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Kuvan nelle persone con schizofrenia e disturbo schizoaffettivo

14 agosto 2017 aggiornato da: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 nelle persone con schizofrenia e disturbo schizoaffettivo

Studio Rater in cieco di sei settimane di Kuvan vs. multivitaminico in 60 pazienti ambulatoriali con schizofrenia o disturbo schizoaffettivo. Gli obiettivi sono valutare una risposta clinica anticipata al trattamento con Kuvan, inclusi sintomi negativi e deficit cognitivi, valutare la sicurezza del trattamento con Kuvan per i pazienti schizofrenici e valutare la relazione tra i cambiamenti nei livelli plasmatici di Kuvan e gli esiti di efficacia.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

La tetraidrobiopterina (BH4) è un cofattore vitale del sistema nervoso centrale (SNC) che mantiene la disponibilità di neurotrasmettitori amminici come la dopamina (DA) e la serotonina (5HT) e stimola e modula il sistema glutammatergico. La disregolazione di questi sistemi di neurotrasmettitori è stata implicata nella patogenesi della schizofrenia (SZ). Un ruolo centrale di BH4 nella schizofrenia è ulteriormente supportato da uno studio che ha rilevato un deficit relativo del 32% per i pazienti SZ rispetto ai controlli. Il deficit di BH4 osservato è paragonabile a quello riportato per i disturbi genetici da carenza di BH4, supportando la sua caratterizzazione come avente significato fisiologico. Questa scoperta altamente significativa, insieme a: a) i ruoli noti di BH4 nel mantenimento dei neurotrasmettitori, b) disregolazione della sintesi dei neurotrasmettitori del SNC osservata nelle carenze umane di BH4, c) prove che i livelli di biopterina plasmatica sono correlati con i livelli di biopterina del SNC, e d) prove che l'escrezione urinaria di biopterina non è aumentata in SZ, tutti supportano la nostra ipotesi che la disregolazione della biosintesi di BH4 sia coinvolta nella fisiopatologia di SZ. Inoltre, ulteriori dati che suggeriscono che i farmaci stabilizzatori dell'umore possono aumentare moderatamente i livelli di biopterina in pazienti con disturbi psichiatrici e l'efficacia riportata di BH4 in studi pilota di disturbi neuropsichiatrici, suggeriscono che l'attenuazione del deficit di BH4 della schizofrenia attraverso il trattamento con supplemento sintetico di BH4 (Sapropterina dicloridrato o Kuvan), può dar luogo a un miglioramento dei sintomi della schizofrenia, inclusi sintomi positivi e negativi, nonché deficit neurocognitivi. La sapropterina dicloridrato, l'ingrediente farmaceutico attivo di Kuvan Tablets, è una preparazione sintetica del sale dicloridrato della tetraidrobiopterina naturale (BH4)

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
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Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 60 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti ambulatoriali maschi e femmine con schizofrenia o disturbo schizoaffettivo
  • Età 18-64
  • Un punteggio di 45 o superiore su PANSS
  • Sono consentiti tutti gli antipsicotici orali e di deposito (ad eccezione della clozapina). I pazienti devono assumere il loro farmaco antipsicotico per 3 mesi e mantenere stabile la dose di farmaci antipsicotici e aggiuntivi per 2 settimane prima dell'ingresso nello studio. Se un paziente è in terapia di deposito, deve mantenere una dose stabile per 2 mesi

Criteri di esclusione:

  • Disturbo cerebrale organico, inclusa l'epilessia; ritardo mentale; o una condizione medica la cui patologia o trattamento potrebbe alterare la presentazione o il trattamento della schizofrenia
  • Partecipazione a qualsiasi studio sperimentale o assunzione di un farmaco sperimentale entro 30 giorni
  • Current Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, 4a edizione (DSM-IV) diagnosi di abuso di droghe/alcool nell'ultimo mese e attuale DSM-IV diagnosi di dipendenza da droghe/alcol negli ultimi 6 mesi. I soggetti devono avere uno screening farmacologico negativo al basale (con un nuovo test consentito per sospetto falso positivo basato sul giudizio clinico dello sperimentatore)
  • Diagnosi di qualsiasi disturbo noto da carenza di BH4 (diverso dalla schizofrenia o dal disturbo schizoaffettivo), tra cui distonia dopa-responsiva, fenilchetonuria (PKU) e autismo
  • Attuale trattamento con clozapina
  • A giudizio dell'investigatore, un rischio significativo di suicidio o comportamento violento
  • Uso corrente di levodopa e vasorilassamento mediato da ossido nitrico o minoxidil orale
  • Le donne saranno escluse se sono incinte, in allattamento o non sono chirurgicamente sterili o non utilizzano metodi appropriati di controllo delle nascite. Le donne devono accettare di continuare a utilizzare il controllo delle nascite applicabile durante il processo. Tutte le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla visita di screening e alla visita 2 (1 settimana prima dell'inizio del trattamento in studio)
  • Conta assoluta dei neutrofili inferiore a 2,0 allo screening
  • Qualsiasi controindicazione o reazione allergica a precedenti multivitaminici o riluttanza a interrompere l'uso dell'attuale multivitaminico durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Kuvan
Kuvan una volta al giorno iniziato con 10 mg/kg per la prima settimana seguito da 20 mg/kg per le restanti settimane dello studio
Droga: Kuvan
20 mg/kg utilizzando un programma di dosaggio giornaliero. Per aumentare la tollerabilità, il trattamento verrà avviato a 10 mg/kg per la prima settimana dello studio. Data la breve durata della sperimentazione, non verranno effettuati aggiustamenti della dose per variazioni di peso
Altri nomi:
  • Sapropterina dicloridrato
Comparatore attivo: Multivitaminico
Compressa multivitaminica giornaliera
Droga: Multivitaminico
Il multivitaminico verrà utilizzato come controllo attivo in questo studio. Verrà dosato giornalmente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala finale dei sintomi positivi e negativi (PANSS)
Lasso di tempo: Basale (inizio di Kuvan) ea sei settimane di trattamento
Questa è una scala di valutazione di 30 elementi ampiamente utilizzata nella valutazione della schizofrenia che va da 30 a 210. I punteggi più alti sono peggiori
Basale (inizio di Kuvan) ea sei settimane di trattamento
Batteria cognitiva MATRICS finale
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 6
MATRICS che valuta 7 domini (velocità di elaborazione, attenzione/vigilanza, memoria di lavoro, apprendimento verbale, apprendimento visivo, ragionamento e risoluzione dei problemi e cognizione sociale. I punteggi grezzi vengono convertiti in un punteggio T composito (media normativa = 50; deviazione standard = 10), dove i valori più alti indicano una menomazione minore.
Dal basale alla settimana 6

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
New York State Psychiatric Institute

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Stanley Medical Research Institute

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 ottobre 2012

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 giugno 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 giugno 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
10 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
12 ottobre 2012

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
13 settembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
14 agosto 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 6320

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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