Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie RO6885247 u dospělých a dětských pacientů se spinální svalovou atrofií (MOONFISH)

20. prosince 2016 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více dávkami ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky RO6885247 po 12 týdnech léčby u dospělých a dětských pacientů se spinální svalovou atrofií (MOONFISH).

Tato multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, 12týdenní, placebem kontrolovaná studie s více dávkami bude zkoumat bezpečnost a snášenlivost RO6885247 u dospělých a dětských pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA).

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
9

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
      • Paris, Francie, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holandsko
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
      • Utrecht, Holandsko, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Spojené království, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
  • Spojené státy
    • California
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
  • Švédsko
      • Goeteborg, Švédsko, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Švédsko, 41685
  • Švýcarsko
      • Basel, Švýcarsko, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Švýcarsko, 4005

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 55 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy ve věku od 2 do 55 let včetně nebo do 7 měsíců včetně
  • Potvrzená diagnóza 5q-autozomálně recesivního SMA (typy 1 až 3), u pacientů ve věku 7 měsíců nebo mladších s klinickými příznaky připisovanými typu 1 SMA a 2 kopiemi SMN2
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas a dodržovat protokol studie. Alternativně musí být zákonně oprávněný zástupce schopen udělit souhlas za pacienta a souhlas musí udělit subjekt, kdykoli je to možné.
  • Pacientky ve fertilním věku a pacienti muži s partnerkou ve fertilním věku musí souhlasit s požadovanými antikoncepčními metodami, jak jsou definovány v protokolu.
  • U pacientek ve věku 7 měsíců nebo mladších je gestační věk 37 až 42 týdnů a není považován za malý vzhledem ke gestačnímu věku při narození

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předchozí účast na jakékoli studii zkoumaného léku nebo zařízení během 90 dnů před screeningem
  • Současná nebo předchozí účast ve studii antisense oligonukleotidu zaměřené na SMN2 během 12 měsíců před screeningem
  • Současná nebo předchozí účast ve studii genové terapie kdykoli
  • U pacientů ve věku 2-55 let, hospitalizace pro plicní příhodu během posledních 2 měsíců nebo plánovaná v době screeningu
  • Operace pro skoliózu v posledních 6 měsících od screeningu nebo plánovaná do 6 měsíců od screeningu
  • Nestabilní onemocnění gastrointestinálního traktu, ledvin, jater, endokrinního systému nebo kardiovaskulárního systému
  • Klinicky relevantní abnormality EKG při screeningu nebo na začátku studie; osobní nebo rodinná anamnéza (příbuzní prvního stupně) vrozeného syndromu dlouhého QT intervalu
  • Klinicky významné abnormality ve výsledcích laboratorních testů při screeningu
  • Jakékoli doprovodné onemocnění nebo stav, který by mohl narušovat provádění studie nebo představovat nepřijatelné riziko pro subjekt v této studii
  • Použití zakázaných léků podle protokolu během 90 dnů před randomizací. Pacienti, kteří užívají inhalační kortikosteroidy podávané buď pomocí nebulizéru nebo inhalátoru, jsou povoleni.
  • Nedávno zahájená léčba (méně než 6 měsíců před randomizací) perorálním salbutamolem nebo jiným beta2-adrenergním agonistou užívaným perorálně není povolena. Pacienti, kteří užívali perorální salbutamol (nebo jiný beta2-adrenergní agonista) po dobu nejméně 6 měsíců před randomizací, jsou povoleni. Použití inhalačních beta2-adrenergních agonistů je povoleno.
  • U pacientů ve věku 7 měsíců nebo mladších, pacientů vyžadujících invazivní ventilaci nebo tracheostomii, přítomnost morbidit nesouvisejících se SMA

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: DVOJNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 1
Až 2 kohorty pacientů v každé kohortě budou pacienti dostávat buď RO6885247 nebo placebo jednou denně po dobu 12 týdnů
Lék: RO6885247
perorální roztok
Lék: placebo
perorální roztok
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 2
1 kohorta pacientů v každé kohortě budou pacienti dostávat buď RO6885247 nebo placebo jednou denně po dobu 12 týdnů
Lék: RO6885247
perorální roztok
Lék: placebo
perorální roztok
EXPERIMENTÁLNÍ: Část 3
1 kohorta pacientů, v rámci každé kohorty budou pacienti dostávat RO6885247 jednou denně po dobu 12 týdnů nebo 20 týdnů
Lék: RO6885247
perorální roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Výskyt nežádoucích účinků (AE)
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika: RO6885247 plazmatické koncentrace
Časové okno: Až 16 týdnů
Až 16 týdnů
Farmakokinetika: expozice RO6885247, plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC-tau, během 24hodinového dávkovacího intervalu)
Časové okno: Až 12 týdnů
Až 12 týdnů
Farmakodynamika: Hladiny proteinu SMN v krvi
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Účinek RO6885247 na svalovou elektrofyziologii, jak bylo hodnoceno pomocí Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Vliv RO6885247 na elektrickou impedanční myografii
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů
Farmakodynamika: In vivo sestřihová modifikace SMN2 mRNA v krvi
Časové okno: Až 20 týdnů
Až 20 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. listopadu 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. července 2015

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. července 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. září 2014

První zveřejněno (ODHAD)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
15. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
22. prosince 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
20. prosince 2016

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení