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Kuvan en personas con esquizofrenia y trastorno esquizoafectivo

14 de agosto de 2017 actualizado por: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 en personas con esquizofrenia y trastorno esquizoafectivo

Evaluación ciega del evaluador de seis semanas de Kuvan versus multivitaminas en 60 pacientes ambulatorios con esquizofrenia o trastorno esquizoafectivo. Los objetivos son evaluar una respuesta clínica anticipada al tratamiento con Kuvan, incluidos los síntomas negativos y los déficits cognitivos, evaluar la seguridad del tratamiento con Kuvan para pacientes esquizofrénicos y evaluar la relación de los cambios en los niveles plasmáticos de Kuvan y los resultados de eficacia.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La tetrahidrobiopterina (BH4) es un cofactor vital del sistema nervioso central (SNC) que mantiene la disponibilidad de neurotransmisores de amina como la dopamina (DA) y la serotonina (5HT), y estimula y modula el sistema glutamatérgico. La desregulación de estos sistemas de neurotransmisores se ha implicado en la patogenia de la esquizofrenia (SZ). Un papel central de BH4 en la esquizofrenia está respaldado por un estudio que encontró un déficit relativo del 32% para los pacientes con SZ en comparación con los controles. El déficit de BH4 observado es comparable al informado para los trastornos genéticos por deficiencia de BH4, lo que respalda su caracterización como de importancia fisiológica. Este hallazgo altamente significativo, junto con: a) las funciones conocidas de BH4 en el mantenimiento de los neurotransmisores, b) la desregulación de la síntesis de neurotransmisores del SNC observada en las deficiencias humanas de BH4, c) evidencia de que los niveles de biopterina en plasma están correlacionados con los niveles de biopterina en el SNC, y d) evidencia que la excreción urinaria de biopterina no aumenta en SZ, todo respalda nuestra hipótesis de que la desregulación de la biosíntesis de BH4 está involucrada en la fisiopatología de SZ. Además, datos adicionales que sugieren que los medicamentos estabilizadores del estado de ánimo pueden aumentar moderadamente los niveles de biopterina en pacientes con trastornos psiquiátricos, y la eficacia de BH4 informada en estudios piloto de trastornos neuropsiquiátricos, sugieren que el alivio del déficit de BH4 en la esquizofrenia mediante el tratamiento con suplementos de BH4 sintéticos (sapropterina dihidrocloruro o Kuvan), puede dar lugar a una mejoría de los síntomas de la esquizofrenia, incluidos los síntomas positivos y negativos, así como los déficits neurocognitivos. Los diclorhidratos de sapropterina, el ingrediente farmacéutico activo de las tabletas Kuvan, es una preparación sintética de la sal de diclorhidrato de tetrahidrobiopterina natural (BH4)

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
27

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

14 años a 60 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Pacientes ambulatorios masculinos y femeninos con esquizofrenia o trastorno esquizoafectivo
  • Edades 18-64
  • Una puntuación de 45 o más en PANSS
  • Todos los antipsicóticos orales y de depósito (a excepción de la clozapina) están permitidos. Los pacientes deben tomar su medicación antipsicótica durante 3 meses y estar estables con la dosis de antipsicótico y medicamentos adyuvantes durante 2 semanas antes del ingreso al estudio. Si un paciente está en medicación de depósito, debe ser estable en la dosis durante 2 meses

Criterio de exclusión:

  • Trastorno orgánico del cerebro, incluida la epilepsia; retraso mental; o una condición médica cuya patología o tratamiento probablemente alteraría la presentación o el tratamiento de la esquizofrenia
  • Participó en cualquier estudio de investigación o tomó un fármaco en investigación dentro de los 30 días.
  • Manual diagnóstico y estadístico actual de los trastornos mentales, 4ª edición (DSM-IV) diagnóstico de abuso de drogas/alcohol en el último mes y diagnóstico actual de dependencia de drogas/alcohol del DSM-IV en los últimos 6 meses. Los sujetos deben tener una prueba de detección de drogas negativa al inicio del estudio (con una nueva prueba permitida por sospecha de falso positivo según el juicio clínico del investigador)
  • Diagnóstico de cualquier trastorno por deficiencia de BH4 conocido (aparte de la esquizofrenia o el trastorno esquizoafectivo), incluida la distonía sensible a la dopa, la fenilcetonuria (PKU) y el autismo
  • Tratamiento actual con clozapina
  • A juicio del investigador, un riesgo significativo de suicidio o comportamiento violento
  • Uso actual de levodopa y vasorrelajación mediada por óxido nítrico o minoxidil oral
  • Las mujeres serán excluidas si están embarazadas, amamantando, o no estériles quirúrgicamente o usando métodos apropiados de control de la natalidad. Las mujeres deben aceptar continuar usando el método anticonceptivo aplicable durante todo el ensayo. Todas las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en orina negativa en la visita de selección y en la visita 2 (1 semana antes de comenzar con la medicación del estudio)
  • Recuento absoluto de neutrófilos por debajo de 2,0 en el cribado
  • Cualquier contraindicación o reacción alérgica a un multivitamínico anterior o falta de voluntad para dejar de usar el multivitamínico actual durante el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Único

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Kuván
La dosificación una vez al día de Kuvan se inició con 10 mg/kg durante la primera semana, seguida de 20 mg/kg durante las semanas restantes del estudio.
Droga: Kuván
20 mg/kg utilizando un programa de dosificación diario. Para aumentar la tolerabilidad, se iniciará el tratamiento a 10 mg/kg durante la primera semana del estudio. Dada la corta duración del ensayo, no se realizarán ajustes de dosis por cambios de peso
Otros nombres:
  • Dihidrocloruro de sapropterina
Comparador activo: Multivitamina
Tableta multivitamínica diaria
Droga: Multivitamina
Las multivitaminas se utilizarán como control activo en este estudio. Se dosificará diariamente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala Final de Síntomas Positivos y Negativos (PANSS)
Periodo de tiempo: Basal (inicio de Kuvan) y a las seis semanas de tratamiento
Esta es una escala de calificación de 30 ítems ampliamente utilizada en la evaluación de la esquizofrenia que va de 30 a 210. Las puntuaciones más altas son peores
Basal (inicio de Kuvan) y a las seis semanas de tratamiento
Batería cognitiva MATRICS final
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 6
MATRICS que evalúan 7 dominios (velocidad de procesamiento, atención/vigilancia, memoria de trabajo, aprendizaje verbal, aprendizaje visual, razonamiento y resolución de problemas y cognición social). Las puntuaciones brutas se convierten en una puntuación T compuesta (media normativa = 50; desviación estándar = 10), donde los valores más altos indican menos deterioro.
Línea de base a la semana 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
New York State Psychiatric Institute

Colaboradores

Colaboradores

Una organización distinta del patrocinador que proporciona apoyo para un estudio clínico. Este apoyo puede incluir actividades relacionadas con la financiación, el diseño, la implementación, el análisis de datos o la elaboración de informes.
Stanley Medical Research Institute

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Investigador principal: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de octubre de 2012

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de junio de 2016

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de junio de 2016

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
10 de octubre de 2012

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
12 de octubre de 2012

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
15 de octubre de 2012

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
13 de septiembre de 2017

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
14 de agosto de 2017

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de agosto de 2017

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 6320

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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