Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке комбинированной терапии лумакафтором и ивакафтором у субъектов в возрасте 12 лет и старше с прогрессирующим заболеванием легких

31 октября 2017 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Фаза 3b, открытое исследование для оценки комбинированной терапии лумакафтором и ивакафтором у субъектов 12 лет и старше с кистозным фиброзом и прогрессирующим заболеванием легких, гомозиготных по мутации F508del-CFTR

Целью данного исследования является оценка безопасности и переносимости комбинированной терапии LUM/IVA у пациентов в возрасте 12 лет и старше с муковисцидозом и прогрессирующим заболеванием легких, гомозиготных по мутации F508del CFTR.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
46

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Гомозиготны по мутации F508del-CFTR; исторический генотип должен быть задокументирован в первичных документах участника.
  • Процент прогнозируемого ОФВ1 <40 с поправкой на возраст, пол и рост при скрининге

Критерий исключения:

  • В настоящее время участник получает инвазивную механическую вентиляцию легких.
  • Наличие в анамнезе любого сопутствующего заболевания, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при назначении исследуемого препарата участнику.
  • Любые клинически значимые лабораторные отклонения при скрининге, которые могут помешать оценке исследования или создать чрезмерный риск для субъекта.
  • Электрокардиограмма (ЭКГ) в 12 отведениях, демонстрирующая QTcF> 450 мс при скрининге
  • История солидных органов или гематологической трансплантации
  • История злоупотребления алкоголем или наркотиками в прошлом году
  • Текущее или предшествующее участие в экспериментальном исследовании лекарственных средств (включая исследования по изучению люмакафтора и/или ивакафтора) в течение 30 дней после скрининга.
  • Использование сильных ингибиторов, умеренных индукторов или сильных индукторов CYP3A
  • Беременные и кормящие женщины: женщины детородного возраста должны иметь отрицательный тест на беременность при скрининге и в первый день.
  • Сексуально активные субъекты с репродуктивным потенциалом, которые не желают следовать требованиям контрацепции.
  • Использование бета-блокаторов или их эквивалентов при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Комбинация люмакафтор/ивакафтор
Комбинированная таблетка Lumacaftor 400 мг (мг) и ivacaftor 250 мг перорально два раза в день в течение 24 недель.
Лекарство: Ивакафтор
Другие имена:
  • VX-770
Лекарство: Люмакафтор
Другие имена:
  • VX-809

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (НЯ), или серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: День 1 до недели 28
НЯ: любое неблагоприятное медицинское происшествие с участником во время исследования; событие не обязательно имеет причинно-следственную связь с лечением. Это включает любое новое событие/предыдущее состояние, серьезность/частота которого увеличилась после подписания формы информированного согласия. НЯ включает как серьезные, так и несерьезные НЯ. СНЯ (подмножество НЯ): медицинское событие, подпадающее под любую из следующих категорий, независимо от его связи с исследуемым препаратом: смерть, опасные для жизни нежелательные явления, госпитализация/продление госпитализации, стойкая/значительная инвалидность или нетрудоспособность, врожденная аномалия/врожденный порок, важное медицинское событие. TEAE: НЯ, которые начались/ухудшились в/после начала приема исследуемого препарата во время контрольного визита для контроля безопасности (через 4 недели после приема последней дозы исследуемого препарата). Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
День 1 до недели 28

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Абсолютное изменение относительно исходного уровня в процентах прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) до 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Hankinson и Wang использовались для расчета процента прогнозируемого FEV1 (для возраста, пола и роста). Стандарт Хэнкинсона использовался для участников мужского пола в возрасте 18 лет и старше и участников женского пола в возрасте 16 лет и старше. Стандарт Ванга использовался для участников мужского пола в возрасте от 12 до 17 лет и для участников женского пола в возрасте от 12 до 15 лет. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) до 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха. Стандарты Hankinson и Wang использовались для расчета FEV1 (по возрасту, полу, расе и росту). Стандарт Хэнкинсона использовался для участников мужского пола в возрасте 18 лет и старше и участников женского пола в возрасте 16 лет и старше. Стандарт Ванга использовался для участников мужского пола в возрасте от 12 до 17 лет и для участников женского пола в возрасте от 12 до 15 лет. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели
Продолжительность, в течение которой участники получали внутривенные (IV) антибиотики
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Сообщалось о продолжительности, в течение которой участники получали антибиотики внутривенно для синопульмональных признаков и симптомов. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень до 24 недели
Количество госпитализаций
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели
Суммировали количество госпитализаций (по всем причинам) до 24-й недели. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень до 24 недели
Абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем в среднем на 15-й день и 4-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора. Исходный уровень определяли как среднее значение измерений при скрининге и в день 1 до введения дозы. Среднее абсолютное изменение хлорида пота по сравнению с исходным уровнем было получено как: (среднее значение на 15-й день и на 4-й неделе) минус исходное значение. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, 15-й день и 4-я неделя
Абсолютное изменение по сравнению с исходным уровнем в вопроснике муковисцидоза - пересмотренная (CFQ-R) оценка респираторного домена через 24 недели
Временное ограничение: Исходный уровень, до 24 недели
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом. Респираторная область оценивала респираторные симптомы (например, кашель, заложенность носа, свистящее дыхание), диапазон шкалы баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Результаты сообщались, как и планировалось, как комбинированная отдельная группа LUM/IVA, независимо от разрешенной модификации дозы.
Исходный уровень, до 24 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
1 марта 2015 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
1 октября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
1 октября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
11 марта 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
11 марта 2015 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
17 марта 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
6 декабря 2017 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
31 октября 2017 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 октября 2017 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • VX14-809-106

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками