Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Drisapersen Duchenne Protocolo de Tratamento da Distrofia Muscular (DMD)

20 de março de 2014 atualizado por: GlaxoSmithKline

Um protocolo de acesso contínuo para indivíduos elegíveis nos EUA com distrofia muscular de Duchenne que participaram anteriormente de um estudo Drisapersen aprovado

Este é um protocolo de acesso contínuo aberto de braço único de drisapersen para o tratamento de indivíduos do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne (DMD) com mutações de distrofina corrigíveis por salto do Exon 51 da DMD induzido por drisapersen. O objetivo deste protocolo de acesso contínuo é oferecer acesso pré-aprovação ao drisapersen para o tratamento de indivíduos com DMD que participaram anteriormente de estudos elegíveis do drisapersen. O protocolo coletará os dados de segurança necessários para garantir a segurança do sujeito e os dados periódicos de eficácia na função muscular.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Retirado

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • Indivíduos DMD114876 anteriores: Indivíduos que completaram o tratamento duplo-cego de 24 semanas e as fases de pós-tratamento de 24 semanas no estudo DMD114876, OU Indivíduos que se retiraram da porção de tratamento do estudo DMD114876 devido ao cumprimento dos critérios de interrupção de segurança do laboratório podem ser elegíveis para inscrição no o estudo de extensão se: os parâmetros laboratoriais que levaram à interrupção foram resolvidos; benefício de tratamento adicional com drisapersen supera o risco para o sujeito individual; e após consulta com o líder médico da GSK.
  • Indivíduos DMD115501 anteriores:
  • Indivíduos ativos que entraram no estudo de extensão aberto DMD115501. Os indivíduos devem ser retirados do DMD115501 para participar.
  • Indivíduos DMD114044 anteriores: Cidadãos dos EUA que concluíram o estudo DMD114044 em outro país e que desejam retornar aos EUA para participar, mediante consentimento de um médico que conduz este protocolo, OU Cidadãos dos Estados Unidos que participaram do DMD114044, mas que tiveram que se retirar do estudo devido para atender aos critérios de interrupção de segurança do laboratório podem ser elegíveis para inscrição se: os parâmetros laboratoriais que levaram à interrupção foram resolvidos; benefício de tratamento adicional com drisapersen supera o risco para o sujeito individual; e após consulta com o líder médico da GSK e mediante acordo do médico que conduz este protocolo
  • Indivíduos DMD114349 anteriores: Cidadãos dos EUA que participaram e concluíram o estudo DMD114044 em outro país e que entraram no estudo de extensão aberto DMD114349 em andamento em um país fora dos EUA que desejam se retirar do DMD114349 e retornar aos EUA para participar deste protocolo , mediante a concordância de um médico que conduz este protocolo. Os indivíduos são obrigados a retirar-se do DMD114349 para participar deste protocolo.
  • Plaquetas basais de 150 x 109/Litros (L) ou mais e sem história de trombocitopenia.
  • Uso continuado de glicocorticosteróides por no mínimo 60 dias antes da entrada no protocolo com uma expectativa razoável de que o sujeito permanecerá em uso de esteróides durante o protocolo. Alterações ou cessação de glicocorticosteróides ficarão a critério do médico que conduz este protocolo em consulta com o sujeito/pai. O líder médico da GSK deve ser notificado em tempo hábil.
  • Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo (com exceção das avaliações que exigem que um sujeito seja ambulante, para aqueles sujeitos que perderam a deambulação).
  • Capaz de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pai(s)/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais).

Critério de exclusão:

  • O sujeito teve uma experiência adversa grave ou que atendeu aos critérios de interrupção de segurança que permanecem não resolvidos do protocolo DMD114876, que na opinião do médico que conduz este protocolo poderia ser atribuído à medicação do estudo e que está em andamento. Depois de resolvido, o assunto pode ser elegível para inscrição após consulta com o líder médico da GlaxoSmithKline (GSK).
  • Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários, ou tratamento prévio com drogas experimentais, exceto drisapersen, até 28 dias após a primeira administração de drisapersen.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Drisapersen (DMD117402)
O protocolo está aberto apenas para os indivíduos que concluíram o protocolo GSK DMD114876 e participaram do protocolo DMD115501, cidadãos dos Estados Unidos que concluíram o protocolo DMD114044 ou cidadãos dos Estados Unidos que estão participando do protocolo DMD114349 fora dos Estados Unidos e desejam encerrar sua participação no Estudo DMD114349. Os indivíduos elegíveis receberão drisapersen 6 miligramas (mg)/quilogramas (kg) uma vez por semana por meio de injeção subcutânea (SC).
Medicamento: Drisapersen
Drisapersen será fornecido em frascos de 3 mililitros (mL) contendo 1mL de solução estéril para injeção subcutânea. A dosagem da solução de drisapersen será de 200 mg/mL.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança avaliada pela coleta de eventos adversos (EAs)
Prazo: Linha de base até a semana 48
Os EAs serão coletados desde o início do Tratamento do Estudo e até 5 dias após a última dose (no acompanhamento).
Linha de base até a semana 48
Segurança avaliada por parâmetros laboratoriais
Prazo: Linha de base até a semana 48
Valores absolutos e mudanças ao longo do tempo de hematologia, química clínica e urinálise
Linha de base até a semana 48
Segurança avaliada por intervalos de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Linha de base até a semana 48
Linha de base até a semana 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
GlaxoSmithKline

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de janeiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de janeiro de 2014

Conclusão do estudo (Antecipado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de junho de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
27 de junho de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
2 de julho de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de março de 2014

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de março de 2014

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2014

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 117402

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações