Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení kombinované terapie Lumacaftorem a Ivacaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s pokročilým plicním onemocněním

31. října 2017 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3b, otevřená studie k vyhodnocení kombinované terapie lumakaftorem a ivakaftorem u subjektů ve věku 12 let a starších s cystickou fibrózou a pokročilým plicním onemocněním, homozygotní pro mutaci F508del-CFTR

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost kombinované terapie LUM/IVA u jedinců ve věku 12 let a starších s CF a pokročilým plicním onemocněním, kteří jsou homozygotní pro mutaci F508del CFTR

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
46

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Homozygotní pro mutaci F508del-CFTR; historický genotyp musí být doložen ve zdrojových dokumentech účastníka.
  • Procento předpokládané FEV1 < 40 upravené pro věk, pohlaví a výšku při screeningu

Kritéria vyloučení:

  • Účastník v současné době podstupuje invazivní mechanickou ventilaci.
  • Anamnéza jakékoli komorbidity, která by podle názoru zkoušejícího mohla zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku účastníkovi
  • Jakékoli klinicky významné laboratorní abnormality při screeningu, které by narušovaly hodnocení studie nebo by pro subjekt představovaly nepřiměřené riziko
  • 12svodové elektrokardiogramy (EKG) prokazující QTcF > 450 ms při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo drog v posledním roce
  • Průběžná nebo předchozí účast ve výzkumné lékové studii (včetně studií zkoumajících lumakaftor a/nebo ivakaftor) do 30 dnů od screeningu.
  • Použití silných inhibitorů, středně silných induktorů nebo silných induktorů CYP3A
  • Těhotné a kojící ženy: Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a 1. den.
  • Sexuálně aktivní subjekty s reprodukčním potenciálem, které nejsou ochotny dodržovat požadavky antikoncepce
  • Použití beta blokátorů nebo jejich ekvivalentů při screeningu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Kombinace Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 miligramů (mg) a ivakaftor 250 mg kombinovaná tableta perorálně dvakrát denně po dobu 24 týdnů.
Lék: Ivacaftor
Ostatní jména:
  • VX-770
Lék: Lumacaftor
Ostatní jména:
  • VX-809

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) nebo vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Den 1 až týden 28
AE: jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka během studie; událost nemusí mít nutně příčinnou souvislost s léčbou. To zahrnuje jakoukoli nově se vyskytující událost/předchozí stav, jehož závažnost/frekvence vzrostla po podepsání formuláře informovaného souhlasu. AE zahrnuje závažné i nezávažné AE. SAE (podskupina AE): zdravotní událost, která spadá do kterékoli z následujících kategorií, bez ohledu na její vztah ke studovanému léku: smrt, život ohrožující nepříznivá zkušenost, hospitalizace/prodloužení hospitalizace, přetrvávající/závažná invalidita nebo pracovní neschopnost, vrozená anomálie/vrozená vada, důležitá lékařská událost. TEAE: AE, které začaly/zhoršily se na/po zahájení studie léku prostřednictvím bezpečnostní následné návštěvy (4 týdny po poslední dávce studovaného léku). Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Den 1 až týden 28

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (FEV1) do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 24. týdne
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Pro výpočet procenta předpokládaného FEV1 (pro věk, pohlaví a výšku) byly použity Hankinsonovy a Wangovy standardy. Hankinsonův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 18 let a starší a ženy ve věku 16 let a starší. Wangův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 12 až 17 let a pro ženy ve věku 12 až 15 let. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav, do 24. týdne
Absolutní změna oproti základnímu objemu nuceného výdechu za 1 sekundu (FEV1) do 24. týdne
Časové okno: Výchozí stav, do 24. týdne
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí. Pro výpočet FEV1 (pro věk, pohlaví, rasu a výšku) byly použity Hankinsonovy a Wangovy standardy. Hankinsonův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 18 let a starší a ženy ve věku 16 let a starší. Wangův standard byl použit pro mužské účastníky ve věku 12 až 17 let a pro ženy ve věku 12 až 15 let. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav, do 24. týdne
Doba, po kterou účastníci dostávali intravenózní (IV) antibiotika
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Byla hlášena doba, po kterou účastníci dostávali IV antibiotika pro sinopulmonální příznaky a symptomy. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav do 24. týdne
Počet hospitalizací
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Byl shrnut počet hospitalizací (všechny příčiny) do 24. týdne. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav do 24. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty chloridu potu v průměru 15. den a 4. týden
Časové okno: Výchozí stav, den 15 a týden 4
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení. Výchozí hodnota byla definována jako průměr měření při screeningu a v den 1 před podáním dávky. Průměrná absolutní změna od výchozí hodnoty v chloridu potu byla odvozena jako: (průměr hodnoty dne 15 a týdne 4) mínus hodnota výchozí hodnoty. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav, den 15 a týden 4
Absolutní změna od výchozí hodnoty v dotazníku cystické fibrózy – revidované (CFQ-R) skóre respirační domény v průběhu týdne 24
Časové okno: Výchozí stav, do týdne 24
CFQ-R je ověřený výsledek hlášený účastníky, který měří kvalitu života související se zdravím účastníků s cystickou fibrózou. Respirační doména hodnotila respirační symptomy (například kašel, kongesce, sípání), rozsah škálovaného skóre: 0-100; vyšší skóre indikující méně příznaků a lepší kvalitu života související se zdravím. Výsledky byly hlášeny podle plánu, jako kombinované jediné rameno LUM/IVA bez ohledu na povolenou úpravu dávky.
Výchozí stav, do týdne 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. března 2015

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
1. října 2016

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
1. října 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
11. března 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
11. března 2015

První zveřejněno (Odhad)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
17. března 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
6. prosince 2017

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. října 2017

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2017

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX14-809-106

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení