Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Drisapersen Duchennen lihasdystrofian (DMD) hoitoprotokolla

torstai 20. maaliskuuta 2014 päivittänyt: GlaxoSmithKline

Jatkuva pääsyprotokolla tukikelpoisille yhdysvaltalaisille koehenkilöille, joilla on Duchennen lihasdystrofia ja jotka ovat aiemmin osallistuneet hyväksyttyyn Drisapersen-tutkimukseen

Tämä on yksihaarainen, avoin draspersenin jatkuva käyttöprotokolla Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien miespuolisten koehenkilöiden hoitoon, joilla on dystrofiinimutaatioita, jotka voidaan korjata drisapersenin aiheuttaman DMD Exon 51:n ohituksella. Tämän jatkuvan käyttöoikeusprotokollan tarkoituksena on tarjota drisapersenille ennakkohyväksyntä sellaisten DMD-potilaiden hoitoon, jotka ovat aiemmin osallistuneet kelvollisiin drisapersen-tutkimuksiin. Protokolla kerää turvallisuutta koskevia tietoja, joita tarvitaan koehenkilöiden turvallisuuden varmistamiseksi ja lihastoiminnan jaksoittaiset tehokkuustiedot.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Aiemmat koehenkilöt DMD114876: Koehenkilöt, jotka suorittivat sekä 24 viikkoa kestäneen kaksoissokkohoidon että 24 viikkoa hoidon jälkeisen vaiheen tutkimuksessa DMD114876, TAI Koehenkilöt, jotka keskeyttivät tutkimuksen DMD114876 hoitoosuuden laboratorioturvallisuuden lopetuskriteerien täyttämisen vuoksi, voivat olla kelvollisia ilmoittautumaan. jatkotutkimuksen, jos: lopettamiseen johtaneet laboratorioparametrit ovat ratkenneet; lisädrasapersen-hoidon hyöty on suurempi kuin riski yksittäiselle koehenkilölle; ja kuultuaan GSK:n lääketieteellistä johtoa.
  • Aiemmat DMD115501 aiheet:
  • Aktiiviset koehenkilöt, jotka osallistuivat avoimeen jatkotutkimukseen DMD115501. Osallistujien on poistuttava DMD115501:stä.
  • Aiemmat DMD114044-kohteet: Yhdysvaltain kansalaiset, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen DMD114044 toisessa maassa ja jotka haluavat palata Yhdysvaltoihin osallistuakseen tämän protokollan suorittaneen lääkärin suostumuksella, TAI Yhdysvaltojen kansalaiset, jotka osallistuivat DMD114044-tutkimukseen, mutta joiden oli keskeytettävä tutkimuksesta määräaikana. laboratorion turvallisuuspysäytyskriteerien täyttämiseen voidaan osallistua, jos: lopettamiseen johtaneet laboratorioparametrit ovat ratkenneet; lisädrasapersen-hoidon hyöty on suurempi kuin riski yksittäiselle koehenkilölle; ja kuultuaan GSK:n lääketieteellistä johtoa ja tämän protokollan suorittavan lääkärin suostumuksella
  • Aiemmat DMD114349-kohteet: Yhdysvaltain kansalaiset, jotka osallistuivat tutkimukseen DMD114044 ja suorittivat sen toisessa maassa ja jotka osallistuivat meneillään olevaan avoimeen jatkotutkimukseen DMD114349 USA:n ulkopuolisessa maassa ja haluavat vetäytyä DMD114349:stä ja palata Yhdysvaltoihin osallistuakseen tähän pöytäkirjaan tämän protokollan suorittavan lääkärin suostumuksella. Koehenkilöiden tulee vetäytyä DMD114349:stä voidakseen osallistua tähän protokollaan.
  • Verihiutaleet lähtötilanteessa 150 x 109/litra (L) tai enemmän, eikä aiemmin ollut trombosytopeniaa.
  • Jatketaan glukokortikosteroidien käyttöä vähintään 60 päivää ennen tutkimussuunnitelman aloittamista, sillä on kohtuullinen odotus, että tutkittava jatkaa steroideja protokollan ajan. Muutokset glukokortikosteroideihin tai niiden käytön lopettaminen on tämän protokollan suorittavan lääkärin harkinnan mukaan tutkittavan/vanhemman kanssa kuultuaan. GSK:n lääketieteelliselle johtajalle on ilmoitettava ajoissa.
  • Haluaa ja pystyä noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia ja menettelytapoja (lukuun ottamatta niitä arviointeja, joissa tutkittavan on oltava ambulanssi, niille koehenkilöille, jotka ovat menettäneet liikkumisen).
  • Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja/tai suostumus kirjallisesti tutkittavan ja/tai vanhemman/huoltajan allekirjoittamana (paikallisten määräysten mukaisesti).

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkittavalla oli vakava haitallinen kokemus tai hän täytti turvapysäytyskriteerit, jotka jäävät ratkaisematta protokollasta DMD114876, joka tämän protokollan suorittaneen lääkärin mielestä saattoi johtua tutkimuslääkityksestä ja joka on meneillään. Kun se on ratkaistu, tutkittava voi olla kelvollinen ilmoittautumaan GlaxoSmithKline (GSK) lääketieteellisen johtajan kuulemisen jälkeen.
  • Antikoagulanttien, antitromboottisten tai verihiutalelääkkeiden käyttö tai aikaisempi hoito tutkimuslääkkeillä, paitsi drisaperseenilla, 28 päivän sisällä drisapersenin ensimmäisestä annosta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Drisapersen (DMD117402)
Protokolla on avoin vain koehenkilöille, jotka ovat suorittaneet GSK-protokollan DMD114876 ja osallistuneet protokollaan DMD115501, Yhdysvaltojen kansalaisille, jotka ovat suorittaneet protokollan DMD114044, tai Yhdysvaltojen kansalaisille, jotka osallistuvat protokollaan DMD114349 Yhdysvaltojen ulkopuolella ja haluavat lopettaa osallistumisensa DMD114349 tutkimus. Tukikelpoiset koehenkilöt saavat drisapersenia 6 milligrammaa (mg)/kg (kg) kerran viikossa ihonalaisena (SC) injektiona.
Lääke: Drisapersen
Drisapersen toimitetaan 3 millilitran (ml) injektiopulloissa, jotka sisältävät 1 ml steriiliä liuosta ihonalaiseen injektioon. Drisapersen-liuoksen vahvuus on 200 mg/ml.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Turvallisuus arvioituna haittatapahtumien kokoelmalla
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Haitallisia haittavaikutuksia kerätään tutkimushoidon alusta ja 5 päivää viimeisen annoksen jälkeen (seurannassa).
Lähtötilanne viikkoon 48
Turvallisuus laboratorioparametreilla arvioituna
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Absoluuttiset arvot ja muutokset ajan mittaan hematologiassa, kliinisessä kemiassa ja virtsaanalyysissä
Lähtötilanne viikkoon 48
Turvallisuus arvioituna EKG-väleillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 48
Lähtötilanne viikkoon 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
GlaxoSmithKline

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 27. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 27. kesäkuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 2. heinäkuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Maanantai 24. maaliskuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 20. maaliskuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 117402

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia