Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Drisapersen Duchenne behandelprotocol voor spierdystrofie (DMD).

20 maart 2014 bijgewerkt door: GlaxoSmithKline

Een doorlopend toegangsprotocol voor in aanmerking komende Amerikaanse proefpersonen met Duchenne-spierdystrofie die eerder hebben deelgenomen aan een goedgekeurd Drisapersen-onderzoek

Dit is een eenarmig, open-label doorlopend toegangsprotocol van drisapersen voor de behandeling van mannelijke proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD) met dystrofinemutaties die corrigeerbaar zijn door door drisapersen geïnduceerde DMD Exon 51 skipping. Het doel van dit protocol voor doorlopende toegang is om vooraf goedgekeurde toegang tot drisapersen te bieden voor de behandeling van proefpersonen met DMD die eerder deelnamen aan in aanmerking komende drisapersen-onderzoeken. Het protocol zal veiligheidsgegevens verzamelen die nodig zijn om de veiligheid van het onderwerp te verzekeren en periodieke werkzaamheidsgegevens over de spierfunctie.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Ingetrokken

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Fase 3

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voorafgaande DMD114876-proefpersonen: proefpersonen die zowel de 24 weken durende dubbelblinde behandeling als de 24 weken durende post-behandelingsfasen in onderzoek DMD114876 hebben voltooid, OF proefpersonen die zich terugtrokken uit het behandelingsgedeelte van onderzoek DMD114876 omdat ze voldeden aan de veiligheidsstopcriteria van het laboratorium, kunnen in aanmerking komen voor deelname het vervolgonderzoek als: de laboratoriumparameters die tot stopzetting hebben geleid, zijn opgelost; voordeel van verdere behandeling met drisapersen weegt zwaarder dan het risico voor de individuele proefpersoon; en na overleg met de GSK Medical Lead.
  • Eerdere DMD115501-onderwerpen:
  • Actieve proefpersonen die deelnamen aan open-label extensieonderzoek DMD115501. Onderwerpen moeten worden teruggetrokken uit DMD115501 om deel te nemen.
  • Eerdere DMD114044 Onderwerpen: Amerikaanse staatsburgers die studie DMD114044 in een ander land hebben voltooid en die willen terugkeren naar de VS om deel te nemen, na toestemming van een arts die dit protocol uitvoert, OF Amerikaanse staatsburgers die hebben deelgenomen aan DMD114044 maar die zich moesten terugtrekken uit de studie wegens om te voldoen aan de veiligheidscriteria van het laboratorium kunnen stopzettingen in aanmerking komen voor inschrijving als: de laboratoriumparameters die tot stopzetting hebben geleid, zijn opgelost; voordeel van verdere behandeling met drisapersen weegt zwaarder dan het risico voor de individuele proefpersoon; en na overleg met de GSK Medical Lead en na akkoord van de arts die dit protocol uitvoert
  • Eerdere DMD114349-proefpersonen: Amerikaanse staatsburgers die deelnamen aan onderzoek DMD114044 en dit in een ander land voltooiden en die deelnamen aan het lopende open-label uitbreidingsonderzoek DMD114349 in een land buiten de VS die zich willen terugtrekken uit DMD114349 en willen terugkeren naar de VS om deel te nemen aan dit protocol , na toestemming van een arts die dit protocol uitvoert. Proefpersonen moeten zich terugtrekken uit DMD114349 om deel te nemen aan dit protocol.
  • Baseline bloedplaatjes van 150 x 109/liter (L) of meer en geen voorgeschiedenis van trombocytopenie.
  • Voortgezet gebruik van glucocorticosteroïden gedurende minimaal 60 dagen voorafgaand aan de ingang van het protocol met een redelijke verwachting dat de proefpersoon steroïden zal blijven gebruiken voor de duur van het protocol. Wijzigingen in of stopzetting van glucocorticosteroïden zijn ter beoordeling van de arts die dit protocol uitvoert in overleg met de proefpersoon/ouder. De GSK Medical Lead moet tijdig op de hoogte worden gebracht.
  • Bereid en in staat om te voldoen aan alle protocolvereisten en -procedures (met uitzondering van die beoordelingen waarbij een proefpersoon ambulant moet zijn, voor proefpersonen die de ambulantie hebben verloren).
  • In staat om geïnformeerde instemming en/of toestemming te geven schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder(s)/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving).

Uitsluitingscriteria:

  • Proefpersoon had een ernstige nadelige ervaring of voldeed aan veiligheidsstopcriteria die nog steeds niet is opgelost in protocol DMD114876, die naar de mening van de arts die dit protocol uitvoerde, toe te schrijven zou kunnen zijn aan studiemedicatie, en die aan de gang is. Na overleg met de GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead komt de patiënt mogelijk in aanmerking om zich in te schrijven.
  • Gebruik van anticoagulantia, antitrombotica of plaatjesaggregatieremmers, of eerdere behandeling met onderzoeksgeneesmiddelen, behalve drisapersen, binnen 28 dagen na de eerste toediening van drisapersen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
Experimenteel: Drisapersen (DMD117402)
Het protocol staat alleen open voor proefpersonen die GSK-protocol DMD114876 hebben voltooid en hebben deelgenomen aan protocol DMD115501, Amerikaanse staatsburgers die protocol DMD114044 hebben voltooid of Amerikaanse staatsburgers die deelnemen aan protocol DMD114349 buiten de Verenigde Staten en hun deelname aan het DMD114349 studie. Geschikte proefpersonen zullen eenmaal per week drisapersen 6 milligram (mg)/kilogram (kg) krijgen via subcutane (SC) injectie.
Geneesmiddel: Drisapersen
Drisapersen wordt geleverd in injectieflacons van 3 milliliter (ml) met daarin 1 ml steriele oplossing voor subcutane injectie. De sterkte van de drisapersen-oplossing is 200 mg/ml.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid zoals beoordeeld door het verzamelen van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
AE's worden verzameld vanaf het begin van de studiebehandeling en tot 5 dagen na de laatste dosis (bij de follow-up).
Basislijn tot week 48
Veiligheid zoals beoordeeld door laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Absolute waarden en veranderingen in de tijd van hematologie, klinische chemie en urineonderzoek
Basislijn tot week 48
Veiligheid zoals beoordeeld door elektrocardiogram (ECG) intervallen
Tijdsspanne: Basislijn tot week 48
Basislijn tot week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
GlaxoSmithKline

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 januari 2014

Primaire voltooiing (Werkelijk)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
1 januari 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
1 juli 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
27 juni 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
27 juni 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
2 juli 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
24 maart 2014

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
20 maart 2014

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • 117402

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen