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Um estudo de RO6885247 em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (MOONFISH)

20 de dezembro de 2016 atualizado por: Hoffmann-La Roche

Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de dose múltipla para investigar a segurança, tolerabilidade, farmacocinética e farmacodinâmica de RO6885247 após 12 semanas de tratamento em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (MOONFISH).

Este estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, de 12 semanas, controlado por placebo, investigará a segurança e a tolerabilidade do RO6885247 em pacientes adultos e pediátricos com atrofia muscular espinhal (SMA).

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
9

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá
  • Estados Unidos
    • California
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
  • França
      • Paris, França, 75013
      • Paris, França, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Itália
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itália, 00168
      • Roma, Lazio, Itália, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
      • Milano, Lombardia, Itália, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Peru
      • Ankara, Peru, 06100
      • Ankara, Peru, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Reino Unido, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
  • Suécia
      • Goeteborg, Suécia, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Suécia, 41685
  • Suíça
      • Basel, Suíça, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Suíça, 4005

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 55 anos (ADULTO, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homens e mulheres, de 2 a 55 anos inclusive ou abaixo de 7 meses inclusive
  • Diagnóstico confirmado de SMA autossômica recessiva 5q (tipos 1 a 3), para pacientes com idade igual ou inferior a 7 meses, sintomas clínicos atribuíveis a SMA tipo 1 e 2 cópias de SMN2
  • Capaz e disposto a fornecer consentimento informado e a cumprir o protocolo do estudo. Alternativamente, um representante legalmente autorizado deve ser capaz de consentir pelo paciente e o consentimento deve ser dado pelo sujeito sempre que possível.
  • Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino com parceira com potencial para engravidar devem concordar com os métodos contraceptivos necessários, conforme definido pelo protocolo.
  • Para pacientes com 7 meses ou menos, idade gestacional de 37 a 42 semanas e não considerados pequenos para a idade gestacional ao nascer

Critério de exclusão:

  • Participação concomitante ou anterior em qualquer estudo de medicamento ou dispositivo experimental dentro de 90 dias antes da triagem
  • Participação concomitante ou anterior em um estudo de oligonucleotídeo antisense direcionado a SMN2 dentro de 12 meses antes da triagem
  • Participação concomitante ou anterior a qualquer momento em um estudo de terapia gênica
  • Para pacientes de 2 a 55 anos, hospitalização por evento pulmonar nos últimos 2 meses ou planejada no momento da triagem
  • Cirurgia para escoliose nos últimos 6 meses após a triagem ou planejada dentro de 6 meses após a triagem
  • Doenças instáveis ​​do sistema gastrointestinal, renal, hepático, endócrino ou cardiovascular
  • Anormalidades eletrocardiográficas clinicamente relevantes na triagem ou no início do estudo; história pessoal ou familiar (parentes de primeiro grau) de síndrome do QT longo congênito
  • Anormalidades clinicamente significativas nos resultados dos exames laboratoriais na triagem
  • Qualquer doença ou condição concomitante que possa interferir na condução do estudo ou representar um risco inaceitável para o sujeito deste estudo
  • Uso de medicamentos proibidos conforme protocolo nos 90 dias anteriores à randomização. Pacientes em uso de corticosteroides inalatórios, administrados por nebulizador ou inalador, são permitidos.
  • O tratamento iniciado recentemente (<6 meses antes da randomização) com salbutamol oral ou outro agonista beta2-adrenérgico administrado por via oral não é permitido. Pacientes que receberam salbutamol oral (ou outro agonista beta2-adrenérgico) por pelo menos 6 meses antes da randomização são permitidos. O uso de agonistas beta2-adrenérgicos inalatórios é permitido.
  • Para pacientes com idade igual ou inferior a 7 meses, pacientes que necessitam de ventilação invasiva ou traqueostomia, presença de morbidades não relacionadas à AME

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
EXPERIMENTAL: Parte 1
Até 2 coortes de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 ou placebo uma vez ao dia por 12 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral
Medicamento: placebo
solução oral
EXPERIMENTAL: Parte 2
1 coorte de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 ou placebo uma vez ao dia por 12 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral
Medicamento: placebo
solução oral
EXPERIMENTAL: Parte 3
1 coorte de pacientes, dentro de cada coorte, os pacientes receberão RO6885247 uma vez ao dia por 12 semanas ou 20 semanas
Medicamento: RO6885247
solução oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Segurança: Incidência de eventos adversos (EAs)
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Prazo
Farmacocinética: concentrações plasmáticas de RO6885247
Prazo: Até 16 semanas
Até 16 semanas
Farmacocinética: exposição a RO6885247, área sob a curva concentração-tempo (AUC-tau, ao longo do intervalo de dosagem de 24 horas)
Prazo: Até 12 semanas
Até 12 semanas
Farmacodinâmica: níveis de proteína SMN no sangue
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Efeito de RO6885247 na eletrofisiologia muscular, conforme avaliado pelo Potencial de Ação Muscular Composto (CMAP)
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Efeito de RO6885247 na Miografia de Impedância Elétrica
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas
Farmacodinâmica: modificação de splicing in vivo do mRNA de SMN2 no sangue
Prazo: Até 20 semanas
Até 20 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Hoffmann-La Roche

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de novembro de 2014

Conclusão Primária (REAL)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de julho de 2015

Conclusão do estudo (REAL)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de setembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de setembro de 2014

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
15 de setembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
22 de dezembro de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de dezembro de 2016

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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