Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2-studie til evaluering af dosis og farmakodynamisk effektivitet af sialic acid-extended release (SA-ER) tabletter hos patienter med GNE-myopati eller arvelig inklusionskropsmyopati (GNE Myopathy)

14. juni 2016 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelt gruppestudie til evaluering af dosis og farmakodynamisk effektivitet af sialinsyre-forlænget frigivelse (SA-ER) tabletter hos patienter med GNE-myopati eller arvelig inklusionskropsmyopati

GNE-myopati eller hereditary inclusion body myopati (HIBM) er en alvorlig progressiv metabolisk myopati forårsaget af en defekt i den biosyntesevej for sialinsyre (SA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

GNE-myopati eller hereditary inclusion body myopati (HIBM) er en alvorlig progressiv metabolisk myopati forårsaget af en defekt i den biosyntesevej for sialinsyre (SA). Substraterstatningsterapi er en potentiel terapeutisk strategi baseret på succesen med at erstatte manglende SA og reducere muskelsygdom i en relevant musemodel af den menneskelige sygdom (Malicdan et al., 2009). Succesfuld brug af SA-erstatningsterapi hos mennesker menes at afhænge af at give stabil langtidseksponering for forbindelsen i en forlænget frigivelsesform (såsom Sialic Acid-Extended Release [SA-ER]), givet SA's korte halveringstid. Efter et fase 1-studie for at fastslå farmakokinetikken (PK) for SA-ER, udfører Ultragenyx denne undersøgelse for at vurdere dosis og potentiel farmakodynamisk effekt af at genoprette sialylering af muskler ved behandling med SA-ER ved to dosisniveauer sammenlignet med placebo, når administreret over to 24 ugers perioder. Studiet vil også evaluere sikkerheden, samt effekten af ​​SA-ER på kliniske mål for muskelstyrke, mobilitet, funktion og selvrapporteret handicap og livskvalitet. Effekter på muskelvolumen/masse og funktion og på serumbiomarkører vil blive evalueret som undersøgende mål. Disse data bør gøre det muligt at vælge en dosis og det passende design til et fase 3 klinisk studie.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
46

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • New York University School of Medicine
  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 61 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal være mellem 18 og 65 år, inklusive.
  2. Skal være villig og i stand til at give skriftligt, underskrevet informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  3. Skal have en dokumenteret diagnose af GNE myopati, HIBM, distal myopati med rimmed vakuoler (DMRV) eller Nonaka sygdom på grund af tidligere påviste mutationer i genet, der koder for GNE/MNK enzymet. Genotyping vil ikke blive udført i denne protokol.
  4. Skal kunne gå 20 meter selvstændigt (kan bruge orthotics og hjælpemidler).
  5. Skal kunne give reproducerbar kraft i bilaterale albuebøjere og knæekstensorer under håndholdt dynamometritest (ensidig mellem testvariabilitet på < 15 % for begge muskelgrupper).
  6. Skal være villig til og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer, herunder fine nålemuskelbiopsier af øvre (f.eks. triceps brachii eller posterior deltoid) og nedre (f.eks. biceps femoris eller vastus lateralis) ekstremiteter ved baseline og 24 og 48 uger.
  7. Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge en acceptabel præventionsmetode, mens de deltager i undersøgelsen.
  8. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og være villige til at få foretaget yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst to år, eller har haft tubal ligering mindst et år før screening, eller som har fået total hysterektomi.

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravid eller ammende ved Screening eller planlægger at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
  2. Brug af ethvert forsøgsprodukt eller medicinsk udstyr til undersøgelse inden for 30 dage før screening eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  3. Indtagelse af N-acetyl-D-mannosamin (ManNAc), SA eller relaterede metabolitter; intravenøst ​​immunglobulin (IVIG); eller noget, der kan metaboliseres til at producere SA i kroppen i de foregående 60 dage.
  4. Har en tilstand af en sådan sværhedsgrad og skarphed, efter investigatorens mening, at den berettiger øjeblikkelig kirurgisk indgreb eller anden behandling eller måske ikke tillader sikker deltagelse i undersøgelsen.
  5. Har haft nogen form for overfølsomhed over for SA eller dets hjælpestoffer, der efter investigators vurdering giver forsøgspersonen øget risiko for bivirkninger.
  6. Har en samtidig sygdom eller tilstand, der efter hovedforskerens opfattelse sætter forsøgspersonen i høj risiko for dårlig behandlingsefterlevelse eller for ikke at fuldføre undersøgelsen, eller ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller ville påvirke sikkerheden.
  7. Har serumtransaminase (dvs. alaninaminotransferase [ALT], aspartataminotransferase [AST] eller gamma-glutamyl transpeptidase [GGT]) niveauer større end tre gange den øvre grænse for normal eller serumkreatinin på mere end 2,0 mg/dL.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 6.000 mg SA-ER
Forsøgspersonerne vil modtage denne dosis i hele undersøgelsens varighed (samlet undersøgelsesvarighed på 48 uger).
Medicin: Sialic Acid Extended Release (SA-ER)
SA-ER vil blive indgivet i doser på 3000mg om dagen eller 6000mg om dagen
Placebo komparator: Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til placebo-armen i de første 24 uger af undersøgelsen. Derefter vil forsøgspersoner i denne arm blive re-randomiseret til enten 3.000 mg per dag eller 6.000 mg per dag arm i de resterende 24 uger af undersøgelsen (48 ugers samlet undersøgelsesvarighed).
Medicin: Placebo
Forsøgspersoner vil blive randomiseret til placebo-armen i de første 24 uger af undersøgelsen. Derefter vil forsøgspersoner i denne arm blive re-randomiseret til enten 3.000 mg per dag eller 6.000 mg per dag arm i de resterende 24 uger af undersøgelsen (samlet undersøgelsesvarighed 48 uger).
Eksperimentel: 3.000 mg SA-ER
Forsøgspersonerne vil modtage denne dosis i hele undersøgelsens varighed (samlet undersøgelsesvarighed på 48 uger).
Medicin: Sialic Acid Extended Release (SA-ER)
SA-ER vil blive indgivet i doser på 3000mg om dagen eller 6000mg om dagen

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluer effekten af ​​SA-ER-behandling på muskelsialylering, styrke og funktion hos patienter med HIBM.
Tidsramme: Baseline, uge ​​24 og uge 48
At evaluere effekten af ​​SA-ER-behandling på forbedring af biokemiske mål for sialylering og patologi i muskler. Om mobilitet, styrke og funktion ved hjælp af en række kvantitative og fysiske præstationsmål og livskvalitet ved hjælp af patientrapporterede resultatmål.
Baseline, uge ​​24 og uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alan Pestronk, MD, Washington University School of Medicine
  • Ledende efterforsker: Perry Shieh, MD, University of California, Los Angeles
  • Ledende efterforsker: Yoseph Caraco, MD, Hadassah University Hospital
  • Ledende efterforsker: Heather Lau, MD, NYU Langone Health

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. maj 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2013

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
17. januar 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. januar 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. januar 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
16. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. juni 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • UX001-CL201

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger