Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Drisapersen Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) Treatment Protocol

20. marts 2014 opdateret af: GlaxoSmithKline

En fortsat adgangsprotokol for kvalificerede amerikanske forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi, som tidligere har deltaget i en godkendt Drisapersen-undersøgelse

Dette er en enkelt-arms, åben-label fortsat adgangsprotokol for drisapersen til behandling af mandlige forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med dystrofinmutationer, der kan korrigeres ved drisapersen-induceret DMD Exon 51-spring. Formålet med denne fortsatte adgangsprotokol er at tilbyde forhåndsgodkendelsesadgang til drisapersen til behandling af forsøgspersoner med DMD, som tidligere har deltaget i kvalificerede drisapersen-studier. Protokollen vil indsamle sikkerhedsdata, der er nødvendige for at sikre forsøgspersonens sikkerhed og periodiske effektdata om muskelfunktion.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tidligere DMD114876 forsøgspersoner: Forsøgspersoner, der gennemførte både den 24 ugers dobbeltblindede behandling og 24 ugers efterbehandlingsfaser i undersøgelsen DMD114876, ELLER Forsøgspersoner, der trak sig fra behandlingsdelen af ​​undersøgelsen DMD114876 på grund af opfyldelse af laboratoriesikkerhedsstopkriterierne, kan være kvalificerede til at tilmelde sig forlængelsesundersøgelsen, hvis: laboratorieparametrene, der førte til standsning, er løst; fordelen ved yderligere behandling med drisapersen opvejer risikoen for det enkelte individ; og efter konsultation med GSK Medical Lead.
  • Tidligere DMD115501 emner:
  • Aktive forsøgspersoner, der deltog i åbent forlængelsesstudie DMD115501. Emner skal trækkes tilbage fra DMD115501 for at deltage.
  • Tidligere DMD114044-emner: Amerikanske statsborgere, der gennemførte undersøgelse DMD114044 i et andet land, og som ønsker at vende tilbage til USA for at deltage, efter aftale med en læge, der udfører denne protokol, ELLER amerikanske statsborgere, der deltog i DMD114044, men som måtte trække sig fra undersøgelsen pga. at opfylde laboratoriesikkerhedsstopkriterier kan være berettiget til at tilmelde sig, hvis: laboratorieparametrene, der førte til stop, er løst; fordelen ved yderligere behandling med drisapersen opvejer risikoen for det enkelte individ; og efter konsultation med GSK Medical Lead og efter aftale med en læge, der udfører denne protokol
  • Tidligere DMD114349 Emner: Amerikanske statsborgere, der deltog i og gennemførte undersøgelsen DMD114044 i et andet land, og som deltog i det igangværende open-label forlængelsesstudie DMD114349 i et land uden for USA, som ønsker at trække sig fra DMD114349 og vende tilbage til USA for at deltage i denne protokol , efter aftale med en læge, der udfører denne protokol. Forsøgspersoner skal trække sig fra DMD114349 for at deltage i denne protokol.
  • Baseline blodplader på 150 x 109/liter (L) eller mere og ingen historie med trombocytopeni.
  • Fortsat brug af glukokortikosteroider i mindst 60 dage før protokolindførelse med en rimelig forventning om, at forsøgspersonen vil forblive på steroider i hele protokollens varighed. Ændringer i eller ophør af glukokortikosteroider vil være efter den læge, der udfører denne protokol i samråd med forsøgspersonen/forælderen. GSK Medical Lead skal underrettes rettidigt.
  • Villig og i stand til at overholde alle protokolkrav og -procedurer (med undtagelse af de vurderinger, der kræver, at et forsøgsperson skal være ambulant, for de forsøgspersoner, der har mistet ambulationen).
  • Kunne give informeret samtykke og/eller samtykke skriftligt underskrevet af forsøgspersonen og/eller forældre/værge (i henhold til lokale regler).

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen havde en alvorlig uønsket oplevelse, eller som opfyldte sikkerhedsstopkriterier, som forbliver uafklarede fra protokol DMD114876, hvilket efter den læge, der udførte denne protokol, kunne have været tilskrevet undersøgelsesmedicin, og som er i gang. Når det er løst, kan emnet være berettiget til at tilmelde sig efter konsultation med GlaxoSmithKline (GSK) Medical Lead.
  • Brug af antikoagulantia, antitrombotika eller trombocythæmmende midler eller tidligere behandling med forsøgslægemidler, undtagen drisapersen, inden for 28 dage efter den første administration af drisapersen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Drisapersen (DMD117402)
Protokollen er kun åben for de personer, der har gennemført GSK-protokol DMD114876 og deltog i protokol DMD115501, amerikanske statsborgere, der har gennemført protokol DMD114044, eller amerikanske statsborgere, der deltager i protokol DMD114349 uden for USA og ønsker at afslutte deres deltagelse i DMD114349 undersøgelse. Kvalificerede forsøgspersoner vil modtage drisapersen 6 milligram (mg)/kilogram (kg) en gang om ugen via subkutan (SC) injektion.
Medicin: Drisapersen
Drisapersen vil blive leveret som 3 milliliter (ml) hætteglas indeholdende 1mL steril opløsning til subkutan injektion. Styrken af ​​drisapersen-opløsningen vil være 200 mg/ml.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed vurderet ved indsamling af uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: Baseline til uge 48
Bivirkninger vil blive indsamlet fra starten af ​​undersøgelsesbehandlingen og indtil 5 dage efter sidste dosis (ved opfølgning).
Baseline til uge 48
Sikkerhed vurderet af laboratorieparametre
Tidsramme: Baseline til uge 48
Absolutte værdier og ændringer over tid af hæmatologi, klinisk kemi og urinanalyse
Baseline til uge 48
Sikkerhed som vurderes ved elektrokardiogram (EKG) intervaller
Tidsramme: Baseline til uge 48
Baseline til uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
GlaxoSmithKline

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2014

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. juni 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juni 2013

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
2. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. marts 2014

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. marts 2014

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 117402

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger