Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus RO6885247:stä aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (MOONFISH)

tiistai 20. joulukuuta 2016 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, moniannostutkimus, jossa tutkitaan RO6885247:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa 12 viikon hoidon jälkeen aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (MOONFISH).

Tämä monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, 12 viikkoa kestävä, lumekontrolloitu usean annoksen tutkimus tutkii RO6885247:n turvallisuutta ja siedettävyyttä aikuisilla ja lapsipotilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Lopetettu

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
9

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75013
      • Paris, Ranska, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Ruotsi
      • Goeteborg, Ruotsi, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Ruotsi, 41685
  • Sveitsi
      • Basel, Sveitsi, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Sveitsi, 4005
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 06100
      • Ankara, Turkki, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
  • Yhdysvallat
    • California
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 55 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, 2–55-vuotiaat tai alle 7 kuukauden ikäiset
  • Vahvistettu 5q-autosomaalisen resessiivisen SMA:n (tyypit 1-3) diagnoosi 7 kuukauden ikäisille tai sitä vanhemmille potilaille, joilla on tyypin 1 SMA- ja 2 SMN2-kopioista johtuvat kliiniset oireet
  • Pystyy ja haluaa antaa tietoisen suostumuksen ja noudattaa tutkimuspöytäkirjaa. Vaihtoehtoisesti laillisesti valtuutetun edustajan on voitava antaa suostumus potilaan puolesta, ja tutkittavan on annettava suostumus aina kun mahdollista.
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden, joiden naispuolinen kumppani on hedelmällisessä iässä, tulee sopia tarvittavista ehkäisymenetelmistä protokollan mukaisesti.
  • 7 kuukauden ikäisille tai sitä vanhemmille potilaille raskausikä 37–42 viikkoa, eikä sitä pidetä pienenä syntymän raskausiän mukaan

Poissulkemiskriteerit:

  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa lääke- tai laitetutkimukseen 90 päivän sisällä ennen seulontaa
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen SMN2-kohdennettuun antisense-oligonukleotiditutkimukseen 12 kuukauden sisällä ennen seulontaa
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen milloin tahansa geeniterapiatutkimukseen
  • 2–55-vuotiaille potilaille sairaalahoito keuhkotapahtuman vuoksi viimeisen 2 kuukauden aikana tai suunniteltu seulonnan aikana
  • Skolioosin leikkaus viimeisen 6 kuukauden aikana seulonnasta tai suunniteltu 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Epästabiili maha-suolikanavan, munuaisten, maksan, endokriinisen tai sydän- ja verisuonijärjestelmän sairaus
  • Kliinisesti merkitykselliset EKG-poikkeavuudet seulonnassa tai lähtötilanteessa; henkilökohtainen tai suvussa (ensimmäisen asteen sukulaiset) synnynnäinen pitkä QT-oireyhtymä
  • Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia laboratoriotestituloksissa seulonnassa
  • Mikä tahansa samanaikainen sairaus tai tila, joka voi häiritä tutkimuksen suorittamista tai aiheuttaa kohtuuttoman riskin tässä tutkimuksessa tutkittavalle
  • Kiellettyjen lääkkeiden käyttö protokollan mukaisesti 90 päivän aikana ennen satunnaistamista. Potilaat, jotka käyttävät inhaloitavia kortikosteroideja joko sumuttimen tai inhalaattorin kautta, ovat sallittuja.
  • Äskettäin aloitettu hoito (alle 6 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista) suun kautta otettavalla salbutamolilla tai muulla beeta2-adrenergisella agonistilla ei ole sallittua. Potilaat, jotka ovat saaneet suun kautta otettavaa salbutamolia (tai muuta beeta2-adrenergista agonistia) vähintään 6 kuukautta ennen satunnaistamista, ovat sallittuja. Inhaloitavien beeta2-adrenergisten agonistien käyttö on sallittua.
  • 7 kuukauden ikäisille tai sitä nuoremmille potilaille, potilaille, jotka tarvitsevat invasiivista ventilaatiota tai trakeostomiaa, muita kuin SMA:han liittyviä sairastumisia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
KOKEELLISTA: Osa 1
Jopa 2 potilasryhmää kussakin kohortissa potilaat saavat joko RO6885247:ää tai lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos
Lääke: plasebo
oraaliliuos
KOKEELLISTA: Osa 2
1 potilasryhmä kussakin kohortissa potilaat saavat joko RO6885247:ää tai lumelääkettä kerran päivässä 12 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos
Lääke: plasebo
oraaliliuos
KOKEELLISTA: Osa 3
1 potilasryhmä kussakin kohortissa potilaat saavat RO6885247 kerran päivässä 12 viikon tai 20 viikon ajan
Lääke: RO6885247
oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka: RO6885247 plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Jopa 16 viikkoa
Jopa 16 viikkoa
Farmakokinetiikka: RO6885247-altistus, pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC-tau, 24 tunnin annosvälin aikana)
Aikaikkuna: Jopa 12 viikkoa
Jopa 12 viikkoa
Farmakodynamiikka: SMN-proteiinitasot veressä
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
RO6885247:n vaikutus lihasten elektrofysiologiaan CMAP (Comound Muscle Action Potential) -menetelmällä arvioituna
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
RO6885247:n vaikutus sähköimpedanssimyografiaan
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa
Farmakodynamiikka: SMN2-mRNA:n in vivo silmukointimuunnos veressä
Aikaikkuna: Jopa 20 viikkoa
Jopa 20 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Lauantai 1. marraskuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Torstai 11. syyskuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Torstai 11. syyskuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Maanantai 15. syyskuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Torstai 22. joulukuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 20. joulukuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Torstai 1. joulukuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia