Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Klobatsaami lisähoitona ≥1–≤16-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on Dravetin oireyhtymä

keskiviikko 23. syyskuuta 2015 päivittänyt: H. Lundbeck A/S

Monipaikkainen, potentiaalinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus, interventiotutkimus klobatsaamin tehon, turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi lisähoitona ≥1–≤16-vuotiailla Dravetin oireyhtymää sairastavilla lapsipotilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia vaikutusta klobatsaamin toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheyteen lisähoitona verrattuna lumelääkkeeseen 16 viikon hoidon jälkeen Dravetin oireyhtymää sairastavilla ≥1–≤16-vuotiailla lapsipotilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Peruutettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko
        • MX003
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat
        • US010
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat
        • US001
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat
        • US003
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat
        • US005
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat
        • US0011
      • Dallas,, Texas, Yhdysvallat
        • US006
      • Houston, Texas, Yhdysvallat
        • US002
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat
        • US004

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 16 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohtausten alkaminen ensimmäisenä elinvuotena
  • Kuumeen aiheuttamia pitkittyneitä kohtauksia, jotka tutkija on määrittänyt
  • Näitä voivat olla pitkittyneet (noin 15 minuuttia tai pidempiä) hemikloonisia kohtauksia

  • Useita kohtaustyyppejä, jotka voivat sisältää:

    • yleistynyt toonis-klooninen (tarvitaan sisällyttämiseen)
    • klooninen (pakollinen sisällyttämiseen)
    • myokloniset nykimiset/kohtaukset
    • normaali kehitys ennen kohtauksen alkamista, jota seuraa kehityksen viivästyminen tai regressio kohtauksen alkamisen jälkeen
    • epänormaali EEG, joka vastaa Dravetin oireyhtymää 2. Potilaalla on ollut noin 2 toonis-kloonista tai kloonista kohtausta kahden viikon aikana 3. Potilasta hoidetaan vähintään yhdellä, mutta enintään kolmella epilepsialääkkeellä (AED) [Vagal Nerve Stimulaattori (VNS) ja ketogeeninen ruokavalio ei pidetä AED:nä] 4. Potilaalla on vähintään 2 kohtausta perusjakson aikana, joista 2 tai 4 viikkoa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilas ottaa stiripentolia, verapamiilia tai felbatolia. Jos potilaat ovat käyttäneet näitä lääkkeitä aiemmin, heidän on oltava poissa lääkkeestä 5 puoliintumisaikaa
  2. Potilas käyttää natriumkanavasalpaajaa, mukaan lukien fenytoiini, fosfenytoiini, karbamatsepiini, okskarbamatsepiini, lamotrigiini, lakosamidi ja rufinamidi, mutta niihin rajoittumatta. Jos potilaat ovat käyttäneet näitä lääkkeitä aiemmin, heidän on oltava poissa lääkkeestä 5 puoliintumisaikaa
  3. Potilas käyttää kannabidiolia, lääkemarihuanaa tai mitä tahansa kannabinoideja sisältävää lääkettä
  4. Potilas on saanut kroonista bentsodiatsepiinihoitoa (≥ 2 viikkoa kaikissa indikaatioissa) vähintään 5 puoliintumisajan sisällä ennen seulontaa. Pelastushoito pitkittyneiden kohtausten varalta on sallittu
  5. Potilas on saanut klobatsaamia 3 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä. Jos potilas on aiemmin saanut klobatsaamia, hoitoa ei saa lopettaa haittavaikutusten tai tehon puutteen vuoksi

Muita protokollan määrittämiä sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerejä voidaan soveltaa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Klobatsaami
Klobatsaami - 1,0, 1,5 tai 2,0 mg/kg/päivä (enintään 60 tai 80 mg/vrk) kahdesti päivässä (BID); Klobatsaami oraalisuspensio 2,5 mg/ml, klobatsaamiuurrettu tabletti 10 mg, suun kautta
Lääke: Klobatsaami
Muut nimet:
  • Onfi®
Placebo Comparator: Plasebo
Plasebo - klobatsaami-oraalisuspensio 2,5 mg/ml ja plasebo - jakouurteiset 10 mg:n klobatsaamitabletit suun kautta
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kouristuskohtausten prosentuaalinen muutos lähtötasosta tutkimuksen päättymiseen/peruuttamiseen yhdistettyjen toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheydessä, joka perustuu päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella määritettyyn kohtausten tiheyden laskemiseen
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Kouristuskohtausten prosentuaalinen muutos lähtötasosta tutkimuksen päättymiseen/peruuttamiseen yhdistettyjen toonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten esiintymistiheydessä, joka perustuu kohtausten esiintymistiheyden laskemiseen, joka on määritetty päivittäisistä kohtauspäiväkirjan lukumääristä 4 viikon ylläpitoajan aikana
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 4 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 4 viikkoon 16
Myoklonisten kohtausten kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Epätyypillisten poissaolokohtausten kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukujen perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Prosenttimuutos kohtaustiheyden monimutkaisissa osittaisissa kohtauksissa määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukumäärien perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Kaikkien kohtaustyyppien kohtaustiheyden prosentuaalinen muutos määritettynä päivittäisten kohtauspäiväkirjan lukumäärien perusteella
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden alkuperäisen hoitovasteen saaneiden lukumäärä, jotka palasivat lähtötilanteeseensa tonis-kloonisten ja kloonisten kohtausten määrälle tutkimuksen aikana (takyfylaksian arviointi)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Alkuperäiseen hoitoon reagoineiden prosenttiosuus, jotka palasivat lähtötasonsa toonis-kloonisiin ja kloonisiin kohtauksiin tutkimuksen aikana (takyfylaksian arviointi)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Video-EEG:stä määritetty prosenttimuutos myoklonisten kohtausten kohtausten määrässä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Epätyypillisten poissaolokohtausten kohtausten prosentuaalinen muutos video-EEG:stä määritettynä
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Muutos oireiden ja kohtausten aktiivisuusasteikossa (tutkija- ja vanhempi/hoitajaversiot)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: Viikolle 32 asti
Viikolle 32 asti
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), luokittelu perustuu Columbia Classification Algorithm of Suicide Assessment (C-CASA) luokkiin (1, 2, 3, 4 ja 7) ≥ 6-vuotiaille potilaille
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Niiden osallistujien määrä, joilla on erityisen kiinnostavia haittatapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana annoksen perusteella
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 32
Lähtötilanne ja viikko 32
Muutos Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) -asteikossa – kaikki mukautuvan käyttäytymisen aliverkkotunnukset ja sopeutuvat käyttäytymiset
Aikaikkuna: Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16
Perustaso ja viikosta 0 viikkoon 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
H. Lundbeck A/S

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. elokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Maanantai 2. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 24. kesäkuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Keskiviikko 25. kesäkuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 24. syyskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 23. syyskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Tiistai 1. syyskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • 14362A

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia