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Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Dosis und pharmakodynamischen Wirksamkeit von Sialinsäure-Retardtabletten (SA-ER) bei Patienten mit GNE-Myopathie oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie (GNE Myopathy)

14. Juni 2016 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Bewertung der Dosis und pharmakodynamischen Wirksamkeit von Sialinsäure-Retardtabletten (SA-ER) bei Patienten mit GNE-Myopathie oder hereditärer Einschlusskörperchen-Myopathie

Die GNE-Myopathie oder hereditäre Einschlusskörpermyopathie (HIBM) ist eine schwere fortschreitende metabolische Myopathie, die durch einen Defekt im Biosyntheseweg für Sialinsäure (SA) verursacht wird.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Die GNE-Myopathie oder hereditäre Einschlusskörpermyopathie (HIBM) ist eine schwere fortschreitende metabolische Myopathie, die durch einen Defekt im Biosyntheseweg für Sialinsäure (SA) verursacht wird. Die Substratersatztherapie ist eine potenzielle therapeutische Strategie, die auf dem Erfolg basiert, fehlende SA zu ersetzen und Muskelerkrankungen in einem relevanten Mausmodell der menschlichen Erkrankung zu reduzieren (Malicdan et al., 2009). Es wird angenommen, dass eine erfolgreiche Anwendung der SA-Ersatztherapie beim Menschen angesichts der kurzen Halbwertszeit von SA von der Bereitstellung einer stetigen Langzeitexposition gegenüber der Verbindung in einer Form mit verlängerter Freisetzung (wie Sialic Acid-Extended Release [SA-ER]) abhängt. Im Anschluss an eine Phase-1-Studie zur Ermittlung der Pharmakokinetik (PK) für SA-ER führt Ultragenyx diese Studie durch, um die Dosis und potenzielle pharmakodynamische Wirkung der Wiederherstellung der Sialylierung des Muskels durch die Behandlung mit SA-ER in zwei Dosierungen im Vergleich zu Placebo zu bewerten über zwei 24-wöchige Zeiträume verabreicht. Die Studie wird auch die Sicherheit sowie die Wirkung von SA-ER auf klinische Messwerte der Muskelkraft, Mobilität, Funktion und selbstberichteter Behinderung und Lebensqualität bewerten. Als explorative Maßnahmen werden Auswirkungen auf Muskelvolumen/-masse und -funktion sowie auf Serum-Biomarker evaluiert. Diese Daten sollten die Auswahl einer Dosis und des geeigneten Designs für eine klinische Studie der Phase 3 ermöglichen.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
46

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Jerusalem, Israel, 91120
        • Hadassah University Hospital
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • UCLA Medical Center
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • New York University School of Medicine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 61 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss zwischen 18 und 65 Jahre alt sein, einschließlich.
  2. Muss bereit und in der Lage sein, eine schriftliche, unterschriebene Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde, und vor allen forschungsbezogenen Verfahren.
  3. Muss eine dokumentierte Diagnose von GNE-Myopathie, HIBM, distaler Myopathie mit umrandeten Vakuolen (DMRV) oder Nonaka-Krankheit aufgrund zuvor nachgewiesener Mutationen im Gen haben, das das GNE / MNK-Enzym codiert. Genotypisierung wird in diesem Protokoll nicht durchgeführt.
  4. Muss in der Lage sein, 20 Meter selbstständig zu gehen (kann Orthesen und Hilfsmittel verwenden).
  5. Muss in der Lage sein, während handgehaltener Dynamometrietests eine reproduzierbare Kraft in bilateralen Ellbogenbeugern und Kniestreckern bereitzustellen (einseitige Variabilität zwischen den Tests von < 15% für beide Muskelgruppen).
  6. Muss bereit und in der Lage sein, alle Studienverfahren einzuhalten, einschließlich Feinnadelmuskelbiopsien der oberen (z. B. Trizeps Brachii oder hinterer Deltamuskel) und unteren (z. B. Bizeps Femoris oder Vastus Lateralis) Extremitäten zu Studienbeginn und 24 und 48 Wochen.
  7. Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie eine akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden.
  8. Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchführen zu lassen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören diejenigen, die sich seit mindestens zwei Jahren in der Menopause befinden oder mindestens ein Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.

Ausschlusskriterien:

  1. Schwanger oder stillend beim Screening oder geplant, zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie schwanger zu werden (selbst oder Partnerin).
  2. Verwendung eines Prüfpräparats oder medizinischen Prüfgeräts innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder Anforderung eines Prüfpräparats vor Abschluss aller geplanten Studienbewertungen.
  3. Einnahme von N-Acetyl-D-mannosamin (ManNAc), SA oder verwandten Metaboliten; intravenöses Immunglobulin (IVIG); oder alles, was in den letzten 60 Tagen im Körper zur Produktion von SA verstoffwechselt werden kann.
  4. Hat nach Meinung des Prüfarztes einen so schweren und akuten Zustand, dass ein sofortiger chirurgischer Eingriff oder eine andere Behandlung erforderlich ist oder eine sichere Teilnahme an der Studie möglicherweise nicht möglich ist.
  5. Hatte eine Überempfindlichkeit gegen SA oder seine Hilfsstoffe, die nach Einschätzung des Prüfarztes das Subjekt einem erhöhten Risiko für Nebenwirkungen aussetzt.
  6. Hat eine gleichzeitige Krankheit oder einen Zustand, der nach Ansicht des Hauptprüfarztes den Probanden einem hohen Risiko einer schlechten Therapietreue oder eines Nichtabschlusses der Studie aussetzt oder die Studienteilnahme beeinträchtigen oder die Sicherheit beeinträchtigen würde.
  7. Hat Serum-Transaminase (d. h. Alanin-Aminotransferase [ALT], Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Gamma-Glutamyl-Transpeptidase [GGT]) von mehr als dem Dreifachen der Obergrenze des Normalwerts oder Serum-Kreatinin von mehr als 2,0 mg/dl.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: 6.000 mg SA-ER
Die Probanden erhalten diese Dosis für die Dauer der Studie (Gesamtstudiendauer von 48 Wochen).
Arzneimittel: Sialinsäure mit verlängerter Freisetzung (SA-ER)
SA-ER wird in Dosen von 3000 mg pro Tag oder 6000 mg pro Tag verabreicht
Placebo-Komparator: Placebo
Die Probanden werden für die ersten 24 Wochen der Studie randomisiert dem Placebo-Arm zugeteilt. Dann werden die Probanden in diesem Arm für die verbleibenden 24 Wochen der Studie (48 Wochen Gesamtstudiendauer) entweder dem Arm mit 3.000 mg pro Tag oder dem Arm mit 6.000 mg pro Tag erneut randomisiert.
Arzneimittel: Placebo
Die Probanden werden für die ersten 24 Wochen der Studie randomisiert dem Placebo-Arm zugeteilt. Dann werden die Probanden in diesem Arm für die verbleibenden 24 Wochen der Studie (Gesamtstudiendauer 48 Wochen) entweder dem Arm mit 3.000 mg pro Tag oder dem Arm mit 6.000 mg pro Tag erneut randomisiert.
Experimental: 3.000 mg SA-ER
Die Probanden erhalten diese Dosis für die Dauer der Studie (Gesamtstudiendauer von 48 Wochen).
Arzneimittel: Sialinsäure mit verlängerter Freisetzung (SA-ER)
SA-ER wird in Dosen von 3000 mg pro Tag oder 6000 mg pro Tag verabreicht

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Wirkung der SA-ER-Behandlung auf Muskel-Sialylierung, Kraft und Funktion bei Patienten mit HIBM.
Zeitfenster: Baseline, Woche 24 und Woche 48
Bewertung der Wirkung der SA-ER-Behandlung auf die Verbesserung biochemischer Messungen der Sialylierung und Pathologie im Muskel. Über Mobilität, Kraft und Funktion unter Verwendung einer Reihe von quantitativen und körperlichen Leistungsmessungen und Lebensqualität unter Verwendung von patientenberichteten Ergebnismessungen.
Baseline, Woche 24 und Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Alan Pestronk, MD, Washington University School of Medicine
  • Hauptermittler: Perry Shieh, MD, University of California, Los Angeles
  • Hauptermittler: Yoseph Caraco, MD, Hadassah University Hospital
  • Hauptermittler: Heather Lau, MD, NYU Langone Health

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Mai 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. November 2013

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. November 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
17. Januar 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Januar 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Januar 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
16. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • UX001-CL201

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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