Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kuvan u lidí se schizofrenií a schizoafektivní poruchou

14. srpna 2017 aktualizováno: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 u lidí se schizofrenií a schizoafektivní poruchou

Hodnotitelsky zaslepená studie šestitýdenního podávání Kuvanu vs. multivitamin u 60 ambulantních pacientů se schizofrenií nebo schizoafektivní poruchou. Cílem je vyhodnotit očekávanou klinickou odpověď na léčbu přípravkem Kuvan včetně negativních symptomů a kognitivních deficitů, vyhodnotit bezpečnost léčby přípravkem Kuvan u schizofrenních pacientů a vyhodnotit vztah změn plazmatických hladin přípravku Kuvan a výsledků účinnosti.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tetrahydrobiopterin (BH4) je životně důležitý kofaktor centrálního nervového systému (CNS), který udržuje dostupnost aminových neurotransmiterů, jako je dopamin (DA) a serotonin (5HT), a stimuluje a moduluje glutamátergní systém. Dysregulace těchto neurotransmiterových systémů se podílí na patogenezi schizofrenie (SZ). Ústřední roli BH4 u schizofrenie dále podporuje studie, která zjistila relativní deficit 32 % u pacientů se SZ ve srovnání s kontrolami. Pozorovaný deficit BH4 je srovnatelný s deficitem uváděným pro genetické poruchy nedostatku BH4, což podporuje jeho charakterizaci jako fyziologického významu. Toto vysoce významné zjištění spolu s: a) známými úlohami BH4 při udržování neurotransmiterů, b) dysregulací syntézy neurotransmiterů CNS pozorovanou u lidských nedostatků BH4, c) důkazem, že hladiny biopterinu v plazmě korelují s hladinami biopterinu v CNS, a d) důkazy že exkrece biopterinu močí není u SZ zvýšená, všechny podporují naši hypotézu, že dysregulace biosyntézy BH4 se podílí na patofyziologii SZ. Navíc další údaje naznačující, že léky na stabilizaci nálady mohou mírně zvýšit hladiny biopterinu u pacientů s psychiatrickými poruchami, a hlášená účinnost BH4 v pilotních studiích neuropsychiatrických poruch naznačují, že zmírnění deficitu schizofrenie BH4 pomocí léčby syntetickým doplňkem BH4 (Sapropterin dihydrochlorid nebo Kuvan), může vést ke zlepšení příznaků schizofrenie, včetně pozitivních a negativních příznaků a také neurokognitivních deficitů. Sapropterin dihydrochloridy, aktivní farmaceutická složka v tabletách Kuvan, je syntetický přípravek dihydrochloridové soli přirozeně se vyskytujícího tetrahydrobiopterinu (BH4)

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

27

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ambulantní pacienti muži a ženy se schizofrenií nebo schizoafektivní poruchou
  • Věk 18-64
  • Skóre 45 nebo vyšší na PANSS
  • Všechna perorální a depotní antipsychotika (s výjimkou klozapinu) jsou povolena. Pacienti musí být na své antipsychotické medikaci po dobu 3 měsíců a stabilní na dávce antipsychotické a doplňkové medikace po dobu 2 týdnů před vstupem do studie. Pokud je pacient na depotní medikaci, musí být stabilní v dávce po dobu 2 měsíců

Kritéria vyloučení:

  • organické poruchy mozku, včetně epilepsie; mentální retardace; nebo zdravotní stav, jehož patologie nebo léčba by pravděpodobně změnily projev nebo léčbu schizofrenie
  • Účastnil se jakékoli výzkumné studie nebo užíval hodnocený lék do 30 dnů
  • Aktuální Diagnostický a statistický manuál duševních poruch, 4. vydání (DSM-IV) diagnostika zneužívání drog/alkoholu za poslední měsíc a aktuální diagnóza DSM-IV závislosti na drogách/alkoholu za posledních 6 měsíců. Subjekty musí mít na začátku negativní test na léky (s povoleným jedním opakovaným testem pro podezření na falešně pozitivní na základě klinického posouzení zkoušejícího)
  • Diagnóza jakékoli známé poruchy nedostatku BH4 (jiné než schizofrenie nebo schizoafektivní poruchy), včetně dystonie reagující na dopa, fenylketonurie (PKU) a autismu
  • Současná léčba klozapinem
  • Podle úsudku vyšetřovatele značné riziko sebevraždy nebo násilného chování
  • Současné užívání levodopy a vazorelaxace zprostředkované oxidem dusnatým nebo perorálního minoxidilu
  • Ženy budou vyloučeny, pokud jsou těhotné, kojící nebo nejsou chirurgicky sterilní nebo nepoužívají vhodné metody antikoncepce. Ženy musí souhlasit s tím, že budou během studie nadále používat příslušnou antikoncepci. Všechny ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při screeningové návštěvě a návštěvě 2 (1 týden před zahájením studijní medikace)
  • Absolutní počet neutrofilů pod 2,0 při screeningu
  • Jakákoli kontraindikace nebo alergická reakce na předchozí multivitamin nebo neochota přestat užívat současný multivitamin během studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kuvan
Dávkování Kuvanu jednou denně bylo zahájeno první týden dávkou 10 mg/kg a poté 20 mg/kg po zbývající týdny studie
Lék: Kuvan
20 mg/kg podle denního dávkovacího schématu. Pro zvýšení snášenlivosti bude léčba zahájena dávkou 10 mg/kg po dobu prvního týdne studie. Vzhledem ke krátké délce studie nebudou provedeny žádné úpravy dávky pro změny hmotnosti
Ostatní jména:
  • Sapropterin dihydrochlorid
Aktivní komparátor: Multivitamin
Denní multivitamínová tableta
Lék: Multivitamin
V této studii bude jako aktivní kontrola použit multivitamin. Bude se dávkovat denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Konečná škála pozitivních a negativních příznaků (PANSS)
Časové okno: Výchozí stav (zahájení léčby přípravkem Kuvan) a po šesti týdnech léčby
Toto je 30 položková hodnotící stupnice široce používaná při hodnocení schizofrenie v rozmezí 30-210. Vyšší skóre je horší
Výchozí stav (zahájení léčby přípravkem Kuvan) a po šesti týdnech léčby
Závěrečná kognitivní baterie MATRICS
Časové okno: Výchozí stav do týdne 6
MATRICS hodnotící 7 domén (rychlost zpracování, pozornost/bdělost, pracovní paměť, verbální učení, vizuální učení, uvažování a řešení problémů a sociální kognice. Nezpracované skóre se převede na složené T-skóre (normativní průměr = 50; směrodatná odchylka = 10), kde vyšší hodnoty indikují menší poškození.
Výchozí stav do týdne 6

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

New York State Psychiatric Institute

Spolupracovníci

Stanley Medical Research Institute

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. října 2012

Primární dokončení (Aktuální)

1. června 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

10. října 2012

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. října 2012

První zveřejněno (Odhad)

15. října 2012

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. září 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. srpna 2017

Naposledy ověřeno

1. srpna 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 6320

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kuvan

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit