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Kuvan em pessoas com esquizofrenia e transtorno esquizoafetivo

14 de agosto de 2017 atualizado por: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 em Pessoas com Esquizofrenia e Transtorno Esquizoafetivo

Estudo cego de avaliador de seis semanas de Kuvan versus multivitamínico em 60 pacientes ambulatoriais com esquizofrenia ou transtorno esquizoafetivo. Os objetivos são avaliar uma resposta clínica antecipada ao tratamento com Kuvan, incluindo sintomas negativos e déficits cognitivos, avaliar a segurança do tratamento com Kuvan para pacientes esquizofrênicos e avaliar a relação entre as alterações nos níveis plasmáticos de Kuvan e os resultados de eficácia.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A tetrahidrobiopterina (BH4) é um cofator vital do sistema nervoso central (SNC) que mantém a disponibilidade de neurotransmissores de amina, como dopamina (DA) e serotonina (5HT), e estimula e modula o sistema glutamatérgico. A desregulação desses sistemas de neurotransmissores tem sido implicada na patogênese da esquizofrenia (ES). Um papel central da BH4 na esquizofrenia é ainda apoiado por um estudo que encontrou um déficit relativo de 32% para pacientes com SZ em comparação com os controles. O déficit de BH4 observado é comparável ao relatado para distúrbios genéticos de deficiência de BH4, apoiando sua caracterização como tendo significado fisiológico. Esta descoberta altamente significativa, juntamente com: a) os papéis conhecidos de BH4 na manutenção do neurotransmissor, b) desregulação da síntese de neurotransmissores do SNC observada em deficiências humanas de BH4, c) evidência de que os níveis de biopterina no plasma estão correlacionados com os níveis de biopterina no SNC, e d) evidência que a excreção urinária de biopterina não é aumentada na SZ, todos sustentam nossa hipótese de que a desregulação da biossíntese de BH4 está envolvida na fisiopatologia da SZ. Além disso, dados adicionais sugerindo que drogas estabilizadoras de humor podem aumentar moderadamente os níveis de biopterina em pacientes com transtornos psiquiátricos, e a eficácia relatada de BH4 em estudos piloto de transtornos neuropsiquiátricos, sugerem que o alívio do déficit de BH4 na esquizofrenia por meio do tratamento com suplemento sintético de BH4 (Sapropterin dicloridrato ou Kuvan), pode originar uma melhoria dos sintomas da esquizofrenia, incluindo sintomas positivos e negativos, bem como défices neurocognitivos. Dicloridrato de sapropterina, o ingrediente farmacêutico ativo dos comprimidos Kuvan, é uma preparação sintética do sal dicloridrato de tetrahidrobiopterina (BH4) de ocorrência natural

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
27

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 60 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes ambulatoriais masculinos e femininos com esquizofrenia ou transtorno esquizoafetivo
  • Idade 18-64
  • Uma pontuação de 45 ou superior em PANSS
  • Todos os antipsicóticos orais e de depósito (com exceção da clozapina) são permitidos. Os pacientes devem estar em uso de medicação antipsicótica por 3 meses e estáveis ​​na dose de medicamentos antipsicóticos e adjuvantes por 2 semanas antes da entrada no estudo. Se um paciente estiver tomando medicação de depósito, ele deve manter a dose estável por 2 meses

Critério de exclusão:

  • Distúrbio cerebral orgânico, incluindo epilepsia; retardo mental; ou uma condição médica cuja patologia ou tratamento provavelmente alteraria a apresentação ou tratamento da esquizofrenia
  • Participou de qualquer estudo experimental ou tomou um medicamento experimental dentro de 30 dias
  • Manual Diagnóstico e Estatístico Atual de Transtornos Mentais, 4ª edição (DSM-IV) diagnóstico de abuso de drogas/álcool no último mês e diagnóstico atual DSM-IV dependência de drogas/álcool nos últimos 6 meses. Os indivíduos devem ter uma triagem de drogas negativa na linha de base (com um reteste permitido para suspeita de falso positivo com base no julgamento clínico do investigador)
  • Diagnóstico de qualquer distúrbio conhecido por deficiência de BH4 (exceto esquizofrenia ou transtorno esquizoafetivo), incluindo distonia responsiva à dopa, fenilcetonúria (PKU) e autismo
  • Tratamento atual com clozapina
  • Na opinião do investigador, um risco significativo de suicídio ou comportamento violento
  • Uso atual de levodopa e vasorrelaxamento mediado por óxido nítrico ou minoxidil oral
  • As mulheres serão excluídas se estiverem grávidas, amamentando ou não estéreis cirurgicamente ou usando métodos anticoncepcionais apropriados. As mulheres devem concordar em continuar usando o controle de natalidade aplicável durante o estudo. Todas as mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na visita de triagem e na visita 2 (1 semana antes de iniciar a medicação do estudo)
  • Contagem absoluta de neutrófilos abaixo de 2,0 na triagem
  • Qualquer contraindicação ou reação alérgica ao multivitamínico anterior ou falta de vontade de interromper o uso do multivitamínico atual durante o estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Solteiro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Kuvan
Dosagem de Kuvan uma vez ao dia iniciada com 10 mg/kg na primeira semana seguida de 20 mg/kg nas semanas restantes do estudo
Medicamento: Kuvan
20mg/kg usando um esquema de dosagem diária. Para aumentar a tolerabilidade, o tratamento será iniciado com 10mg/kg na primeira semana do estudo. Dada a curta duração do teste, nenhum ajuste de dose será feito para mudanças no peso
Outros nomes:
  • Dicloridrato de Sapropterina
Comparador Ativo: Multivitamínico
Comprimido multivitamínico diário
Medicamento: Multivitamínico
O multivitamínico será usado como um controle ativo neste estudo. Será dosado diariamente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala Final de Sintomas Positivos e Negativos (PANSS)
Prazo: Linha de base (início de Kuvan) e em seis semanas de tratamento
Esta é uma escala de classificação de 30 itens amplamente utilizada na avaliação da esquizofrenia variando de 30-210. Pontuações mais altas são piores
Linha de base (início de Kuvan) e em seis semanas de tratamento
Bateria Cognitiva MATRICS Final
Prazo: Linha de base para a semana 6
MATRICS avaliando 7 domínios (Velocidade de Processamento, Atenção/Vigilância, Memória de Trabalho, Aprendizagem Verbal, Aprendizagem Visual, Raciocínio e Resolução de Problemas e Cognição Social. Os escores brutos são convertidos em um escore T composto (média normativa = 50; desvio padrão = 10), onde valores mais altos indicam menos comprometimento.
Linha de base para a semana 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
New York State Psychiatric Institute

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Stanley Medical Research Institute

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de outubro de 2012

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de junho de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de junho de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
10 de outubro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
12 de outubro de 2012

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de outubro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
13 de setembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de agosto de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de agosto de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 6320

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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