Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere Lumacaftor og Ivacaftor kombinasjonsterapi hos personer 12 år og eldre med avansert lungesykdom

31. oktober 2017 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 3b, åpen studie for å evaluere Lumacaftor og Ivacaftor kombinasjonsterapi hos personer 12 år og eldre med cystisk fibrose og avansert lungesykdom, homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen

Hensikten med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til LUM/IVA kombinasjonsbehandling hos personer 12 år og eldre med CF og avansert lungesykdom og som er homozygote for F508del CFTR-mutasjonen

Studieoversikt

Status

Status

Indikerer gjeldende rekrutteringsstatus eller utvidet tilgangsstatus.
Fullført

Forhold

Forhold

Sykdommen, lidelsen, syndromet, sykdommen eller skaden som studeres. På ClinicalTrials.gov kan tilstander også inkludere andre helserelaterte problemer, som levetid, livskvalitet og helserisiko.

Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.

Studietype

Studietype

Beskriver arten av en klinisk studie. Studietyper inkluderer intervensjonsstudier (også kalt kliniske studier), observasjonsstudier (inkludert pasientregistre) og utvidet tilgang.
Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

Registrering

Antall deltakere i en klinisk studie. Den "forventede" påmeldingen er måltallet for deltakere som forskerne trenger for studien.
46

Fase

Fase

Stadiet av en klinisk studie som studerer et medikament eller biologisk produkt, basert på definisjoner utviklet av U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen er basert på studiens målsetting, antall deltakere og andre egenskaper. Det er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere oppført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant brukes til å beskrive studier uten FDA-definerte faser, inkludert utprøving av enheter eller atferdsintervensjoner.
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Kvalifikasjonskriterier

Nøkkelkravene som personer som ønsker å delta i en klinisk studie må oppfylle eller egenskapene de må ha. Kvalifikasjonskriterier består av både inklusjonskriterier (som kreves for at en person skal delta i studien) og eksklusjonskriterier (som hindrer en person i å delta). Typer kvalifikasjonskriterier inkluderer om en studie godtar friske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav, eller er begrenset av kjønn.

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Homozygot for F508del-CFTR-mutasjonen; historisk genotype skal dokumenteres i deltakerens kildedokumenter.
  • Prosent spådd FEV1 <40 av justert for alder, kjønn og høyde ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Deltaker mottar for tiden invasiv mekanisk ventilasjon.
  • Historie om enhver komorbiditet som, etter etterforskerens mening, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til deltakeren
  • Eventuelle klinisk signifikante laboratorieavvik ved screening som ville forstyrre studievurderingene eller utgjøre en unødig risiko for forsøkspersonen
  • Et 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) som viser QTcF >450 msek ved screening
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Historie om alkohol- eller narkotikamisbruk det siste året
  • Pågående eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie (inkludert studier som undersøker lumacaftor og/eller ivacaftor) innen 30 dager etter screening.
  • Bruk av sterke hemmere, moderate induktorer eller sterke induktorer av CYP3A
  • Gravide og ammende kvinner: Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Seksuelt aktive personer med reproduksjonspotensial som ikke er villige til å følge prevensjonskravene
  • Bruk av betablokkere eller tilsvarende ved Screening.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm

Deltakergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe av deltakere i en klinisk studie som mottar en spesifikk intervensjon/behandling, eller ingen intervensjon, i henhold til studiens protokoll.
Intervensjon / Behandling

Intervensjon / Behandling

En prosess eller handling som er fokus for en klinisk studie. Intervensjoner inkluderer legemidler, medisinsk utstyr, prosedyrer, vaksiner og andre produkter som enten er undersøkende eller allerede er tilgjengelige. Intervensjoner kan også inkludere ikke-invasive tilnærminger, som utdanning eller modifisering av kosthold og trening.
Eksperimentell: Lumacaftor/Ivacaftor kombinasjon
Lumacaftor 400 milligram (mg) og ivacaftor 250 mg kombinasjonstablett oralt to ganger daglig i 24 uker.
Legemiddel: Ivacaftor
Andre navn:
  • VX-770
Legemiddel: Lumacaftor
Andre navn:
  • VX-809

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I en klinisk studies protokoll er det planlagte utfallsmålet som er det viktigste for å evaluere effekten av en intervensjon/behandling. De fleste kliniske studier har ett primært utfallsmål, men noen har mer enn ett.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (AEs) eller Serious Adverse Events (SAEs)
Tidsramme: Dag 1 til uke 28
AE: enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker under studien; hendelsen har ikke nødvendigvis en årsakssammenheng med behandling. Dette inkluderer enhver nylig oppstått hendelse/tidligere tilstand som har økt i alvorlighetsgrad/hyppighet etter at skjemaet for informert samtykke er signert. AE inkluderer alvorlige så vel som ikke-alvorlige AE. SAE (undersett av AE): medisinsk hendelse, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, viktig medisinsk hendelse. TEAEs: AEer som startet/forverret seg ved/etter starten av studiemedikamentet gjennom sikkerhetsoppfølgingsbesøket (4 uker etter siste dose av studiemedikamentet). Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Dag 1 til uke 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk studies protokoll, et planlagt utfallsmål som ikke er like viktig som det primære utfallsmålet for å evaluere effekten av en intervensjon, men som fortsatt er av interesse. De fleste kliniske studier har mer enn ett sekundært utfallsmål.
Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring fra baseline i prosent anslått tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, frem til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline, frem til uke 24
Absolutt endring fra baseline i tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) opp til uke 24
Tidsramme: Baseline, frem til uke 24
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne FEV1 (for alder, kjønn, rase og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline, frem til uke 24
Varighet for hvilken deltakere fikk intravenøs (IV) antibiotika
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Varigheten som deltakerne fikk IV-antibiotika for sinopulmonale tegn og symptomer ble rapportert. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline til og med uke 24
Antall sykehusinnleggelser
Tidsramme: Baseline til og med uke 24
Antall sykehusinnleggelser (alle årsaker) gjennom uke 24 ble oppsummert. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Baseline til og med uke 24
Absolutt endring fra baseline i svetteklorid ved gjennomsnitt av dag 15 og uke 4
Tidsramme: Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat. Baseline ble definert som gjennomsnittet av målingene ved screening og på dag 1 før dose. Gjennomsnittlig absolutt endring fra baseline i svetteklorid ble utledet som: (Gjennomsnitt av dag 15 og uke 4 verdi) minus baseline verdi. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Grunnlinje, dag 15 og uke 4
Absolutt endring fra baseline i spørreskjema for cystisk fibrose - revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 24
Tidsramme: Grunnlinje, til og med uke 24
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose. Respiratorisk domene vurdert luftveissymptomer (for eksempel hoste, lunger, hvesing), skalert skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet. Resultatene ble rapportert som planlagt, som en kombinert enkelt LUM/IVA-arm uavhengig av tillatt dosemodifikasjon.
Grunnlinje, til og med uke 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sponsor

Organisasjonen eller personen som initierer studien og som har myndighet og kontroll over studien.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske datoen da den første deltakeren ble registrert i en klinisk studie. Den "forventede" studiestartdatoen er datoen som forskerne tror vil være studiestartdatoen.
1. mars 2015

Primær fullføring (Faktiske)

Primær fullføring

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon for å samle inn endelige data for det primære utfallsmålet. Hvorvidt den kliniske studien ble avsluttet i henhold til protokollen eller ble avsluttet, påvirker ikke denne datoen. For kliniske studier med mer enn ett primært utfallsmål med ulike fullføringsdatoer, refererer dette begrepet til datoen da datainnsamlingen er fullført for alle de primære utfallsmålene. Den "forventede" primære fullføringsdatoen er datoen som forskerne tror vil være den primære fullføringsdatoen for studien.
1. oktober 2016

Studiet fullført (Faktiske)

Studiet fullført

Datoen da den siste deltakeren i en klinisk studie ble undersøkt eller mottok en intervensjon/behandling for å samle inn endelige data for de primære utfallsmålene, sekundære utfallsmålene og uønskede hendelsene (det vil si siste deltakers siste besøk). Den "forventede" studiens fullføringsdato er datoen som forskerne tror vil være studiens fullføringsdato.
1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

Først innsendt

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sendte inn en studiepost til ClinicalTrials.gov. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom første innsendte dato og postens tilgjengelighet på ClinicalTrials.gov (den første postedatoen).
11. mars 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

Datoen da studiesponsoren eller etterforskeren først sender inn en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Sponsoren eller etterforskeren må kanskje revidere og sende inn en studiepost én eller flere ganger før NLMs kvalitetskontrollkriterier oppfylles. Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
11. mars 2015

Først lagt ut (Anslag)

Først lagt ut

Datoen da studieposten først var tilgjengelig på ClinicalTrials.gov etter at National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC) gjennomgang har konkludert. Det er vanligvis en forsinkelse på noen dager mellom datoen studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn studieposten og den første postedatoen.
17. mars 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

Sist oppdatering lagt ut

Den siste datoen da endringer i en studiepost ble gjort tilgjengelig på ClinicalTrials.gov. Det kan være en forsinkelse mellom når endringene ble sendt til ClinicalTrials.gov av studiens sponsor eller etterforsker (datoen for siste innsending av oppdatering) og datoen for siste oppdatering.
6. desember 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren sendte inn endringer i en studiepost som er i samsvar med gjennomgangskriteriene for National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontroll (QC). Det er sponsorens eller etterforskerens ansvar å sikre at studieposten er i samsvar med NLM QC-gjennomgangskriteriene.
31. oktober 2017

Sist bekreftet

Sist bekreftet

Den siste datoen da studiesponsoren eller etterforskeren bekreftet at informasjonen om en klinisk studie på ClinicalTrials.gov var nøyaktig og oppdatert. Hvis en studie med rekrutteringsstatus for rekruttering; ikke rekrutterer ennå; eller aktiv, ikke rekruttering har ikke blitt bekreftet de siste 2 årene, studiens rekrutteringsstatus vises som ukjent.
1. oktober 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

Andre studie-ID-numre

Identifikatorer eller ID-numre andre enn NCT-nummeret som er tildelt en klinisk studie av studiens sponsor, finansierere eller andre. Disse tallene kan inkludere unike identifikatorer fra andre prøveregistre og National Institutes of Health-stipendnumre.
  • VX14-809-106

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Innstillinger for informasjonskapsler

Vi bruker informasjonskapsler for å sikre at vi gir deg den beste opplevelsen på nettstedet vårt. For mer informasjon, les nøye vår Retningslinjer for personvern og informasjonskapsler. ...>>>Du kan når som helst endre preferansene dine eller trekke tilbake samtykket ditt ved å slette informasjonskapslene fra nettstedet ditt eller datamaskinen som beskrevet i policyen. Godta det og velg dine preferanser ved å krysse av i de tilhørende rutene i delen "Administrer innstillinger" nedenfor. Les nøye gjennom servicevilkårene før du fortsetter å bruke noen del av dette nettstedet.
«Administrer innstillinger