Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Protokol léčby Drisapersen Duchennovou svalovou dystrofií (DMD).

20. března 2014 aktualizováno: GlaxoSmithKline

Protokol trvalého přístupu pro způsobilé subjekty v USA s Duchennovou svalovou dystrofií, kteří se dříve účastnili schválené studie Drisapersen

Toto je jednoramenný, otevřený protokol trvalého přístupu drisapersenu pro léčbu mužských subjektů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) s dystrofinovými mutacemi korigovatelnými drisapersenem indukovaným přeskočením exonu 51 DMD. Účelem tohoto protokolu o trvalém přístupu je nabídnout přístup k drisapersenu před schválením pro léčbu subjektů s DMD, kteří se dříve účastnili způsobilých studií drisapersenu. Protokol bude shromažďovat bezpečnostní údaje potřebné k zajištění bezpečnosti subjektu a periodické údaje o účinnosti na svalové funkce.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Mužský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Předchozí subjekty DMD114876: Subjekty, které dokončily jak 24týdenní dvojitě zaslepenou léčbu, tak 24týdenní fázi po léčbě ve studii DMD114876, NEBO Subjekty, které odstoupily z léčebné části studie DMD114876 z důvodu splnění kritérií laboratorního bezpečnostního zastavení, mohou být způsobilé se zapsat do rozšiřující studie, pokud: laboratorní parametry, které vedly k zastavení, vymizely; přínos další léčby drisapersenem převažuje nad rizikem pro jednotlivého subjektu; a po konzultaci s vedoucím lékařů GSK.
  • Předchozí předměty DMD115501:
  • Aktivní subjekty, které vstoupily do otevřené rozšířené studie DMD115501. Subjekty se musí z DMD115501 zúčastnit.
  • Předchozí subjekty DMD114044: občané USA, kteří dokončili studii DMD114044 v jiné zemi a kteří se chtějí vrátit do USA, aby se zúčastnili, po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol, NEBO občané Spojených států, kteří se účastnili DMD114044, ale museli ze studie z důvodu pro splnění kritérií bezpečnosti laboratoře pro zastavení může být způsobilé k zápisu, pokud: laboratorní parametry, které vedly k zastavení, se vyřešily; přínos další léčby drisapersenem převažuje nad rizikem pro jednotlivého subjektu; a po konzultaci s vedoucím lékařů GSK a po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol
  • Předchozí subjekty DMD114349: občané USA, kteří se zúčastnili a dokončili studii DMD114044 v jiné zemi a kteří vstoupili do probíhající otevřené rozšířené studie DMD114349 v zemi mimo USA, kteří si přejí odstoupit od DMD114349 a vrátit se do USA, aby se zúčastnili tohoto protokolu po dohodě s lékařem provádějícím tento protokol. Subjekty musí odstoupit od DMD114349, aby se mohly zúčastnit tohoto protokolu.
  • Výchozí počet krevních destiček 150 x 109/litr (L) nebo vyšší a bez trombocytopenie v anamnéze.
  • Pokračujte v užívání glukokortikosteroidů po dobu minimálně 60 dnů před vstupem do protokolu s rozumným očekáváním, že subjekt zůstane na steroidech po dobu trvání protokolu. Změny nebo vysazení glukokortikosteroidů bude na uvážení lékaře provádějícího tento protokol po konzultaci se subjektem/rodičem. Vedoucí lékař GSK musí být včas informován.
  • Ochota a schopnost vyhovět všem protokolovým požadavkům a postupům (s výjimkou těch hodnocení, která vyžadují, aby subjekt byl ambulantní, pro ty subjekty, které ztratily chůzi).
  • Schopnost dát informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně podepsaný subjektem a/nebo rodičem (rodiči)/zákonným zástupcem (v souladu s místními předpisy).

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt měl závažnou nepříznivou zkušenost nebo který splnil kritéria bezpečného zastavení, která zůstávají nevyřešená z protokolu DMD114876, což podle názoru lékaře provádějícího tento protokol mohlo být přisouzeno studijní medikaci a které probíhá. Po vyřešení může být subjekt způsobilý k zápisu po konzultaci s vedoucím lékařů GlaxoSmithKline (GSK).
  • Užívání antikoagulancií, antitrombotik nebo protidestičkových látek nebo předchozí léčba hodnocenými léky, kromě drisapersenu, do 28 dnů od prvního podání drisapersenu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Drisapersen (DMD117402)
Protokol je otevřen pouze pro subjekty, které dokončily protokol GSK DMD114876 a účastnily se protokolu DMD115501, občany Spojených států, kteří dokončili protokol DMD114044, nebo občany Spojených států, kteří se účastní protokolu DMD114349 mimo Spojené státy a chtějí ukončit svou účast v studie DMD114349. Vhodní jedinci budou dostávat drisapersen 6 miligramů (mg)/kilogramů (kg) jednou týdně subkutánní (SC) injekcí.
Lék: Drisapersen
Drisapersen bude dodáván jako 3 mililitrové (ml) lahvičky obsahující 1 ml sterilního roztoku pro subkutánní injekci. Síla roztoku drisapersenu bude 200 mg/ml.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost hodnocená souborem nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
AE budou shromažďovány od začátku studijní léčby a do 5 dnů po poslední dávce (při sledování).
Výchozí stav do týdne 48
Bezpečnost podle laboratorních parametrů
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
Absolutní hodnoty a změny v čase hematologie, klinické chemie a analýzy moči
Výchozí stav do týdne 48
Bezpečnost je hodnocena pomocí intervalů elektrokardiogramu (EKG).
Časové okno: Výchozí stav do týdne 48
Výchozí stav do týdne 48

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
GlaxoSmithKline

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. ledna 2014

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. ledna 2014

Dokončení studie (Očekávaný)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. června 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
27. června 2013

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
2. července 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. března 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. března 2014

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 117402

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení