Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af RO6885247 hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH)

20. december 2016 opdateret af: Hoffmann-La Roche

Et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multipeldosis-studie for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken af ​​RO6885247 efter 12 ugers behandling hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH).

Dette multicenter, randomiserede, dobbeltblindede, 12-ugers, placebokontrollerede flerdosisstudie vil undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RO6885247 hos voksne og pædiatriske patienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
9

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 06100
      • Ankara, Kalkun, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Schweiz, 4005
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Sverige, 41685

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 55 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder i alderen 2 til 55 år inklusive eller under 7 måneder inklusive
  • Bekræftet diagnose af 5q-autosomal recessiv SMA (Type 1 til 3) for patienter i alderen 7 måneder eller derunder kliniske symptomer, der kan tilskrives type 1 SMA og 2 SMN2 kopier
  • Kan og er villig til at give informeret samtykke og overholde undersøgelsesprotokollen. Alternativt skal en juridisk autoriseret repræsentant kunne give samtykke til patienten, og samtykke skal gives af forsøgspersonen, hvor det er muligt.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter med en kvindelig partner i den fødedygtige alder skal være enige i de påkrævede præventionsmetoder som defineret i protokollen.
  • For patienter i alderen 7 måneder eller derunder, svangerskabsalder på 37 til 42 uger og anses ikke for lille i forhold til svangerskabsalderen ved fødslen

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig eller tidligere deltagelse i ethvert forsøgsstudie med lægemidler eller udstyr inden for 90 dage før screening
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i et SMN2-målrettet antisense-oligonukleotidstudie inden for 12 måneder før screening
  • Samtidig eller tidligere deltagelse på et hvilket som helst tidspunkt i en genterapiundersøgelse
  • For patienter i alderen 2-55 år, indlæggelse for pulmonal hændelse inden for de sidste 2 måneder eller planlagt på screeningstidspunktet
  • Operation for skoliose inden for de sidste 6 måneder fra screening eller planlagt inden for 6 måneder fra screening
  • Ustabil mave-tarm-, nyre-, lever-, endokrine eller kardiovaskulære sygdom
  • Klinisk relevante EKG-abnormiteter ved screening eller baseline; personlig eller familiehistorie (første grads slægtninge) med medfødt lang QT-syndrom
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening
  • Enhver samtidig sygdom eller tilstand, der kan forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen eller udgøre en uacceptabel risiko for forsøgspersonen i denne undersøgelse
  • Brug af forbudt medicin i henhold til protokol inden for 90 dage før randomisering. Patienter, der er på inhalerede kortikosteroider, administreret enten gennem en forstøver eller en inhalator, er tilladt.
  • Nyligt påbegyndt behandling (inden for <6 måneder før randomisering) med oral salbutamol eller en anden beta2-adrenerg agonist indtaget oralt er ikke tilladt. Patienter, der har været på oral salbutamol (eller en anden beta2-adrenerg agonist) i mindst 6 måneder før randomisering er tilladt. Brug af inhalerede beta2-adrenerge agonister er tilladt.
  • For patienter i alderen 7 måneder eller derunder, patienter, der har behov for invasiv ventilation eller trakeostomi, tilstedeværelse af ikke-SMA-relaterede sygdomme

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: Del 1
Op til 2 kohorter af patienter inden for hver kohorte vil patienter modtage enten RO6885247 eller placebo én gang dagligt i 12 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning
Medicin: placebo
oral opløsning
EKSPERIMENTEL: Del 2
1 kohorte af patienter, inden for hver kohorte vil patienter modtage enten RO6885247 eller placebo én gang dagligt i 12 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning
Medicin: placebo
oral opløsning
EKSPERIMENTEL: Del 3
1 kohorte af patienter, inden for hver kohorte vil patienter modtage RO6885247 en gang dagligt i 12 uger eller 20 uger
Medicin: RO6885247
oral opløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhed: Forekomst af bivirkninger (AE'er)
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetik: RO6885247 plasmakoncentrationer
Tidsramme: Op til 16 uger
Op til 16 uger
Farmakokinetik: RO6885247 eksponering, areal under koncentration-tid-kurven (AUC-tau, over 24-timers doseringsintervallet)
Tidsramme: Op til 12 uger
Op til 12 uger
Farmakodynamik: SMN-proteinniveauer i blod
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Effekt af RO6885247 på muskelelektrofysiologi, som vurderet ved Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Effekt af RO6885247 på elektrisk impedansmyografi
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger
Farmakodynamik: In vivo splejsningsmodifikation af SMN2 mRNA i blod
Tidsramme: Op til 20 uger
Op til 20 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Hoffmann-La Roche

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. november 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2015

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. september 2014

Først opslået (SKØN)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
15. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. december 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. december 2016

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger