Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet-syndrom

23. september 2015 opdateret af: H. Lundbeck A/S

Multi-site, prospektiv, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, interventionsundersøgelse til evaluering af effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet af Clobazam som supplerende terapi hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten på hyppigheden af ​​tonisk-kloniske og kloniske anfald af clobazam som supplerende terapi sammenlignet med placebo efter 16 ugers behandling hos pædiatriske patienter i alderen ≥1 til ≤16 år med Dravet syndrom.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Forenede Stater
        • US006
      • Houston, Texas, Forenede Stater
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
        • US004
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • MX003

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 16 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Begyndelse af anfald i det første leveår
  • Anamnese med feber-inducerede langvarige anfald som bestemt af investigator
  • Disse kan omfatte langvarige (ca. 15 minutter eller længere) hemi-kloniske anfald

  • Flere typer anfald, som kan omfatte:

    • generaliseret tonisk-klonisk (påkrævet for inklusion)
    • klonisk (påkrævet for inklusion)
    • myokloniske ryk/anfald
    • anamnese med normal udvikling før anfaldsstart efterfulgt af udviklingsforsinkelse eller regression efter anfaldsstart
    • unormalt EEG i overensstemmelse med Dravet syndrom 2. Patienten har en historie med cirka 2 tonisk-kloniske eller kloniske anfald på 2 uger 3. Patienten behandles med mindst 1 men ikke mere end 3 antiepileptika (AED'er) [Vagal Nerve Stimulator (VNS) og ketogen diæt vil ikke blive betragtet som en AED] 4. Patienten har mindst 2 anfald i basisperioden på enten 2 eller 4 uger

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienten tager stiripentol, verapamil eller felbatol. Hvis patienter har taget disse lægemidler tidligere, skal de have været uden medicin i 5 halveringstider
  2. Patienten tager en natriumkanalblokker, herunder, men ikke begrænset til, phenytoin, fosphenytoin, carbamazepin, oxcarbamazepin, lamotrigin, lacosamid og rufinamid. Hvis patienter har taget disse lægemidler tidligere, skal de have været uden medicin i 5 halveringstider
  3. Patienten er på cannabidiol, medicinsk marihuana eller et hvilket som helst lægemiddel, der indeholder cannabinoider
  4. Patienten har modtaget kronisk behandling (≥2 uger for enhver indikation) med et benzodiazepin inden for mindst 5 halveringstider før screening. Redningsterapi ved længerevarende anfald er tilladt
  5. Patienten har modtaget clobazam inden for 3 måneder forud for screeningsbesøget. Hvis patienten tidligere har fået clobazam, må seponering ikke have været på grund af bivirkninger eller manglende effekt

Andre protokoldefinerede inklusions- og eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Clobazam
Clobazam - 1,0, 1,5 eller 2,0 mg/kg/dag (maksimalt 60 eller 80 mg/dag) to gange dagligt (BID); Clobazam oral suspension 2,5 mg/ml, clobazam tabletter med delekærv 10 mg, oralt
Medicin: Clobazam
Andre navne:
  • Onfi®
Placebo komparator: Placebo
Placebo til clobazam oral suspension 2,5 mg/ml og placebo til clobazam tabletter med delekærv 10 mg, oralt
Medicin: Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til studieafslutning/tilbagetrækning i anfaldshyppighed for kombinerede tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvenser, baseret på en beregning af anfaldshyppighed bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline til studieafslutning/seponering i anfaldshyppighed for kombinerede tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvenser, baseret på en beregning af anfaldshyppighed bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger i løbet af 4 ugers vedligeholdelse
Tidsramme: Baseline og fra uge 4 til uge 16
Baseline og fra uge 4 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for myokloniske anfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for atypiske absenceanfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbog
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldshyppighed for komplekse partielle anfald bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for alle anfaldstyper bestemt ud fra daglige anfaldsdagbogstællinger
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal indledende behandlingsrespondere, der vendte tilbage til deres baseline tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvens under undersøgelsen (en vurdering af takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentdel af indledende behandlingsrespondere, der vendte tilbage til deres baseline tonisk-kloniske og kloniske anfaldsfrekvens under undersøgelsen (en vurdering af takyfylakse)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for myokloniske anfald bestemt ud fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Procentvis ændring i anfaldsfrekvens for atypiske absenceanfald bestemt ud fra video-EEG
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Ændring i symptom- og anfaldsaktivitetsskala (versioner af efterforsker og forældre/plejer)
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal deltagere med uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: Op til uge 32
Op til uge 32
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), kategorisering baseret på Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) kategorier (1, 2, 3, 4 og 7) for patienter i alderen ≥ 6 år
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16
Antal deltagere med uønskede hændelser af særlig interesse som mål for sikkerhed og tolerabilitet baseret på dosis
Tidsramme: Baseline og uge 32
Baseline og uge 32
Ændring i Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) - alle underdomæner for adaptiv adfærd og utilpasset adfærd
Tidsramme: Baseline og fra uge 0 til uge 16
Baseline og fra uge 0 til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
H. Lundbeck A/S

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. august 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. juni 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. juni 2014

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
25. juni 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. september 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. september 2015

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 14362A

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger