Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klobazam jako doplňková léčba u dětských pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem

23. září 2015 aktualizováno: H. Lundbeck A/S

Vícemístná, prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, s paralelní skupinou, intervenční studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti klobazamu jako doplňkové terapie u dětských pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem

Účelem této studie je prozkoumat účinek klobazamu jako doplňkové léčby na frekvenci tonicko-klonických a klonických záchvatů ve srovnání s placebem po 16 týdnech léčby u pediatrických pacientů ve věku ≥1 až ≤16 let s Dravetovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Staženo

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • MX003
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Spojené státy
        • US006
      • Houston, Texas, Spojené státy
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
        • US004

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 16 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Nástup záchvatů v prvním roce života
  • Anamnéza prodloužených záchvatů vyvolaných horečkou, jak určil vyšetřovatel
  • Ty mohou zahrnovat prodloužené (přibližně 15 minut nebo déle) hemiklonické záchvaty

  • Více typů záchvatů, které mohou zahrnovat:

    • generalizované tonicko-klonické (nutné pro zařazení)
    • klonické (vyžadováno pro zařazení)
    • myoklonické záškuby/záchvaty
    • anamnéza normálního vývoje před nástupem záchvatu následovaná zpožděním vývoje nebo regresí po nástupu záchvatu
    • abnormální EEG v souladu s Dravetovým syndromem 2. Pacient má v anamnéze přibližně 2 tonicko-klonické nebo klonické záchvaty během 2 týdnů 3. Pacient je léčen alespoň 1, ale ne více než 3 antiepileptiky (AED) [Vagální nervový stimulátor (VNS) a ketogenní dieta nebude považována za AED] 4. Pacient má alespoň 2 záchvaty během základního období buď 2 nebo 4 týdny

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient užívá stiripentol, verapamil nebo felbatol. Pokud pacienti v minulosti užívali tyto léky, musí být bez drog 5 poločasů
  2. Pacient užívá blokátor sodíkového kanálu včetně, ale bez omezení, fenytoinu, fosfenytoinu, karbamazepinu, oxkarbamazepinu, lamotriginu, lacosamidu a rufinamidu. Pokud pacienti v minulosti užívali tyto léky, musí být bez drog 5 poločasů
  3. Pacient užívá kanabidiol, lékařskou marihuanu nebo jakýkoli lék, který obsahuje kanabinoidy
  4. Pacient dostával chronickou léčbu (≥ 2 týdny pro jakoukoli indikaci) benzodiazepiny během alespoň 5 poločasů před screeningem. Záchranná terapie pro prodloužené záchvaty je povolena
  5. Pacient dostal klobazam během 3 měsíců před screeningovou návštěvou. Pokud pacient v minulosti užíval klobazam, nemělo dojít k přerušení z důvodu nežádoucích účinků nebo nedostatečné účinnosti.

Mohou platit další kritéria pro zařazení a vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Clobazam
Klobazam - 1,0, 1,5 nebo 2,0 mg/kg/den (maximálně 60 nebo 80 mg/den) dvakrát denně (BID); Clobazam perorální suspenze 2,5 mg/ml, klobazamové tablety s půlicí rýhou 10 mg, perorálně
Lék: Clobazam
Ostatní jména:
  • Onfi®
Komparátor placeba: Placebo
Placebo na klobazam perorální suspenze 2,5 mg/ml a placebo na klobazam rýhované tablety 10 mg, perorálně
Lék: Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna od výchozího stavu k dokončení studie/odstoupení v četnosti záchvatů pro kombinovanou četnost tonicko-klonických a klonických záchvatů na základě výpočtu frekvence záchvatů stanovené z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Procentuální změna četnosti záchvatů od výchozího stavu k dokončení/odstoupení od ukončení studie pro kombinovanou četnost tonicko-klonických a klonických záchvatů na základě výpočtu frekvence záchvatů stanovené z denních počtů záchvatů v deníku během 4 týdnů udržovací léčby
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 4 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 4 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro myoklonické záchvaty stanovená z denního počtu záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů u atypických záchvatů nepřítomnosti stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro komplexní parciální záchvaty stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro všechny typy záchvatů stanovená z denních počtů záchvatů v deníku
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet pacientů, kteří reagovali na počáteční léčbu, kteří se během studie vrátili na výchozí úroveň tonicko-klonických a klonických záchvatů (hodnocení tachyfylaxe)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procento pacientů, kteří reagovali na počáteční léčbu, kteří se během studie vrátili k výchozí hodnotě tonicko-klonických a klonických záchvatů (hodnocení tachyfylaxe)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna frekvence záchvatů pro myoklonické záchvaty stanovená z video EEG
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Procentuální změna v četnosti záchvatů pro atypické záchvaty absence určené z video EEG
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Změna stupnice aktivity symptomů a záchvatů (verze pro vyšetřovatele a rodiče/pečovatele)
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet účastníků s nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: Až do týdne 32
Až do týdne 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorizace na základě Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorií (1, 2, 3, 4 a 7) pro pacienty ve věku ≥ 6 let
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Počet účastníků s nežádoucími účinky zvláštního zájmu jako míra bezpečnosti a snášenlivosti na základě dávky
Časové okno: Výchozí stav a týden 32
Výchozí stav a týden 32
Change in Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) – všechny subdomény adaptivního chování a maladaptivní chování
Časové okno: Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16
Výchozí stav a od týdne 0 do týdne 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
H. Lundbeck A/S

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. srpna 2015

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
2. června 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
24. června 2014

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
25. června 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
24. září 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. září 2015

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. září 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • 14362A

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení