Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kuvan u osób ze schizofrenią i zaburzeniami schizoafektywnymi

14 sierpnia 2017 zaktualizowane przez: New York State Psychiatric Institute

6R-BH 4 u osób ze schizofrenią i zaburzeniami schizoafektywnymi

Zaślepiona próba Ratera trwająca sześć tygodni Kuvan vs. multiwitamina u 60 pacjentów ambulatoryjnych ze schizofrenią lub zaburzeniem schizoafektywnym. Celem jest ocena przewidywanej odpowiedzi klinicznej na leczenie Kuvanem, w tym objawów negatywnych i deficytów poznawczych, ocena bezpieczeństwa leczenia Kuvanem u pacjentów ze schizofrenią oraz ocena związku między zmianami poziomów Kuvana w osoczu a wynikami skuteczności.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Tetrahydrobiopteryna (BH4) jest niezbędnym kofaktorem ośrodkowego układu nerwowego (OUN), który utrzymuje dostępność neuroprzekaźników aminowych, takich jak dopamina (DA) i serotonina (5HT), oraz stymuluje i moduluje układ glutaminergiczny. Rozregulowanie tych systemów neuroprzekaźników jest zaangażowane w patogenezę schizofrenii (SZ). Centralna rola BH4 w schizofrenii jest dodatkowo poparta badaniem, w którym stwierdzono względny deficyt 32% u pacjentów z SZ w porównaniu z grupą kontrolną. Obserwowany deficyt BH4 jest porównywalny do zgłaszanego w przypadku genetycznych zaburzeń związanych z niedoborem BH4, co potwierdza jego charakterystykę jako mającą znaczenie fizjologiczne. To bardzo istotne odkrycie, wraz z: a) znaną rolą BH4 w utrzymaniu neuroprzekaźników, b) rozregulowaniem syntezy neuroprzekaźników OUN obserwowaną w niedoborach BH4 u ludzi, c) dowodem na to, że poziomy biopteryny w osoczu są skorelowane z poziomami biopteryny w OUN, oraz d) dowodem że wydalanie biopteryny z moczem nie jest zwiększone w SZ, wszystkie potwierdzają naszą hipotezę, że rozregulowanie biosyntezy BH4 jest zaangażowane w patofizjologię SZ. Ponadto dodatkowe dane sugerujące, że leki stabilizujące nastrój mogą umiarkowanie zwiększać poziom biopteryny u pacjentów z zaburzeniami psychicznymi, oraz skuteczność BH4 w badaniach pilotażowych zaburzeń neuropsychiatrycznych sugerują, że złagodzenie niedoboru BH4 w schizofrenii poprzez leczenie syntetycznym suplementem BH4 (Sapropterin dichlorowodorek lub Kuvan), mogą powodować poprawę objawów schizofrenii, w tym objawów pozytywnych i negatywnych oraz deficytów neurokognitywnych. Dichlorowodorki sapropteryny, aktywny składnik farmaceutyczny w tabletkach Kuvan, to syntetyczny preparat soli dichlorowodorkowej naturalnie występującej tetrahydrobiopteryny (BH4)

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
27

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York State Psychiatric Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

14 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci ambulatoryjni płci męskiej i żeńskiej ze schizofrenią lub zaburzeniem schizoafektywnym
  • Wiek 18-64 lata
  • Wynik 45 lub wyższy w skali PANSS
  • Dopuszczalne są wszystkie leki przeciwpsychotyczne doustne i depot (z wyjątkiem klozapiny). Pacjenci muszą przyjmować leki przeciwpsychotyczne przez 3 miesiące i stabilnie przyjmować dawki leków przeciwpsychotycznych i leków wspomagających przez 2 tygodnie przed włączeniem do badania. Jeśli pacjent przyjmuje leki depot, musi być stabilny w dawce przez 2 miesiące

Kryteria wyłączenia:

  • Organiczne zaburzenia mózgu, w tym padaczka; upośledzenie umysłowe; lub stan chorobowy, którego patologia lub leczenie prawdopodobnie zmieniłyby obraz lub leczenie schizofrenii
  • Uczestniczył w jakimkolwiek badaniu naukowym lub przyjmował eksperymentalny lek w ciągu 30 dni
  • Aktualny podręcznik diagnostyczno-statystyczny zaburzeń psychicznych, wydanie 4 (DSM-IV) diagnoza nadużywania narkotyków/alkoholu w ciągu ostatniego miesiąca oraz aktualna diagnoza DSM-IV uzależnienia od narkotyków/alkoholu w ciągu ostatnich 6 miesięcy. Osoby badane muszą mieć ujemny wynik badania przesiewowego na obecność narkotyków na początku badania (z dozwolonym jednym ponownym badaniem w przypadku podejrzenia fałszywie pozytywnego wyniku w oparciu o ocenę kliniczną badacza)
  • Rozpoznanie jakiegokolwiek znanego zaburzenia związanego z niedoborem BH4 (innego niż schizofrenia lub zaburzenie schizoafektywne), w tym dystonii reagującej na dopa, fenyloketonurii (PKU) i autyzmu
  • Obecne leczenie klozapiną
  • W ocenie badacza znaczne ryzyko samobójstwa lub zachowań agresywnych
  • Obecne stosowanie lewodopy i wazorelaksacji za pośrednictwem tlenku azotu lub doustnego minoksydylu
  • Kobiety zostaną wykluczone, jeśli są w ciąży, karmią piersią lub nie są sterylne chirurgicznie lub stosują odpowiednie metody antykoncepcji. Kobiety muszą wyrazić zgodę na dalsze stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych przez cały okres badania. Wszystkie kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu podczas wizyty przesiewowej i wizyty 2 (1 tydzień przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem)
  • Bezwzględna liczba neutrofili poniżej 2,0 w ​​badaniu przesiewowym
  • Jakiekolwiek przeciwwskazania lub reakcja alergiczna na poprzednią multiwitaminę lub niechęć do zaprzestania stosowania obecnej multiwitaminy podczas badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Kuwan
Dawkowanie Kuvan raz na dobę rozpoczęto od 10 mg/kg mc. przez pierwszy tydzień, a następnie 20 mg/kg mc. przez pozostałe tygodnie badania
Lek: Kuwan
20 mg/kg stosując dzienny schemat dawkowania. Aby zwiększyć tolerancję, leczenie rozpocznie się od dawki 10 mg/kg przez pierwszy tydzień badania. Biorąc pod uwagę krótki czas trwania badania, nie będą dokonywane żadne dostosowania dawki w przypadku zmian masy ciała
Inne nazwy:
  • Dichlorowodorek sapropteryny
Aktywny komparator: Multiwitamina
Codzienna tabletka multiwitaminowa
Lek: Multiwitamina
Multiwitamina będzie używana jako aktywna kontrola w tym badaniu. Będzie dawkowany codziennie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Końcowa Skala Objawów Pozytywnych i Negatywnych (PANSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa (początek Kuvan) i po sześciu tygodniach leczenia
Jest to skala ocen składająca się z 30 pozycji, szeroko stosowana w ocenie schizofrenii, w zakresie od 30-210. Wyższe wyniki są gorsze
Linia bazowa (początek Kuvan) i po sześciu tygodniach leczenia
Końcowa bateria poznawcza MATRICS
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 6
MATRYCE oceniające 7 domen (szybkość przetwarzania, uwaga/czujność, pamięć robocza, uczenie się werbalne, uczenie się wizualne, rozumowanie i rozwiązywanie problemów oraz poznanie społeczne. Surowe wyniki są przekształcane w złożony wynik T (średnia normatywna = 50; odchylenie standardowe = 10), gdzie wyższe wartości wskazują na mniejsze upośledzenie.
Linia bazowa do tygodnia 6

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
New York State Psychiatric Institute

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Stanley Medical Research Institute

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Jeffrey A Lieberman, M.D., New York State Psychiatric

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 października 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 czerwca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 czerwca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
10 października 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
12 października 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
15 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
13 września 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
14 sierpnia 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 sierpnia 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 6320

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami