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Kuvan bei Menschen mit Schizophrenie und schizoaffektiven Störungen

14. August 2017 aktualisiert von: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 bei Menschen mit Schizophrenie und schizoaffektiven Störungen

Rater-Blindstudie über sechs Wochen Kuvan vs. Multivitamin bei 60 ambulanten Patienten mit Schizophrenie oder schizoaffektiven Störungen. Die Ziele sind die Bewertung eines erwarteten klinischen Ansprechens auf die Behandlung mit Kuvan, einschließlich negativer Symptome und kognitiver Defizite, die Bewertung der Sicherheit der Behandlung mit Kuvan bei schizophrenen Patienten und die Bewertung des Zusammenhangs zwischen Änderungen der Kuvan-Plasmaspiegel und Wirksamkeitsergebnissen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Abgeschlossen

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Detaillierte Beschreibung

Tetrahydrobiopterin (BH4) ist ein lebenswichtiger Cofaktor des zentralen Nervensystems (ZNS), der die Verfügbarkeit von Amin-Neurotransmittern wie Dopamin (DA) und Serotonin (5HT) aufrechterhält und das glutamaterge System stimuliert und moduliert. Eine Dysregulation dieser Neurotransmittersysteme wurde mit der Pathogenese von Schizophrenie (SZ) in Verbindung gebracht. Eine zentrale Rolle von BH4 bei Schizophrenie wird weiter gestützt durch eine Studie, die ein relatives Defizit von 32 % bei SZ-Patienten im Vergleich zu Kontrollen feststellt. Das beobachtete BH4-Defizit ist vergleichbar mit dem für genetische BH4-Mangelerkrankungen berichteten, was seine Charakterisierung als physiologische Bedeutung unterstützt. Dieser hochsignifikante Befund, zusammen mit: a) der bekannten Rolle von BH4 bei der Aufrechterhaltung von Neurotransmittern, b) einer Dysregulation der ZNS-Neurotransmittersynthese, die bei menschlichem BH4-Mangel beobachtet wurde, c) dem Nachweis, dass die Plasma-Biopterinspiegel mit den ZNS-Biopterinspiegeln korrelieren, und d) dem Beweis dass die Biopterinausscheidung im Urin bei SZ nicht erhöht ist, unterstützen alle unsere Hypothese, dass eine Fehlregulation der BH4-Biosynthese an der Pathophysiologie von SZ beteiligt ist. Darüber hinaus deuten zusätzliche Daten, die darauf hindeuten, dass stimmungsstabilisierende Medikamente die Biopterinspiegel bei Patienten mit psychiatrischen Störungen moderat erhöhen können, und die berichtete Wirksamkeit von BH4 in Pilotstudien zu neuropsychiatrischen Störungen darauf hin, dass die Linderung des schizophrenen BH4-Defizits durch Behandlung mit synthetischem BH4-Ergänzungsmittel (Sapropterin Dihydrochlorid oder Kuvan), kann zu einer Verbesserung der Symptome der Schizophrenie führen, einschließlich positiver und negativer Symptome sowie neurokognitiver Defizite. Sapropterindihydrochloride, der pharmazeutische Wirkstoff in Kuvan-Tabletten, ist eine synthetische Zubereitung des Dihydrochloridsalzes von natürlich vorkommendem Tetrahydrobiopterin (BH4).

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
27

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

14 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche und weibliche ambulante Patienten mit Schizophrenie oder schizoaffektiver Störung
  • Alter 18-64
  • Eine Punktzahl von 45 oder mehr bei PANSS
  • Alle oralen und Depot-Antipsychotika (mit Ausnahme von Clozapin) sind zulässig. Die Patienten müssen ihre antipsychotische Medikation für 3 Monate und eine stabile Dosis von antipsychotischen und ergänzenden Medikamenten für 2 Wochen vor Studieneintritt erhalten. Wenn ein Patient Depotmedikamente einnimmt, muss die Dosis für 2 Monate stabil sein

Ausschlusskriterien:

  • Organische Gehirnstörung, einschließlich Epilepsie; mentale Behinderung; oder ein medizinischer Zustand, dessen Pathologie oder Behandlung wahrscheinlich das Erscheinungsbild oder die Behandlung von Schizophrenie verändern würde
  • Teilnahme an einer Untersuchungsstudie oder Einnahme eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen
  • Aktuelles diagnostisches und statistisches Handbuch psychischer Störungen, 4. Auflage (DSM-IV) Diagnose von Drogen-/Alkoholmissbrauch im letzten Monat und aktuelle DSM-IV-Diagnose Drogen-/Alkoholabhängigkeit in den letzten 6 Monaten. Die Probanden müssen zu Studienbeginn einen negativen Drogenscreening haben (mit einem Wiederholungstest für vermutete falsch positive Ergebnisse, basierend auf der klinischen Beurteilung des Prüfarztes).
  • Diagnose einer bekannten BH4-Mangelstörung (außer Schizophrenie oder schizoaffektiver Störung), einschließlich Dopa-responsiver Dystonie, Phenylketonurie (PKU) und Autismus
  • Aktuelle Behandlung mit Clozapin
  • Nach Einschätzung des Ermittlers ein erhebliches Risiko für Suizid oder gewalttätiges Verhalten
  • Aktuelle Anwendung von Levodopa und Stickstoffmonoxid-vermittelter Vasorelaxation oder oralem Minoxidil
  • Frauen werden ausgeschlossen, wenn sie schwanger sind, stillen oder nicht chirurgisch sterilisiert sind oder geeignete Methoden der Empfängnisverhütung anwenden. Die Frauen müssen zustimmen, während der gesamten Studie weiterhin die anwendbare Empfängnisverhütung anzuwenden. Alle Frauen im gebärfähigen Alter müssen beim Screening-Besuch und Besuch 2 (1 Woche vor Beginn der Studienmedikation) einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben
  • Absolute Neutrophilenzahl unter 2,0 beim Screening
  • Jegliche Kontraindikation oder allergische Reaktion auf vorheriges Multivitaminpräparat oder fehlende Bereitschaft, die Verwendung des aktuellen Multivitaminpräparats während der Studie einzustellen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Kuwan
Die einmal tägliche Dosierung von Kuvan begann mit 10 mg/kg für die erste Woche, gefolgt von 20 mg/kg für die restlichen Wochen der Studie
Arzneimittel: Kuwan
20 mg/kg unter Verwendung eines täglichen Dosierungsplans. Um die Verträglichkeit zu verbessern, wird die Behandlung in der ersten Woche der Studie mit 10 mg/kg eingeleitet. Angesichts der kurzen Dauer der Studie werden keine Dosisanpassungen aufgrund von Gewichtsänderungen vorgenommen
Andere Namen:
  • Sapropterindihydrochlorid
Aktiver Komparator: Multivitamin
Tägliche Multivitamintablette
Arzneimittel: Multivitamin
Multivitamin wird in dieser Studie als aktive Kontrolle verwendet. Wird täglich dosiert

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Endgültige positive und negative Symptomskala (PANSS)
Zeitfenster: Baseline (Beginn von Kuvan) und nach sechs Behandlungswochen
Dies ist eine Bewertungsskala mit 30 Punkten, die häufig zur Beurteilung von Schizophrenie verwendet wird und von 30 bis 210 reicht. Höhere Werte sind schlechter
Baseline (Beginn von Kuvan) und nach sechs Behandlungswochen
Final MATRICS Kognitive Batterie
Zeitfenster: Baseline bis Woche 6
MATRIKEN zur Bewertung von 7 Bereichen (Verarbeitungsgeschwindigkeit, Aufmerksamkeit/Wachsamkeit, Arbeitsgedächtnis, verbales Lernen, visuelles Lernen, logisches Denken und Problemlösen sowie soziale Kognition. Rohwerte werden in einen zusammengesetzten T-Wert umgewandelt (normativer Mittelwert = 50; Standardabweichung = 10), wobei höhere Werte eine geringere Beeinträchtigung anzeigen.
Baseline bis Woche 6

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
New York State Psychiatric Institute

Mitarbeiter

Mitarbeiter

Eine andere Organisation als der Sponsor, die eine klinische Studie unterstützt. Diese Unterstützung kann Aktivitäten im Zusammenhang mit Finanzierung, Design, Implementierung, Datenanalyse oder Berichterstattung umfassen.
Stanley Medical Research Institute

Ermittler

Ermittler

Ein Forscher, der an einer klinischen Studie beteiligt ist. Zu den verwandten Begriffen gehören Studienleiter, Unterprüfer am Standort, Studienleiter, Studienleiter und Studienleiter.
  • Hauptermittler: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. Oktober 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juni 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juni 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
10. Oktober 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
12. Oktober 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. Oktober 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
13. September 2017

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
14. August 2017

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • 6320

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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