Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení dávky a farmakodynamické účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) u pacientů s myopatií GNE nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek (GNE Myopathy)

14. června 2016 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová studie fáze 2 k vyhodnocení dávky a farmakodynamické účinnosti tablet s prodlouženým uvolňováním kyseliny sialové (SA-ER) u pacientů s myopatií GNE nebo hereditární myopatií inkluzních tělísek

GNE myopatie nebo hereditary inclusion body myopathy (HIBM) je závažná progresivní metabolická myopatie způsobená defektem v biosyntetické dráze pro kyselinu sialovou (SA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

GNE myopatie nebo hereditary inclusion body myopathy (HIBM) je závažná progresivní metabolická myopatie způsobená defektem v biosyntetické dráze pro kyselinu sialovou (SA). Substrátová substituční terapie je potenciální terapeutická strategie založená na úspěchu nahrazení chybějící SA a snížení svalového onemocnění u relevantního myšího modelu lidského onemocnění (Malicdan et al., 2009). Předpokládá se, že úspěšné použití SA substituční terapie u lidí závisí na poskytnutí stálé dlouhodobé expozice sloučenině ve formě s prodlouženým uvolňováním (jako je kyselina sialová s prodlouženým uvolňováním [SA-ER]), vzhledem ke krátkému poločasu SA. Po studii fáze 1 ke stanovení farmakokinetiky (PK) pro SA-ER provádí Ultragenyx tuto studii, aby vyhodnotila dávku a potenciální farmakodynamický účinek obnovení sialylace svalu léčbou SA-ER ve dvou dávkových hladinách ve srovnání s placebem, když podávané během dvou časových období 24 týdnů. Studie bude také hodnotit bezpečnost, stejně jako účinek SA-ER na klinická měření svalové síly, mobility, funkce a vlastního postižení a kvality života. Účinky na svalový objem/hmotnost a funkci a na sérové ​​biomarkery budou hodnoceny jako explorativní měření. Tyto údaje by měly umožnit výběr dávky a vhodný design pro klinickou studii fáze 3.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
46

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • New York University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 61 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Musí být ve věku od 18 do 65 let včetně.
  2. Musí být ochoten a schopen poskytnout písemný, podepsaný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími s výzkumem.
  3. Musí mít zdokumentovanou diagnózu myopatie GNE, HIBM, distální myopatie s lemovanými vakuolami (DMRV) nebo onemocnění Nonaka v důsledku dříve prokázaných mutací v genu kódujícím enzym GNE/MNK. Genotypizace nebude v tomto protokolu prováděna.
  4. Musí být schopen samostatně ujít 20 metrů (může používat ortopedické a asistenční pomůcky).
  5. Musí být schopen poskytnout reprodukovatelnou sílu v bilaterálních flexorech lokte a extenzorech kolena během testu ruční dynamometrie (jednostranná variabilita testu < 15 % pro obě svalové skupiny).
  6. Musí být ochoten a schopen dodržovat všechny postupy studie, včetně biopsií tenkojehlových svalů horních (např. triceps brachii nebo zadní deltový sval) a dolních (např. biceps femoris nebo vastus lateralis) na začátku a 24. a 48. týdnu.
  7. Sexuálně aktivní subjekty musí být při účasti ve studii ochotny používat přijatelnou metodu antikoncepce.
  8. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň dva roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň jeden rok před screeningem nebo které prodělaly totální hysterektomii.

Kritéria vyloučení:

  1. Těhotenství nebo kojení při screeningu nebo plánování těhotenství (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
  2. Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 30 dnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli zkoumanou látku před dokončením všech plánovaných hodnocení studie.
  3. Požití N-acetyl-D-manosaminu (ManNAc), SA nebo příbuzných metabolitů; intravenózní imunoglobulin (IVIG); nebo cokoliv, co může být metabolizováno na produkci SA v těle po dobu předchozích 60 dnů.
  4. Má stav takové závažnosti a ostrosti, podle názoru zkoušejícího, že vyžaduje okamžitý chirurgický zákrok nebo jinou léčbu nebo nemusí umožnit bezpečnou účast ve studii.
  5. Měl jakoukoli přecitlivělost na SA nebo jeho pomocné látky, která podle úsudku zkoušejícího vystavuje subjekt zvýšenému riziku nežádoucích účinků.
  6. Má souběžné onemocnění nebo stav, který podle názoru hlavního zkoušejícího vystavuje subjekt vysokému riziku špatného dodržování léčby nebo nedokončení studie, nebo by narušoval účast ve studii nebo by ovlivnil bezpečnost.
  7. Má hladiny sérových transamináz (tj. alaninaminotransferázy [ALT], aspartátaminotransferázy [AST] nebo gama-glutamyltranspeptidázy [GGT]) vyšší než trojnásobek horní hranice normálu nebo sérového kreatininu vyšší než 2,0 mg/dl.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: 6000 mg SA-ER
Subjekty budou dostávat tuto dávku po dobu trvání studie (celková délka studie 48 týdnů).
Lék: Kyselina sialová s prodlouženým uvolňováním (SA-ER)
SA-ER bude podáván v dávkách 3000 mg denně nebo 6000 mg denně
Komparátor placeba: Placebo
Subjekty budou randomizovány do ramene s placebem na prvních 24 týdnů studie. Poté budou subjekty v tomto rameni znovu randomizovány buď do ramene s 3 000 mg denně nebo 6 000 mg za den po zbývajících 24 týdnů studie (celková délka studie 48 týdnů).
Lék: Placebo
Subjekty budou randomizovány do ramene s placebem na prvních 24 týdnů studie. Poté budou subjekty v tomto rameni znovu randomizovány buď do ramene 3 000 mg denně nebo 6 000 mg denně po zbývajících 24 týdnů studie (celková délka studie 48 týdnů).
Experimentální: 3000 mg SA-ER
Subjekty budou dostávat tuto dávku po dobu trvání studie (celková délka studie 48 týdnů).
Lék: Kyselina sialová s prodlouženým uvolňováním (SA-ER)
SA-ER bude podáván v dávkách 3000 mg denně nebo 6000 mg denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Zhodnoťte účinek léčby SA-ER na svalovou sialylaci, sílu a funkci u pacientů s HIBM.
Časové okno: Výchozí stav, týden 24 a týden 48
Vyhodnotit účinek léčby SA-ER na zlepšení biochemických měření sialylace a patologie ve svalu. Na mobilitu, sílu a funkci pomocí řady kvantitativních a fyzických měření výkonnosti a kvality života pomocí pacientem hlášených výsledků.
Výchozí stav, týden 24 a týden 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Alan Pestronk, MD, Washington University School of Medicine
  • Vrchní vyšetřovatel: Perry Shieh, MD, University of California, Los Angeles
  • Vrchní vyšetřovatel: Yoseph Caraco, MD, Hadassah University Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Heather Lau, MD, NYU Langone Health

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. května 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. listopadu 2013

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. listopadu 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
17. ledna 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. ledna 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. ledna 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
16. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. června 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • UX001-CL201

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení