Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av RO6885247 hos voksne og pediatriske pasienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH)

20. desember 2016 oppdatert av: Hoffmann-La Roche

En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til RO6885247 etter 12 ukers behandling hos voksne og pediatriske pasienter med spinal muskelatrofi (MOONFISH).

Denne multisenter, randomiserte, dobbeltblinde, 12-ukers, placebokontrollerte flerdosestudien vil undersøke sikkerheten og toleransen til RO6885247 hos voksne og pediatriske pasienter med spinal muskelatrofi (SMA).

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Avsluttet

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
9

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada
  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Forente stater, 63110
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Storbritannia, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannia, NE1 3BZ
  • Sveits
      • Basel, Sveits, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Sveits, 4005
  • Sverige
      • Goeteborg, Sverige, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Sverige, 41685
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 06100
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 55 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Menn og kvinner i alderen 2 til 55 år inkludert eller under 7 måneder inkludert
  • Bekreftet diagnose av 5q-autosomal recessiv SMA (Type 1 til 3), for pasienter i alderen 7 måneder eller under kliniske symptomer som kan tilskrives type 1 SMA og 2 SMN2 kopier
  • Evne og villig til å gi informert samtykke og å overholde studieprotokollen. Alternativt må en juridisk autorisert representant kunne samtykke for pasienten, og samtykke skal gis av forsøkspersonen der det er mulig.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter med en kvinnelig partner i fertil alder må samtykke i de nødvendige prevensjonsmetodene som definert i protokollen.
  • For pasienter i alderen 7 måneder eller yngre, svangerskapsalder på 37 til 42 uker og ikke ansett som liten for svangerskapsalderen ved fødselen

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en legemiddel- eller enhetsstudie innen 90 dager før screening
  • Samtidig eller tidligere deltakelse i en SMN2-målrettet antisense-oligonukleotidstudie innen 12 måneder før screening
  • Samtidig eller tidligere deltakelse til enhver tid i en genterapistudie
  • For pasienter i alderen 2-55 år, sykehusinnleggelse for lungehendelse innen de siste 2 månedene eller planlagt på tidspunktet for screening
  • Kirurgi for skoliose siste 6 måneder fra screening eller planlagt innen 6 måneder fra screening
  • Ustabil gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrine eller kardiovaskulær sykdom
  • Klinisk relevante EKG-avvik ved screening eller baseline; personlig eller familiehistorie (førstegradsslektninger) med medfødt lang QT-syndrom
  • Klinisk signifikante abnormiteter i laboratorietestresultater ved screening
  • Enhver samtidig sykdom eller tilstand som kan forstyrre gjennomføringen av studien, eller utgjøre en uakseptabel risiko for forsøkspersonen i denne studien
  • Bruk av forbudte medisiner i henhold til protokoll innen 90 dager før randomisering. Pasienter som er på inhalerte kortikosteroider, administrert enten gjennom en forstøver eller en inhalator, er tillatt.
  • Nylig påbegynt behandling (innen <6 måneder før randomisering) med oral salbutamol eller annen beta2-adrenerg agonist tatt oralt er ikke tillatt. Pasienter som har vært på oral salbutamol (eller annen beta2-adrenerg agonist) i minst 6 måneder før randomisering er tillatt. Bruk av inhalerte beta2-adrenerge agonister er tillatt.
  • For pasienter i alderen 7 måneder eller yngre, pasienter som trenger invasiv ventilasjon eller trakeostomi, tilstedeværelse av ikke-SMA-relaterte sykdommer

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
EKSPERIMENTELL: Del 1
Inntil 2 pasientkohorter innen hver kohort vil pasienter motta enten RO6885247 eller placebo én gang daglig i 12 uker
Legemiddel: RO6885247
mikstur
Legemiddel: placebo
mikstur
EKSPERIMENTELL: Del 2
1 kohort av pasienter, innenfor hver kohort vil pasienter motta enten RO6885247 eller placebo én gang daglig i 12 uker
Legemiddel: RO6885247
mikstur
Legemiddel: placebo
mikstur
EKSPERIMENTELL: Del 3
1 kohort av pasienter, innenfor hver kohort vil pasienter motta RO6885247 en gang daglig i 12 uker eller 20 uker
Legemiddel: RO6885247
mikstur

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tidsramme
Sikkerhet: Forekomst av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Inntil 20 uker
Inntil 20 uker

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tidsramme
Farmakokinetikk: RO6885247 plasmakonsentrasjoner
Tidsramme: Inntil 16 uker
Inntil 16 uker
Farmakokinetikk: RO6885247 eksponering, areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC-tau, over 24-timers doseringsintervall)
Tidsramme: Inntil 12 uker
Inntil 12 uker
Farmakodynamikk: SMN-proteinnivåer i blod
Tidsramme: Inntil 20 uker
Inntil 20 uker
Effekt av RO6885247 på muskelelektrofysiologi, vurdert av Compound Muscle Action Potential (CMAP)
Tidsramme: Inntil 20 uker
Inntil 20 uker
Effekt av RO6885247 på elektrisk impedansmyografi
Tidsramme: Inntil 20 uker
Inntil 20 uker
Farmakodynamikk: In vivo spleisemodifikasjon av SMN2 mRNA i blod
Tidsramme: Inntil 20 uker
Inntil 20 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Hoffmann-La Roche

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. november 2014

Primær fullføring (FAKTISKE)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. juli 2015

Studiet fullført (FAKTISKE)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. juli 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. september 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. september 2014

Først lagt ut (ANSLAG)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
15. september 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
22. desember 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
20. desember 2016

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. desember 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger