Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kuvan i mennesker med skizofreni og skizoaffektiv lidelse

14. august 2017 opdateret af: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 hos mennesker med skizofreni og skizoaffektiv lidelse

Rater blindet forsøg med seks ugers Kuvan vs. multivitamin hos 60 ambulante patienter med skizofreni eller skizoaffektiv lidelse. Formålet er at evaluere en forventet klinisk respons på Kuvan-behandling, herunder negative symptomer og kognitive mangler, evaluere sikkerheden af ​​Kuvan-behandling til skizofrene patienter og evaluere sammenhængen mellem ændringer i plasma Kuvan-niveauer og effektresultater.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Tetrahydrobiopterin (BH4) er en vital centralnervesystem (CNS) co-faktor, der opretholder tilgængeligheden af ​​amin neurotransmittere såsom dopamin (DA) og serotonin (5HT), og stimulerer og modulerer det glutamaterge system. Dysregulering af disse neurotransmittersystemer har været impliceret i patogenesen af ​​skizofreni (SZ). En central rolle for BH4 i skizofreni understøttes yderligere af en undersøgelse, der fandt et relativt underskud på 32% for SZ-patienter sammenlignet med kontroller. Det observerede BH4-underskud er sammenligneligt med det rapporterede for genetiske BH4-mangellidelser, hvilket understøtter dets karakterisering som havende fysiologisk betydning. Dette meget signifikante fund sammen med: a) BH4's kendte roller i neurotransmittervedligeholdelse, b) dysregulering af CNS-neurotransmittersyntese observeret i humane BH4-mangler, c) bevis for, at plasmabiopterinniveauer er korreleret med CNS-biopterinniveauer, og d) beviser at urinbiopterinudskillelse ikke er øget i SZ, understøtter alle vores hypotese om, at dysregulering af BH4-biosyntese er involveret i patofysiologien af ​​SZ. Yderligere data, der tyder på, at stemningsstabiliserende lægemidler moderat kan øge niveauet af biopterin hos patienter med psykiatriske lidelser, og den rapporterede effekt af BH4 i pilotundersøgelser af neuropsykiatriske lidelser, tyder på, at lindring af skizofreni-BH4-underskuddet via behandling med syntetisk BH4-tilskud (Sapropterin) dihydrochlorid eller Kuvan), kan give anledning til en forbedring af symptomerne på skizofreni, herunder positive og negative symptomer samt neurokognitive mangler. Sapropterindihydrochlorider, den aktive farmaceutiske ingrediens i Kuvan Tablets, er et syntetisk præparat af dihydrochloridsaltet af naturligt forekommende tetrahydrobiopterin (BH4)

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
27

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige og kvindelige ambulante patienter med skizofreni eller skizoaffektiv lidelse
  • Alder 18-64
  • En score på 45 eller højere på PANSS
  • Alle orale og depot antipsykotika (med undtagelse af clozapin) er tilladt. Patienter skal være på deres antipsykotiske medicin i 3 måneder og stabile på dosis af antipsykotisk og supplerende medicin i 2 uger før studiestart. Hvis en patient er på depotmedicin, skal den være stabil i dosis i 2 måneder

Ekskluderingskriterier:

  • Organisk hjernesygdom, herunder epilepsi; mental retardering; eller en medicinsk tilstand, hvis patologi eller behandling sandsynligvis vil ændre præsentationen eller behandlingen af ​​skizofreni
  • Deltog i enhver undersøgelsesundersøgelse eller tog et forsøgslægemiddel inden for 30 dage
  • Current Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4. udgave (DSM-IV) diagnosticering af stof/alkoholmisbrug i sidste måned og nuværende DSM-IV diagnose stof/alkoholafhængighed i de sidste 6 måneder. Forsøgspersoner skal have en negativ lægemiddelscreening ved baseline (med én gentest tilladt for mistanke om falsk positiv baseret på undersøgerens kliniske vurdering)
  • Diagnose af enhver kendt BH4-mangellidelse (bortset fra skizofreni eller skizoaffektiv lidelse), herunder dopa-responsiv dystoni, phenylketonuri (PKU) og autisme
  • Nuværende behandling med clozapin
  • Efter efterforskerens vurdering en betydelig risiko for selvmord eller voldelig adfærd
  • Nuværende brug af levodopa og nitrogenoxid-medieret vasorelaxation eller oral minoxidil
  • Kvinder vil blive udelukket, hvis de er gravide, ammende eller ikke enten kirurgisk sterile eller bruger passende præventionsmetoder. Kvinder skal acceptere at fortsætte med at bruge gældende prævention under hele forsøget. Alle kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved screeningsbesøget og besøg 2 (1 uge før påbegyndelse af undersøgelsesmedicinering)
  • Absolut neutrofiltal under 2,0 ved screening
  • Enhver kontraindikation eller allergisk reaktion på tidligere multivitamin eller manglende vilje til at stoppe brugen af ​​nuværende multivitamin under undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Kuvan
Kuvan én gang daglig dosering påbegyndt med 10 mg/kg i den første uge efterfulgt af 20 mg/kg i de resterende uger af undersøgelsen
Medicin: Kuvan
20 mg/kg ved brug af en daglig doseringsplan. For at øge tolerabiliteten påbegyndes behandlingen med 10 mg/kg i den første uge af undersøgelsen. I betragtning af den korte varighed af forsøget, vil der ikke blive foretaget dosisjusteringer for ændringer i vægt
Andre navne:
  • Sapropterindihydrochlorid
Aktiv komparator: Multivitamin
Daglig multivitamin tablet
Medicin: Multivitamin
Multi-vitamin vil blive brugt som en aktiv kontrol i denne undersøgelse. Vil blive doseret dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Endelig positiv og negativ symptomskala (PANSS)
Tidsramme: Baseline (start af Kuvan) og ved seks ugers behandling
Dette er en vurderingsskala på 30 elementer, der i vid udstrækning anvendes til vurdering af skizofreni, der spænder fra 30-210. Højere score er værre
Baseline (start af Kuvan) og ved seks ugers behandling
Endeligt MATRICS Kognitivt batteri
Tidsramme: Baseline til uge 6
MATRICS vurderer 7 domæner (Bearbejdningshastighed, Opmærksomhed/Vigilance, Arbejdshukommelse, Verbal Læring, Visuel Læring, Resonance og Problemløsning og Social Kognition. Rå-score konverteres til en sammensat T-score (normativ middelværdi = 50; standardafvigelse = 10), hvor højere værdier indikerede mindre værdiforringelse.
Baseline til uge 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
New York State Psychiatric Institute

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Stanley Medical Research Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. oktober 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. oktober 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. oktober 2012

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. oktober 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
13. september 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. august 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 6320

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger