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Drisapersen Protocole de traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD)

20 mars 2014 mis à jour par: GlaxoSmithKline

Un protocole d'accès continu pour les sujets américains éligibles atteints de dystrophie musculaire de Duchenne qui ont déjà participé à une étude Drisapersen approuvée

Il s'agit d'un protocole d'accès continu ouvert à un seul bras de drisapersen pour le traitement de sujets masculins atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) présentant des mutations de la dystrophine corrigibles par le saut de l'exon 51 de la DMD induit par le drisapersen. Le but de ce protocole d'accès continu est d'offrir un accès pré-approuvé au drisapersen pour le traitement des sujets atteints de DMD qui ont déjà participé à des études éligibles sur le drisapersen. Le protocole recueillera les données de sécurité nécessaires pour assurer la sécurité des sujets et les données d'efficacité périodiques sur la fonction musculaire.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Retiré

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Sujets antérieurs au DMD114876 : sujets qui ont terminé à la fois les phases de traitement en double aveugle de 24 semaines et de post-traitement de 24 semaines dans l'étude DMD114876, OU les sujets qui se sont retirés de la partie traitement de l'étude DMD114876 en raison de la satisfaction des critères d'arrêt de sécurité en laboratoire peuvent être éligibles pour s'inscrire à l'étude d'extension si : les paramètres de laboratoire ayant conduit à l'arrêt sont résolus ; le bénéfice d'un traitement ultérieur par le drisapersen l'emporte sur le risque pour le sujet individuel ; et après consultation avec le responsable médical de GSK.
  • Sujets antérieurs au DMD115501 :
  • Sujets actifs qui ont participé à l'étude d'extension en ouvert DMD115501. Les sujets doivent être retirés du DMD115501 pour participer.
  • Sujets antérieurs au DMD114044 : Citoyens américains qui ont terminé l'étude DMD114044 dans un autre pays et qui souhaitent retourner aux États-Unis pour participer, après accord d'un médecin menant ce protocole, OU Citoyens des États-Unis qui ont participé au DMD114044 mais qui ont dû se retirer de l'étude en raison répondre aux critères d'arrêt de sécurité du laboratoire peuvent être éligibles pour s'inscrire si : les paramètres de laboratoire qui ont conduit à l'arrêt ont été résolus ; le bénéfice d'un traitement ultérieur par le drisapersen l'emporte sur le risque pour le sujet individuel ; et après consultation avec le responsable médical de GSK et après accord du médecin chargé de ce protocole
  • Sujets antérieurs au DMD114349 : Citoyens américains qui ont participé et terminé l'étude DMD114044 dans un autre pays et qui sont entrés dans l'étude d'extension en ouvert DMD114349 en cours dans un pays en dehors des États-Unis qui souhaitent se retirer du DMD114349 et retourner aux États-Unis pour participer à ce protocole , après accord d'un médecin réalisant ce protocole. Les sujets sont tenus de se retirer de DMD114349 pour participer à ce protocole.
  • Plaquettes de base de 150 x 109/litres (L) ou plus et aucun antécédent de thrombocytopénie.
  • Utilisation continue de glucocorticostéroïdes pendant au moins 60 jours avant l'entrée dans le protocole avec une attente raisonnable que le sujet restera sous stéroïdes pendant toute la durée du protocole. Les changements ou l'arrêt des glucocorticostéroïdes seront à la discrétion du médecin menant ce protocole en consultation avec le sujet/parent. Le responsable médical de GSK doit être informé en temps opportun.
  • Volonté et capable de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole (à l'exception des évaluations nécessitant qu'un sujet soit ambulant, pour les sujets qui ont perdu la marche).
  • Capable de donner son consentement éclairé et/ou son consentement par écrit signé par le sujet et/ou le(s) parent(s)/tuteur légal (conformément à la réglementation locale).

Critère d'exclusion:

  • - Le sujet a eu une expérience indésirable grave ou qui répondait aux critères d'arrêt de sécurité non résolus du protocole DMD114876, qui, de l'avis du médecin chargé de ce protocole, aurait pu être attribuable au médicament à l'étude, et qui est en cours. Une fois résolu, le sujet peut être éligible pour s'inscrire après consultation avec le responsable médical de GlaxoSmithKline (GSK).
  • Utilisation d'anticoagulants, d'antithrombotiques ou d'agents antiplaquettaires, ou traitement antérieur avec des médicaments expérimentaux, à l'exception du drisapersen, dans les 28 jours suivant la première administration de drisapersen.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Drisapersen (DMD117402)
Le protocole est ouvert uniquement aux sujets qui ont complété le protocole GSK DMD114876 et participé au protocole DMD115501, aux citoyens américains qui ont complété le protocole DMD114044 ou aux citoyens américains qui participent au protocole DMD114349 en dehors des États-Unis et qui souhaitent mettre fin à leur participation au Étude DMD114349. Les sujets éligibles recevront du drisapersen 6 milligrammes (mg)/kilogrammes (kg) une fois par semaine par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: Drispersen
Drisapersen sera fourni en flacons de 3 millilitres (mL) contenant 1 mL de solution stérile pour injection sous-cutanée. Le dosage de la solution de drisapersen sera de 200 mg/mL.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Innocuité évaluée par la collecte des événements indésirables (EI)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Les EI seront recueillis à partir du début du traitement de l'étude et jusqu'à 5 jours après la dernière dose (lors du suivi).
De la ligne de base à la semaine 48
Innocuité évaluée par les paramètres de laboratoire
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
Valeurs absolues et changements dans le temps de l'hématologie, de la chimie clinique et de l'analyse d'urine
De la ligne de base à la semaine 48
Innocuité évaluée par des intervalles d'électrocardiogramme (ECG)
Délai: De la ligne de base à la semaine 48
De la ligne de base à la semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
GlaxoSmithKline

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 janvier 2014

Achèvement de l'étude (Anticipé)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 juillet 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
27 juin 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
27 juin 2013

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
2 juillet 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
24 mars 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
20 mars 2014

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 mars 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • 117402

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