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Clobazam como tratamiento adyuvante en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet

23 de septiembre de 2015 actualizado por: H. Lundbeck A/S

Estudio de intervención multicéntrico, prospectivo, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de clobazam como tratamiento adyuvante en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet

El propósito de este estudio es investigar el efecto sobre la frecuencia de convulsiones tónico-clónicas y clónicas de clobazam como terapia adyuvante en comparación con placebo después de 16 semanas de tratamiento en pacientes pediátricos de ≥1 a ≤16 años con síndrome de Dravet.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Retirado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Estados Unidos
        • US006
      • Houston, Texas, Estados Unidos
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
        • US004
  • México
      • Guadalajara, México
        • MX003

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

1 año a 16 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Inicio de las convulsiones en el primer año de vida
  • Antecedentes de convulsiones prolongadas inducidas por fiebre según lo determinado por el investigador
  • Estos pueden incluir convulsiones hemiclónicas prolongadas (aproximadamente 15 minutos o más).

  • Múltiples tipos de convulsiones que pueden incluir:

    • tónico-clónico generalizado (requerido para la inclusión)
    • clónico (requerido para la inclusión)
    • sacudidas/convulsiones mioclónicas
    • Historia de desarrollo normal antes del inicio de la convulsión seguido de retraso en el desarrollo o regresión después del inicio de la convulsión.
    • EEG anormal compatible con el síndrome de Dravet 2. El paciente tiene antecedentes de aproximadamente 2 convulsiones tónico-clónicas o clónicas en 2 semanas 3. El paciente recibe tratamiento con al menos 1 pero no más de 3 medicamentos antiepilépticos (FAE) [el estimulador del nervio vagal (VNS) y la dieta cetogénica no se considerarán un AED] 4. El paciente tiene al menos 2 convulsiones durante el período de referencia de 2 o 4 semanas

Criterio de exclusión:

  1. El paciente está tomando estiripentol, verapamilo o felbatol. Si los pacientes han tomado estos medicamentos en el pasado, deben haberlos dejado durante 5 vidas medias.
  2. El paciente está tomando un bloqueador de los canales de sodio que incluye, entre otros, fenitoína, fosfenitoína, carbamazepina, oxcarbamazepina, lamotrigina, lacosamida y rufinamida. Si los pacientes han tomado estos medicamentos en el pasado, deben haberlos dejado durante 5 vidas medias.
  3. El paciente toma cannabidiol, marihuana medicinal o cualquier droga que contenga cannabinoides.
  4. El paciente ha recibido tratamiento crónico (≥2 semanas para cualquier indicación) con una benzodiazepina en al menos 5 semividas antes de la selección. Se permite la terapia de rescate para convulsiones prolongadas
  5. El paciente ha recibido clobazam en los 3 meses anteriores a la visita de selección. Si el paciente ha recibido clobazam en el pasado, la suspensión no debe haber sido por eventos adversos o falta de eficacia.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión y exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: Clobazam
Clobazam: 1,0, 1,5 o 2,0 mg/kg/día (máximo 60 u 80 mg/día) dos veces al día (BID); Suspensión oral de clobazam, 2,5 mg/ml, tabletas ranuradas de clobazam, 10 mg, por vía oral
Droga: Clobazam
Otros nombres:
  • Onfi®
Comparador de placebos: Placebo
Placebo a la suspensión oral de clobazam de 2,5 mg/ml y placebo a las tabletas ranuradas de clobazam de 10 mg, por vía oral
Droga: Placebo

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la finalización/retiro del estudio en la tasa de convulsiones para las tasas combinadas de convulsiones tónico-clónicas y clónicas, basado en un cálculo de la frecuencia de convulsiones determinada a partir de los recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio hasta la finalización/retiro del estudio en la tasa de convulsiones para las tasas de convulsiones clónicas y tónico-clónicas combinadas, basado en un cálculo de la frecuencia de las convulsiones determinado a partir de los recuentos diarios de convulsiones durante 4 semanas de mantenimiento
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 4 a la semana 16
Línea de base y de la semana 4 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones mioclónicas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones de ausencia atípicas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones parciales complejas determinado a partir de recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para todos los tipos de convulsiones determinado a partir de los recuentos diarios de convulsiones
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de pacientes que respondieron al tratamiento inicial y que regresaron a su tasa inicial de convulsiones tónico-clónicas y clónicas durante el estudio (una evaluación de la taquifilaxia)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Porcentaje de respondedores al tratamiento inicial que regresaron a su tasa de convulsiones clónicas y tónico-clónicas iniciales durante el estudio (una evaluación de la taquifilaxia)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones mioclónicas determinado a partir de video EEG
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio porcentual en la tasa de convulsiones para convulsiones de ausencia atípicas determinado a partir de video EEG
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Cambio en la escala de actividad de síntomas y convulsiones (versiones para el investigador y para padres/cuidadores)
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de participantes con eventos adversos como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: Hasta la semana 32
Hasta la semana 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), categorización basada en las categorías (1, 2, 3, 4 y 7) del algoritmo de clasificación de Columbia para la evaluación del suicidio (C-CASA) para pacientes de ≥ 6 años
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Número de participantes con eventos adversos de especial interés como medida de seguridad y tolerabilidad en función de la dosis
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 32
Línea de base y semana 32
Cambio en la escala de comportamiento adaptativo de Vineland (VABS): todos los subdominios de comportamiento adaptativo y comportamientos inadaptados
Periodo de tiempo: Línea de base y de la semana 0 a la semana 16
Línea de base y de la semana 0 a la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
H. Lundbeck A/S

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
1 de marzo de 2015

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
1 de agosto de 2015

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
1 de agosto de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
2 de junio de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
24 de junio de 2014

Publicado por primera vez (Estimar)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
25 de junio de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
24 de septiembre de 2015

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
23 de septiembre de 2015

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de septiembre de 2015

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • 14362A

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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