotta
25 jalan ajastettu kävelytesti
Aikaikkuna: 5 vuotta
Muutos 25 jalan kävelytestissä kokeilun aikana
5 vuotta
PASAT
Aikaikkuna: Vuosittain yli 5 vuotta
Vuosittain ja muutos lähtötilanteesta kokeilun loppuun Paced Auditory Serial Addition Test -testissä kognitiivisten toimintojen arvioimiseksi.
Vuosittain yli 5 vuotta
Sairaalahoito
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Sairaalahoitojen lukumäärä, sairaalassaolopäivät koeajan aikana
Yli 5 vuotta
Kokonaisselviytyminen
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Selviytyminen koeajan aikana
Yli 5 vuotta
Seuraavan uusiutumisen aika
Aikaikkuna: Yli 5 vuotta
Seuraavan relapsin aika siirron jälkeen
Yli 5 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
University of Calgary

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Jodie M Burton, MD,MSc,FRCPC, Department of Clinical Neurosciences, Hotchkiss Brain Institute, University of Calgary
  • Päätutkija: Jan Storek, MD,PhD, Department of Medicine, University of Calgary

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Tiistai 1. maaliskuuta 2011

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. maaliskuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 18. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 19. huhtikuuta 2011

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 20. huhtikuuta 2011

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 2. toukokuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 30. huhtikuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. huhtikuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • CHREB ID# 23282

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia