Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование RO6885247 у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (MOONFISH)

20 декабря 2016 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

Многоцентровое рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с несколькими дозами для изучения безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики RO6885247 после 12 недель лечения у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (MOONFISH).

В этом многоцентровом рандомизированном двойном слепом 12-недельном плацебо-контролируемом исследовании с множественными дозами будет изучена безопасность и переносимость RO6885247 у взрослых и детей со спинальной мышечной атрофией (СМА).

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Прекращено

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
9

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Италия
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Италия, 00168
      • Roma, Lazio, Италия, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Италия, 20133
      • Milano, Lombardia, Италия, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico "Carlo Besta"; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • UMC Utrecht; Polkliniek Neuromusculaire ziekten
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
        • UCL; GAP Unit, Institute of Child Health, UCL
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 1EH
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
        • MRC Neuromuscular Centre - Institute of Genetic Medicine
      • Newcastle upon Tyne, Соединенное Королевство, NE1 3BZ
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32827
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2605
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
  • Турция
      • Ankara, Турция, 06100
      • Ankara, Турция, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
  • Франция
      • Paris, Франция, 75013
      • Paris, Франция, 75013
        • Ch Pitie Salpetriere; Institut de Myologie
  • Швейцария
      • Basel, Швейцария, 4005
        • Universitäts-Kinderspitalbeider Basel_Abteilung für Neuro- und Entwicklungspädiatrie
      • Basel, Швейцария, 4005
  • Швеция
      • Goeteborg, Швеция, 41685
        • Drottning Silvias Barn- och ungdomssjukhus; Kliniken för barnmedicin
      • Goeteborg, Швеция, 41685

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 55 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины и женщины в возрасте от 2 до 55 лет включительно или до 7 месяцев включительно
  • Подтвержденный диагноз 5q-аутосомно-рецессивной СМА (типы 1–3) у пациентов в возрасте 7 месяцев и младше с клиническими симптомами, относящимися к СМА 1 типа и 2 копиям SMN2.
  • Способны и готовы дать информированное согласие и соблюдать протокол исследования. В качестве альтернативы законно уполномоченный представитель должен иметь возможность дать согласие от имени пациента, и согласие должно быть дано субъектом везде, где это возможно.
  • Женщины-пациенты детородного возраста и мужчины-пациенты с женщиной-партнером детородного возраста должны согласиться с необходимыми методами контрацепции, как определено в протоколе.
  • Для пациентов в возрасте 7 месяцев и младше, гестационный возраст от 37 до 42 недель и не считается малым для гестационного возраста при рождении

Критерий исключения:

  • Сопутствующее или предыдущее участие в любом исследовании исследуемого препарата или устройства в течение 90 дней до скрининга
  • Сопутствующее или предыдущее участие в исследовании антисмысловых олигонуклеотидов, нацеленных на SMN2, в течение 12 месяцев до скрининга.
  • Сопутствующее или предыдущее участие в любое время в исследовании генной терапии
  • Для пациентов в возрасте от 2 до 55 лет госпитализация по поводу легочного заболевания в течение последних 2 месяцев или запланированная на момент скрининга
  • Операция по поводу сколиоза в течение последних 6 месяцев после скрининга или запланированная в течение 6 месяцев после скрининга
  • Нестабильное заболевание желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем
  • Клинически значимые отклонения ЭКГ при скрининге или исходном уровне; личная или семейная история (родственники первой линии) врожденного синдрома удлиненного интервала QT
  • Клинически значимые отклонения в результатах лабораторных исследований при скрининге
  • Любое сопутствующее заболевание или состояние, которое может помешать проведению исследования или создать неприемлемый риск для субъекта в этом исследовании.
  • Использование запрещенных препаратов в соответствии с протоколом в течение 90 дней до рандомизации. Допускаются пациенты, находящиеся на ингаляционных кортикостероидах, вводимых через небулайзер или ингалятор.
  • Недавно начатое лечение (менее чем за 6 месяцев до рандомизации) пероральным приемом сальбутамола или другого перорального агониста бета2-адренорецепторов не допускается. К участию допускаются пациенты, принимавшие перорально сальбутамол (или другой агонист бета2-адренорецепторов) не менее 6 месяцев до рандомизации. Допускается применение ингаляционных бета2-адреномиметиков.
  • Для пациентов в возрасте 7 месяцев и младше, пациентов, которым требуется инвазивная вентиляция легких или трахеостомия, наличие заболеваний, не связанных со СМА

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: ДВОЙНОЙ

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 1
До 2 групп пациентов, в каждой группе пациенты будут получать либо RO6885247, либо плацебо один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: РО6885247
пероральный раствор
Лекарство: плацебо
пероральный раствор
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 2
1 группа пациентов, в каждой группе пациенты будут получать либо RO6885247, либо плацебо один раз в день в течение 12 недель.
Лекарство: РО6885247
пероральный раствор
Лекарство: плацебо
пероральный раствор
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Часть 3
1 группа пациентов, в каждой группе пациенты будут получать RO6885247 один раз в день в течение 12 недель или 20 недель.
Лекарство: РО6885247
пероральный раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 20 недель
До 20 недель

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика: RO6885247 концентрации в плазме
Временное ограничение: До 16 недель
До 16 недель
Фармакокинетика: воздействие RO6885247, площадь под кривой концентрация-время (AUC-tau, в течение 24-часового интервала дозирования)
Временное ограничение: До 12 недель
До 12 недель
Фармакодинамика: уровни белка SMN в крови
Временное ограничение: До 20 недель
До 20 недель
Влияние RO6885247 на электрофизиологию мышц, оцененное с помощью потенциала сложного мышечного действия (CMAP)
Временное ограничение: До 20 недель
До 20 недель
Влияние RO6885247 на миографию электрического сопротивления
Временное ограничение: До 20 недель
До 20 недель
Фармакодинамика: Модификация сплайсинга in vivo мРНК SMN2 в крови
Временное ограничение: До 20 недель
До 20 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Hoffmann-La Roche

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 ноября 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 июля 2015 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 июля 2015 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 сентября 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 сентября 2014 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
15 сентября 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ОЦЕНИВАТЬ)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
22 декабря 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
20 декабря 2016 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BP29420
  • 2014-002246-41 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками