Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 2 oceniające dawkę i skuteczność farmakodynamiczną kwasu sialowego w postaci tabletek o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER) u pacjentów z miopatią GNE lub miopatią wrodzoną z ciałami wtrętowymi (GNE Myopathy)

14 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 w równoległych grupach mające na celu ocenę dawki i skuteczności farmakodynamicznej tabletek kwasu sialowego o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER) u pacjentów z miopatią GNE lub dziedziczną miopatią ciałek wtrętowych

Miopatia GNE lub dziedziczna miopatia ciałek wtrętowych (HIBM) to ciężka postępująca miopatia metaboliczna spowodowana defektem szlaku biosyntezy kwasu sialowego (SA).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Miopatia GNE lub dziedziczna miopatia ciałek wtrętowych (HIBM) to ciężka postępująca miopatia metaboliczna spowodowana defektem szlaku biosyntezy kwasu sialowego (SA). Substratowa terapia zastępcza jest potencjalną strategią terapeutyczną opartą na sukcesie w zastąpieniu brakującego SA i zmniejszeniu choroby mięśni w odpowiednim mysim modelu choroby ludzkiej (Malicdan i in., 2009). Uważa się, że pomyślne zastosowanie terapii zastępczej SA u ludzi zależy od zapewnienia stałej, długoterminowej ekspozycji na związek w postaci o przedłużonym uwalnianiu (takiej jak kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu [SA-ER]), biorąc pod uwagę krótki okres półtrwania SA. Po badaniu fazy 1 mającym na celu ustalenie farmakokinetyki (PK) SA-ER firma Ultragenyx przeprowadza to badanie w celu oceny dawki i potencjalnego efektu farmakodynamicznego przywrócenia sialilacji mięśni poprzez leczenie SA-ER w dwóch poziomach dawek w porównaniu z placebo, gdy podawane przez dwa 24-tygodniowe okresy. Badanie oceni również bezpieczeństwo, a także wpływ SA-ER na kliniczne pomiary siły mięśni, mobilności, funkcji oraz zgłaszanej przez samych siebie niepełnosprawności i jakości życia. Wpływ na objętość/masę i funkcję mięśni oraz na biomarkery w surowicy zostanie oceniony jako pomiary eksploracyjne. Dane te powinny umożliwić wybór dawki i odpowiedni projekt badania klinicznego fazy 3.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
46

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael, 91120
        • Hadassah University Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • New York University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 61 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi mieć od 18 do 65 lat włącznie.
  2. Musi być chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed wszelkimi procedurami związanymi z badaniem.
  3. Musi mieć udokumentowaną diagnozę miopatii GNE, HIBM, dystalnej miopatii z wakuolami w obwódce (DMRV) lub choroby Nonaka z powodu wcześniej wykazanych mutacji w genie kodującym enzym GNE/MNK. W tym protokole nie zostanie przeprowadzone genotypowanie.
  4. Musi być w stanie samodzielnie przejść 20 metrów (może korzystać z ortezy i urządzeń wspomagających).
  5. Musi być w stanie zapewnić powtarzalną siłę w obustronnych zginaczach łokci i prostownikach kolan podczas ręcznego badania dynamometrycznego (jednostronna zmienność między testami < 15% dla obu grup mięśni).
  6. Musi być chętny i zdolny do przestrzegania wszystkich procedur badawczych, w tym biopsji cienkoigłowej mięśni kończyn górnych (np. triceps brachii lub tylnego mięśnia naramiennego) i dolnych (np. biceps femoris lub obszerny boczny) kończyn na początku badania oraz 24 i 48 tygodni.
  7. Osoby aktywne seksualnie muszą być chętne do stosowania akceptowalnej metody antykoncepcji podczas udziału w badaniu.
  8. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i wyrazić chęć poddania się dodatkowym testom ciążowym podczas badania. Do kobiet uznanych za niemające zdolności do zajścia w ciążę należą kobiety, które są w okresie menopauzy od co najmniej dwóch lat lub miały podwiązanie jajowodów co najmniej rok przed badaniem przesiewowym lub które przeszły całkowitą histerektomię.

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią podczas Badania przesiewowe lub planowanie ciąży (własna lub partnerka) w dowolnym momencie badania.
  2. Użycie jakiegokolwiek badanego produktu lub badanego urządzenia medycznego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym lub wymagania dotyczące jakiegokolwiek badanego środka przed zakończeniem wszystkich zaplanowanych ocen badań.
  3. Spożycie N-acetylo-D-mannozaminy (ManNAc), SA lub pokrewnych metabolitów; dożylna immunoglobulina (IVIG); lub cokolwiek, co może być metabolizowane w celu wytworzenia SA w organizmie przez poprzednie 60 dni.
  4. Ma stan o takiej ciężkości i ostrości, w opinii badacza, że ​​uzasadnia natychmiastową interwencję chirurgiczną lub inne leczenie lub może uniemożliwić bezpieczny udział w badaniu.
  5. Miał jakąkolwiek nadwrażliwość na SA lub jego substancje pomocnicze, która w ocenie badacza naraża osobę na zwiększone ryzyko wystąpienia działań niepożądanych.
  6. Ma współistniejącą chorobę lub schorzenie, które w opinii głównego badacza naraża uczestnika na wysokie ryzyko nieprzestrzegania zaleceń terapeutycznych lub nieukończenia badania, lub mogłoby zakłócić udział w badaniu lub wpłynąć na bezpieczeństwo.
  7. Poziomy transaminaz w surowicy (tj. aminotransferazy alaninowej [ALT], aminotransferazy asparaginianowej [AST] lub transpeptydazy gamma-glutamylowej [GGT]) przekraczają trzykrotnie górną granicę normy lub stężenie kreatyniny w surowicy przekracza 2,0 mg/dl.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: 6000 mg SA-ER
Pacjenci będą otrzymywać tę dawkę przez cały czas trwania badania (całkowity czas trwania badania wynosi 48 tygodni).
Lek: Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER)
SA-ER będzie podawany w dawkach 3000mg dziennie lub 6000mg dziennie
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do ramienia placebo przez pierwsze 24 tygodnie badania. Następnie pacjenci w tej grupie zostaną ponownie losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 3000 mg na dobę lub 6000 mg na dobę przez pozostałe 24 tygodnie badania (całkowity czas trwania badania to 48 tygodni).
Lek: Placebo
Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do ramienia placebo przez pierwsze 24 tygodnie badania. Następnie pacjenci w tej grupie zostaną ponownie losowo przydzieleni do grupy otrzymującej 3000 mg na dobę lub 6000 mg na dobę przez pozostałe 24 tygodnie badania (całkowity czas trwania badania 48 tygodni).
Eksperymentalny: 3000 mg SA-ER
Pacjenci będą otrzymywać tę dawkę przez cały czas trwania badania (całkowity czas trwania badania wynosi 48 tygodni).
Lek: Kwas sialowy o przedłużonym uwalnianiu (SA-ER)
SA-ER będzie podawany w dawkach 3000mg dziennie lub 6000mg dziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu leczenia SA-ER na sialilację, siłę i funkcję mięśni u pacjentów z HIBM.
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48
Ocena wpływu leczenia SA-ER na poprawę wskaźników biochemicznych sialilacji i patologii mięśni. Na temat mobilności, siły i funkcji za pomocą szeregu ilościowych i fizycznych pomiarów wydajności oraz jakości życia za pomocą wskaźników wyników zgłaszanych przez pacjentów.
Wartość wyjściowa, tydzień 24 i tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Alan Pestronk, MD, Washington University School of Medicine
  • Główny śledczy: Perry Shieh, MD, University of California, Los Angeles
  • Główny śledczy: Yoseph Caraco, MD, Hadassah University Hospital
  • Główny śledczy: Heather Lau, MD, NYU Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 maja 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 listopada 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 listopada 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 stycznia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
20 stycznia 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
25 stycznia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
16 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UX001-CL201

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami