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Uno studio su RO6885247 in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (MOONFISH)

20 dicembre 2016 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dose multipla per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di RO6885247 dopo 12 settimane di trattamento in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (MOONFISH).

Questo studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, della durata di 12 settimane, controllato con placebo, analizzerà la sicurezza e la tollerabilità di RO6885247 in pazienti adulti e pediatrici con atrofia muscolare spinale (SMA).

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
9

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Francia
      • Paris, Francia, 75013
      • Paris, Francia, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Regno Unito, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
  • Svezia
      • Goeteborg, Svezia, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Svezia, 41685
  • Svizzera
      • Basel, Svizzera, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Svizzera, 4005
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 06100
      • Ankara, Tacchino, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 55 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi e femmine, di età compresa tra 2 e 55 anni inclusi o inferiore a 7 mesi inclusi
  • Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva (tipi da 1 a 3), per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi con sintomi clinici attribuibili a SMA di tipo 1 e 2 copie di SMN2
  • In grado e disponibile a fornire il consenso informato e a rispettare il protocollo dello studio. In alternativa, un rappresentante legalmente autorizzato deve essere in grado di dare il consenso per il paziente e il consenso deve essere dato dal soggetto ove possibile.
  • Le pazienti di sesso femminile in età fertile e i pazienti di sesso maschile con una partner femminile in età fertile devono concordare con i metodi contraccettivi richiesti come definito dal protocollo.
  • Per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi, età gestazionale da 37 a 42 settimane e non considerata piccola per l'età gestazionale alla nascita

Criteri di esclusione:

  • Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening
  • Partecipazione concomitante o precedente a uno studio sugli oligonucleotidi antisenso mirato a SMN2 entro 12 mesi prima dello screening
  • Partecipazione concomitante o precedente in qualsiasi momento a uno studio di terapia genica
  • Per i pazienti di età compresa tra 2 e 55 anni, ricovero per evento polmonare negli ultimi 2 mesi o pianificato al momento dello screening
  • Chirurgia per scoliosi negli ultimi 6 mesi dallo screening o pianificata entro 6 mesi dallo screening
  • Malattia instabile del sistema gastrointestinale, renale, epatico, endocrino o cardiovascolare
  • Anomalie dell'ECG clinicamente rilevanti allo screening o al basale; storia personale o familiare (parenti di primo grado) di sindrome congenita del QT lungo
  • Anomalie clinicamente significative nei risultati dei test di laboratorio allo screening
  • Qualsiasi malattia o condizione concomitante che potrebbe interferire con la conduzione dello studio o rappresentare un rischio inaccettabile per il soggetto in questo studio
  • Uso di farmaci proibiti come da protocollo entro 90 giorni prima della randomizzazione. Sono ammessi i pazienti che assumono corticosteroidi per via inalatoria, somministrati attraverso un nebulizzatore o un inalatore.
  • Non è consentito il trattamento iniziato di recente (entro <6 mesi prima della randomizzazione) con salbutamolo orale o un altro agonista beta2-adrenergico assunto per via orale. Sono ammessi i pazienti che hanno assunto salbutamolo per via orale (o un altro agonista beta2-adrenergico) per almeno 6 mesi prima della randomizzazione. È consentito l'uso di agonisti beta2-adrenergici per via inalatoria.
  • Per pazienti di età pari o inferiore a 7 mesi, pazienti che richiedono ventilazione invasiva o tracheostomia, presenza di morbilità non correlate alla SMA

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
SPERIMENTALE: Parte 1
Fino a 2 coorti di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 o placebo una volta al giorno per 12 settimane
Droga: RO6885247
soluzione orale
Droga: placebo
soluzione orale
SPERIMENTALE: Parte 2
1 coorte di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 o placebo una volta al giorno per 12 settimane
Droga: RO6885247
soluzione orale
Droga: placebo
soluzione orale
SPERIMENTALE: Parte 3
1 coorte di pazienti, all'interno di ciascuna coorte i pazienti riceveranno RO6885247 una volta al giorno per 12 o 20 settimane
Droga: RO6885247
soluzione orale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: incidenza di eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica: concentrazioni plasmatiche di RO6885247
Lasso di tempo: Fino a 16 settimane
Fino a 16 settimane
Farmacocinetica: esposizione RO6885247, area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC-tau, nell'intervallo di somministrazione di 24 ore)
Lasso di tempo: Fino a 12 settimane
Fino a 12 settimane
Farmacodinamica: livelli di proteina SMN nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Effetto di RO6885247 sull'elettrofisiologia muscolare, come valutato da Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Effetto di RO6885247 sulla miografia dell'impedenza elettrica
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane
Farmacodinamica: modifica dello splicing in vivo dell'mRNA di SMN2 nel sangue
Lasso di tempo: Fino a 20 settimane
Fino a 20 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Hoffmann-La Roche

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 novembre 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 luglio 2015

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 luglio 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 settembre 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 settembre 2014

Primo Inserito (STIMA)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
15 settembre 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
22 dicembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
20 dicembre 2016

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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