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Studio per valutare la terapia combinata con Lumacaftor e Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con malattia polmonare avanzata

31 ottobre 2017 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio di fase 3b in aperto per valutare la terapia combinata con Lumacaftor e Ivacaftor in soggetti di età pari o superiore a 12 anni affetti da fibrosi cistica e malattia polmonare avanzata, omozigoti per la mutazione F508del-CFTR

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia di combinazione LUM/IVA in soggetti di età pari o superiore a 12 anni con FC e malattia polmonare avanzata e che sono omozigoti per la mutazione F508del CFTR

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
46

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Omozigote per la mutazione F508del-CFTR; il genotipo storico deve essere documentato nei documenti di origine del partecipante.
  • Percentuale del FEV1 predetto <40 aggiustato per età, sesso e altezza allo Screening

Criteri di esclusione:

  • Partecipante attualmente sottoposto a ventilazione meccanica invasiva.
  • Anamnesi di qualsiasi comorbilità che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al partecipante
  • Eventuali anomalie di laboratorio clinicamente significative allo screening che interferirebbero con le valutazioni dello studio o rappresenterebbero un rischio eccessivo per il soggetto
  • Un elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni che dimostra QTcF >450 msec allo screening
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico
  • Storia di abuso di alcol o droghe nell'ultimo anno
  • Partecipazione in corso o precedente a uno studio sperimentale sui farmaci (compresi gli studi su lumacaftor e/o ivacaftor) entro 30 giorni dallo screening.
  • Uso di forti inibitori, moderati induttori o forti induttori del CYP3A
  • Donne in gravidanza e in allattamento: le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo allo screening e al giorno 1.
  • Soggetti sessualmente attivi con potenziale riproduttivo che non sono disposti a seguire i requisiti contraccettivi
  • Uso di beta-bloccanti o equivalenti durante lo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Combinazione Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 milligrammi (mg) e ivacaftor 250 mg compresse combinate per via orale due volte al giorno per 24 settimane.
Droga: Ivacaftor
Altri nomi:
  • VX-770
Droga: Lumacaftor
Altri nomi:
  • VX-809

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (AE) o eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 28
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante durante lo studio; evento non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento. Ciò include qualsiasi nuovo evento/condizione precedente che è aumentata in gravità/frequenza dopo la firma del modulo di consenso informato. Gli eventi avversi includono eventi avversi gravi e non gravi. SAE (sottoinsieme di AE): evento medico, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: decesso, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/difetto alla nascita, importante evento medico. TEAE: eventi avversi che sono iniziati/peggiorati durante/dopo l'inizio del farmaco in studio durante la visita di follow-up di sicurezza (4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio). I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Dal giorno 1 alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione assoluta rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard di Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 previsto (per età, sesso e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare il FEV1 (per età, sesso, razza e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24
Durata per la quale i partecipanti hanno ricevuto antibiotici per via endovenosa (IV).
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
È stata riportata la durata per la quale i partecipanti hanno ricevuto antibiotici IV per segni e sintomi sinopolmonari. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale fino alla settimana 24
Numero di ricoveri
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24
È stato riassunto il numero di ricoveri (tutte le cause) fino alla settimana 24. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale fino alla settimana 24
Variazione assoluta rispetto al basale del cloruro nel sudore alla media del giorno 15 e della settimana 4
Lasso di tempo: Basale, giorno 15 e settimana 4
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato. Il basale è stato definito come la media delle misurazioni allo screening e al giorno 1 prima della somministrazione. La variazione assoluta media rispetto al basale del cloruro nel sudore è stata calcolata come: (media del valore del giorno 15 e della settimana 4) meno il valore basale. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, giorno 15 e settimana 4
Variazione assoluta rispetto al basale nel questionario sulla fibrosi cistica - Punteggio del dominio respiratorio rivisto (CFQ-R) fino alla settimana 24
Lasso di tempo: Basale, fino alla settimana 24
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica. Il dominio respiratorio ha valutato i sintomi respiratori (ad esempio, tosse, congestione, respiro sibilante), l'intervallo di punteggio in scala: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute. I risultati sono stati riportati come previsto, come braccio singolo LUM/IVA combinato, indipendentemente dalla modifica della dose consentita.
Basale, fino alla settimana 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
1 marzo 2015

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
1 ottobre 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
1 ottobre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
11 marzo 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
11 marzo 2015

Primo Inserito (Stima)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
17 marzo 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
6 dicembre 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
31 ottobre 2017

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 ottobre 2017

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • VX14-809-106

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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