Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kuvan u lidí se schizofrenií a schizoafektivní poruchou

14. srpna 2017 aktualizováno: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 u lidí se schizofrenií a schizoafektivní poruchou

Hodnotitelsky zaslepená studie šestitýdenního podávání Kuvanu vs. multivitamin u 60 ambulantních pacientů se schizofrenií nebo schizoafektivní poruchou. Cílem je vyhodnotit očekávanou klinickou odpověď na léčbu přípravkem Kuvan včetně negativních symptomů a kognitivních deficitů, vyhodnotit bezpečnost léčby přípravkem Kuvan u schizofrenních pacientů a vyhodnotit vztah změn plazmatických hladin přípravku Kuvan a výsledků účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Tetrahydrobiopterin (BH4) je životně důležitý kofaktor centrálního nervového systému (CNS), který udržuje dostupnost aminových neurotransmiterů, jako je dopamin (DA) a serotonin (5HT), a stimuluje a moduluje glutamátergní systém. Dysregulace těchto neurotransmiterových systémů se podílí na patogenezi schizofrenie (SZ). Ústřední roli BH4 u schizofrenie dále podporuje studie, která zjistila relativní deficit 32 % u pacientů se SZ ve srovnání s kontrolami. Pozorovaný deficit BH4 je srovnatelný s deficitem uváděným pro genetické poruchy nedostatku BH4, což podporuje jeho charakterizaci jako fyziologického významu. Toto vysoce významné zjištění spolu s: a) známými úlohami BH4 při udržování neurotransmiterů, b) dysregulací syntézy neurotransmiterů CNS pozorovanou u lidských nedostatků BH4, c) důkazem, že hladiny biopterinu v plazmě korelují s hladinami biopterinu v CNS, a d) důkazy že exkrece biopterinu močí není u SZ zvýšená, všechny podporují naši hypotézu, že dysregulace biosyntézy BH4 se podílí na patofyziologii SZ. Navíc další údaje naznačující, že léky na stabilizaci nálady mohou mírně zvýšit hladiny biopterinu u pacientů s psychiatrickými poruchami, a hlášená účinnost BH4 v pilotních studiích neuropsychiatrických poruch naznačují, že zmírnění deficitu schizofrenie BH4 pomocí léčby syntetickým doplňkem BH4 (Sapropterin dihydrochlorid nebo Kuvan), může vést ke zlepšení příznaků schizofrenie, včetně pozitivních a negativních příznaků a také neurokognitivních deficitů. Sapropterin dihydrochloridy, aktivní farmaceutická složka v tabletách Kuvan, je syntetický přípravek dihydrochloridové soli přirozeně se vyskytujícího tetrahydrobiopterinu (BH4)

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
27

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti muži a ženy se schizofrenií nebo schizoafektivní poruchou
  • Věk 18-64
  • Skóre 45 nebo vyšší na PANSS
  • Všechna perorální a depotní antipsychotika (s výjimkou klozapinu) jsou povolena. Pacienti musí být na své antipsychotické medikaci po dobu 3 měsíců a stabilní na dávce antipsychotické a doplňkové medikace po dobu 2 týdnů před vstupem do studie. Pokud je pacient na depotní medikaci, musí být stabilní v dávce po dobu 2 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • organické poruchy mozku, včetně epilepsie; mentální retardace; nebo zdravotní stav, jehož patologie nebo léčba by pravděpodobně změnily projev nebo léčbu schizofrenie
  • Účastnil se jakékoli výzkumné studie nebo užíval hodnocený lék do 30 dnů
  • Aktuální Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, 4. vydání (DSM-IV) diagnostika zneužívání drog/alkoholu za poslední měsíc a aktuální diagnóza DSM-IV závislosti na drogách/alkoholu za posledních 6 měsíců. Subjekty musí mít na začátku negativní test na léky (s povoleným jedním opakovaným testem pro podezření na falešně pozitivní na základě klinického posouzení zkoušejícího)
  • Diagnóza jakékoli známé poruchy nedostatku BH4 (jiné než schizofrenie nebo schizoafektivní poruchy), včetně dystonie reagující na dopa, fenylketonurie (PKU) a autismu
  • Současná léčba klozapinem
  • Podle úsudku vyšetřovatele značné riziko sebevraždy nebo násilného chování
  • Současné užívání levodopy a vazorelaxace zprostředkované oxidem dusnatým nebo perorálního minoxidilu
  • Ženy budou vyloučeny, pokud jsou těhotné, kojící nebo nejsou chirurgicky sterilní nebo nepoužívají vhodné metody antikoncepce. Ženy musí souhlasit s tím, že budou během studie nadále používat příslušnou antikoncepci. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningové návštěvě a návštěvě 2 (1 týden před zahájením studijní medikace)
  • Absolutní počet neutrofilů pod 2,0 při screeningu
  • Jakákoli kontraindikace nebo alergická reakce na předchozí multivitamin nebo neochota přestat užívat současný multivitamin během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kuvan
Dávkování Kuvanu jednou denně bylo zahájeno první týden dávkou 10 mg/kg a poté 20 mg/kg po zbývající týdny studie
Lék: Kuvan
20 mg/kg podle denního dávkovacího schématu. Pro zvýšení snášenlivosti bude léčba zahájena dávkou 10 mg/kg po dobu prvního týdne studie. Vzhledem ke krátké délce studie nebudou provedeny žádné úpravy dávky pro změny hmotnosti
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid
Aktivní komparátor: Multivitamin
Denní multivitamínová tableta
Lék: Multivitamin
V této studii bude jako aktivní kontrola použit multivitamin. Bude se dávkovat denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Konečná škála pozitivních a negativních příznaků (PANSS)
Časové okno: Výchozí stav (zahájení léčby přípravkem Kuvan) a po šesti týdnech léčby
Toto je 30 položková hodnotící stupnice široce používaná při hodnocení schizofrenie v rozmezí 30-210. Vyšší skóre je horší
Výchozí stav (zahájení léčby přípravkem Kuvan) a po šesti týdnech léčby
Závěrečná kognitivní baterie MATRICS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 6
MATRICS hodnotící 7 domén (rychlost zpracování, pozornost/bdělost, pracovní paměť, verbální učení, vizuální učení, uvažování a řešení problémů a sociální kognice. Nezpracované skóre se převede na složené T-skóre (normativní průměr = 50; směrodatná odchylka = 10), kde vyšší hodnoty indikují menší poškození.
Výchozí stav do týdne 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
New York State Psychiatric Institute

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Stanley Medical Research Institute

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
13. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 6320

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení