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Eine Studie zu RO6885247 bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (MOONFISH)

20. Dezember 2016 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von RO6885247 nach 12-wöchiger Behandlung bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (MOONFISH).

Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, 12-wöchige, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie wird die Sicherheit und Verträglichkeit von RO6885247 bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit spinaler Muskelatrophie (SMA) untersuchen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Beendet

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
9

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Paris, Frankreich, 75013
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
      • Roma, Lazio, Italien, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
      • Milano, Lombardia, Italien, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
      • Utrecht, Niederlande, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Schweden
      • Goeteborg, Schweden, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Schweden, 41685
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Schweiz, 4005
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 06100
      • Ankara, Truthahn, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 55 Jahre (ERWACHSENE, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen im Alter von 2 bis einschließlich 55 Jahren oder unter 7 Monaten einschließlich
  • Bestätigte Diagnose einer 5q-autosomal-rezessiven SMA (Typ 1 bis 3) bei Patienten im Alter von 7 Monaten oder darunter, die auf Typ-1-SMA- und 2 SMN2-Kopien zurückzuführen sind
  • Fähigkeit und Bereitschaft, eine Einverständniserklärung abzugeben und das Studienprotokoll einzuhalten. Alternativ muss ein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter für den Patienten einwilligen können und die Zustimmung des Probanden muss nach Möglichkeit erteilt werden.
  • Weibliche Patienten im gebärfähigen Alter und männliche Patienten mit einer Partnerin im gebärfähigen Alter müssen den erforderlichen Verhütungsmethoden gemäß Definition im Protokoll zustimmen.
  • Für Patientinnen im Alter von 7 Monaten oder darunter, Gestationsalter von 37 bis 42 Wochen und nicht als gering für das Gestationsalter bei der Geburt angesehen

Ausschlusskriterien:

  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer Studie zu Prüfpräparaten oder -geräten innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening
  • Gleichzeitige oder vorherige Teilnahme an einer SMN2-gerichteten Antisense-Oligonukleotid-Studie innerhalb von 12 Monaten vor dem Screening
  • Begleitende oder vorherige Teilnahme an einer Gentherapiestudie
  • Für Patienten im Alter von 2 bis 55 Jahren: Krankenhausaufenthalt wegen pulmonalem Ereignis innerhalb der letzten 2 Monate oder zum Zeitpunkt des Screenings geplant
  • Operation wegen Skoliose in den letzten 6 Monaten nach dem Screening oder innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening geplant
  • Instabile gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine oder kardiovaskuläre Erkrankungen
  • Klinisch relevante EKG-Anomalien beim Screening oder Baseline; persönliche oder familiäre Vorgeschichte (Verwandte ersten Grades) mit angeborenem Long-QT-Syndrom
  • Klinisch signifikante Anomalien in den Labortestergebnissen beim Screening
  • Begleiterkrankungen oder -zustände, die die Durchführung der Studie beeinträchtigen oder ein inakzeptables Risiko für den Studienteilnehmer darstellen könnten
  • Verwendung verbotener Medikamente gemäß Protokoll innerhalb von 90 Tagen vor der Randomisierung. Patienten, die inhalative Kortikosteroide erhalten, die entweder über einen Vernebler oder einen Inhalator verabreicht werden, sind erlaubt.
  • Eine kürzlich begonnene Behandlung (innerhalb von <6 Monaten vor der Randomisierung) mit oral eingenommenem Salbutamol oder einem anderen oral eingenommenen beta2-adrenergen Agonisten ist nicht erlaubt. Patienten, die vor der Randomisierung mindestens 6 Monate lang oral Salbutamol (oder einen anderen beta2-adrenergen Agonisten) erhalten haben, sind zugelassen. Die Verwendung von inhalativen beta2-adrenergen Agonisten ist erlaubt.
  • Für Patienten im Alter von 7 Monaten oder darunter, Patienten, die eine invasive Beatmung oder Tracheotomie benötigen, Vorhandensein von nicht SMA-bedingten Morbiditäten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
EXPERIMENTAL: Teil 1
Bis zu 2 Kohorten von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten entweder RO6885247 oder Placebo einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung
Arzneimittel: Placebo
mündliche Lösung
EXPERIMENTAL: Teil 2
1 Kohorte von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten entweder RO6885247 oder Placebo einmal täglich für 12 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung
Arzneimittel: Placebo
mündliche Lösung
EXPERIMENTAL: Teil 3
1 Kohorte von Patienten, innerhalb jeder Kohorte erhalten die Patienten RO6885247 einmal täglich für 12 Wochen oder 20 Wochen
Arzneimittel: RO6885247
mündliche Lösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Auftreten unerwünschter Ereignisse (AEs)
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik: RO6885247 Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Bis zu 16 Wochen
Bis zu 16 Wochen
Pharmakokinetik: RO6885247 Exposition, Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC-tau, über das 24-Stunden-Dosierungsintervall)
Zeitfenster: Bis zu 12 Wochen
Bis zu 12 Wochen
Pharmakodynamik: SMN-Proteinspiegel im Blut
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Wirkung von RO6885247 auf die Muskelelektrophysiologie, bewertet anhand des Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Wirkung von RO6885247 auf die elektrische Impedanzmyographie
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen
Pharmakodynamik: In-vivo-Spleißmodifikation von SMN2-mRNA im Blut
Zeitfenster: Bis zu 20 Wochen
Bis zu 20 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
1. November 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Juli 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
11. September 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
11. September 2014

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
15. September 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
22. Dezember 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
20. Dezember 2016

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Dezember 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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