Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Протокол лечения мышечной дистрофии Дрисаперсена-Дюшенна (МДД)

20 марта 2014 г. обновлено: GlaxoSmithKline

Протокол постоянного доступа для подходящих субъектов США с мышечной дистрофией Дюшенна, которые ранее участвовали в утвержденном исследовании Дрисаперсена

Это открытый протокол непрерывного доступа к дрисаперсену для лечения мужчин с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с мутациями дистрофина, которые можно исправить путем пропуска экзона 51, индуцированного дрисаперсеном. Целью этого протокола постоянного доступа является предоставление доступа к дрисаперсену до утверждения для лечения субъектов с МДД, которые ранее участвовали в подходящих исследованиях дрисаперсена. Протокол будет собирать данные о безопасности, необходимые для обеспечения безопасности субъекта, и периодические данные об эффективности мышечной функции.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Отозван

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Мужской

Описание

Критерии включения:

  • Субъекты, предшествующие DMD114876: Субъекты, которые завершили 24-недельную двойную слепую терапию и 24-недельную фазу после лечения в исследовании DMD114876, ИЛИ Субъекты, которые выбыли из лечебной части исследования DMD114876 из-за соответствия лабораторным критериям безопасности прекращения, могут иметь право на участие в расширенное исследование, если: исчезли лабораторные параметры, приведшие к остановке исследования; польза от дальнейшего лечения дрисаперсеном превышает риск для отдельного субъекта; и после консультации с медицинским руководителем GSK.
  • Предыдущие субъекты DMD115501:
  • Активные субъекты, принявшие участие в открытом расширенном исследовании DMD115501. Для участия субъекты должны быть отозваны из DMD115501.
  • Субъекты, предшествующие DMD114044: граждане США, завершившие исследование DMD114044 в другой стране и желающие вернуться в США для участия, с согласия врача, проводящего этот протокол, ИЛИ граждане США, которые участвовали в DMD114044, но были вынуждены выйти из исследования из-за соответствует критериям прекращения лабораторной безопасности, может иметь право на регистрацию, если: лабораторные параметры, которые привели к остановке, разрешились; польза от дальнейшего лечения дрисаперсеном превышает риск для отдельного субъекта; и после консультации с медицинским руководителем GSK и с согласия врача, проводящего этот протокол
  • Субъекты, предшествующие DMD114349: граждане США, которые участвовали и завершили исследование DMD114044 в другой стране и приняли участие в продолжающемся открытом расширенном исследовании DMD114349 в стране за пределами США, которые желают выйти из DMD114349 и вернуться в США для участия в этом протоколе. , по согласованию с врачом, проводящим этот протокол. Субъекты должны выйти из DMD114349, чтобы участвовать в этом протоколе.
  • Исходный уровень тромбоцитов 150 х 109/л (л) или выше и отсутствие тромбоцитопении в анамнезе.
  • Продолжающееся использование глюкокортикостероидов в течение как минимум 60 дней до включения в протокол с разумным ожиданием того, что субъект останется на стероидах в течение всего срока действия протокола. Изменение или прекращение приема глюкокортикостероидов будет осуществляться по усмотрению врача, проводящего этот протокол, после консультации с субъектом/родителем. Медицинский руководитель GSK должен быть своевременно уведомлен.
  • Желание и способность соблюдать все требования и процедуры протокола (за исключением тех оценок, которые требуют, чтобы субъект мог передвигаться, для тех субъектов, которые потеряли способность передвигаться).
  • Способен дать информированное согласие и/или согласие в письменной форме, подписанное субъектом и/или родителем(ями)/законным опекуном (в соответствии с местным законодательством).

Критерий исключения:

  • Субъект имел серьезный неблагоприятный опыт или соответствовал критериям безопасного прекращения, которые остаются неразрешенными в соответствии с протоколом DMD114876, что, по мнению врача, проводившего этот протокол, могло быть связано с исследуемым препаратом и продолжается. После решения субъект может иметь право на регистрацию после консультации с медицинским руководителем GlaxoSmithKline (GSK).
  • Использование антикоагулянтов, антитромботических или антитромбоцитарных средств или предшествующее лечение исследуемыми препаратами, за исключением дрисаперсена, в течение 28 дней после первого введения дрисаперсена.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Дрисаперсен (DMD117402)
Протокол открыт только для субъектов, заполнивших протокол GSK DMD114876 и участвовавших в протоколе DMD115501, граждан США, заполнивших протокол DMD114044, или граждан США, которые участвуют в протоколе DMD114349 за пределами США и хотят прекратить свое участие в Исследование DMD114349. Подходящие субъекты будут получать дрисаперсен в дозе 6 миллиграмм (мг)/килограмм (кг) один раз в неделю посредством подкожной (п/к) инъекции.
Лекарство: Дрисаперсен
Дрисаперсен будет поставляться в виде флаконов объемом 3 миллилитра (мл), содержащих 1 мл стерильного раствора для подкожной инъекции. Концентрация раствора дрисаперсена будет составлять 200 мг/мл.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность, оцененная по совокупности нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
Данные о нежелательных явлениях будут собираться с начала исследуемого лечения и до 5 дней после последней дозы (при последующем наблюдении).
Исходный уровень до 48 недели
Безопасность по лабораторным параметрам
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
Абсолютные значения и изменения во времени показателей гематологии, клинической химии и анализа мочи
Исходный уровень до 48 недели
Безопасность, оцениваемая по интервалам электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 48 недели
Исходный уровень до 48 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
GlaxoSmithKline

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 января 2014 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
27 июня 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
27 июня 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
2 июля 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
24 марта 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 марта 2014 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 марта 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 117402

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками