Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające terapię skojarzoną lumakaftorem i iwakaftorem u osób w wieku 12 lat i starszych z zaawansowaną chorobą płuc

31 października 2017 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Otwarte badanie fazy 3b oceniające terapię skojarzoną lumakaftorem i iwakaftorem u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc, homozygotycznych pod względem mutacji F508del-CFTR

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji terapii skojarzonej LUM/IVA u pacjentów w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą i zaawansowaną chorobą płuc, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del CFTR

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Zakończony

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
46

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Homozygota pod względem mutacji F508del-CFTR; historyczny genotyp musi być udokumentowany w dokumentach źródłowych uczestnika.
  • Procent przewidywanej wartości FEV1 <40 dostosowanej do wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik aktualnie poddawany inwazyjnej wentylacji mechanicznej.
  • Historia jakiejkolwiek choroby współistniejącej, która w opinii badacza mogłaby zakłócić wyniki badania lub stanowić dodatkowe ryzyko przy podawaniu uczestnikowi badanego leku
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości laboratoryjne podczas badań przesiewowych, które mogłyby zakłócić ocenę badania lub stanowić nadmierne ryzyko dla uczestnika
  • 12-odprowadzeniowy elektrokardiogram (EKG) wykazujący QTcF >450 ms podczas badania przesiewowego
  • Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatniego roku
  • Trwający lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego (w tym badaniach nad lumakaftorem i/lub iwakaftorem) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Stosowanie silnych, umiarkowanych induktorów lub silnych induktorów CYP3A
  • Kobiety w ciąży i karmiące piersią: Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego podczas badania przesiewowego i dnia 1.
  • Osoby aktywne seksualnie w wieku rozrodczym, które nie chcą przestrzegać wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Stosowanie beta-blokerów lub ich odpowiedników podczas badań przesiewowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Połączenie lumakaftor/iwakaftor
Lumakaftor 400 miligramów (mg) i iwakaftor 250 mg tabletki złożone doustnie dwa razy na dobę przez 24 tygodnie.
Lek: Iwakaftor
Inne nazwy:
  • VX-770
Lek: Lumakaftor
Inne nazwy:
  • VX-809

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników poddanych leczeniu Pojawiające się zdarzenia niepożądane (AE) lub poważne zdarzenia niepożądane (SAE)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 28
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika podczas badania; zdarzenie niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z leczeniem. Dotyczy to każdego nowo występującego zdarzenia/poprzedniego stanu, którego nasilenie/częstotliwość wzrosła po podpisaniu formularza świadomej zgody. AE obejmuje zarówno poważne, jak i nie-poważne AE. SAE (podzbiór AE): zdarzenie medyczne, które należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: zgon, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja/przedłużenie hospitalizacji, trwała/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona/wada wrodzona, ważne zdarzenie medyczne. TEAE: zdarzenia niepożądane, które zaczęły się/nasilały w dniu/po rozpoczęciu przyjmowania badanego leku podczas wizyty kontrolnej w sprawie bezpieczeństwa (4 tygodnie po ostatniej dawce badanego leku). Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Dzień 1 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do tygodnia 24
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga zostały użyte do obliczenia FEV1 (dla wieku, płci, rasy i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do 24. tygodnia
Czas trwania, przez jaki uczestnicy otrzymywali dożylnie (IV) antybiotyki
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Zgłoszono czas trwania, przez który uczestnicy otrzymywali antybiotyki dożylne z powodu objawów przedmiotowych i podmiotowych zatokowo-płucnych. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Liczba hospitalizacji
Ramy czasowe: Wartość bazowa do tygodnia 24
Podsumowano liczbę hospitalizacji (ze wszystkich przyczyn) do tygodnia 24. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość bazowa do tygodnia 24
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych średnio w 15. dniu i 4. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania. Linię podstawową zdefiniowano jako średnią z pomiarów podczas badania przesiewowego iw dniu 1 przed podaniem dawki. Średnią bezwzględną zmianę stężenia chlorków w pocie w stosunku do wartości wyjściowych uzyskano jako: (średnia wartość z dnia 15. i tygodnia 4.) minus wartość wartości początkowej. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Linia bazowa, dzień 15 i tydzień 4
Bezwzględna zmiana od wartości początkowej w Kwestionariuszu mukowiscydozy — poprawiona (CFQ-R) Ocena domeny oddechowej do 24. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do tygodnia 24
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą. Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe (na przykład kaszel, przekrwienie, świszczący oddech), skalowany zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Wyniki zgłaszano zgodnie z planem, jako połączone pojedyncze ramię LUM/IVA, niezależnie od dozwolonej modyfikacji dawki.
Wartość wyjściowa, do tygodnia 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 marca 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 października 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 października 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
11 marca 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 marca 2015

Pierwszy wysłany (Oszacować)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
17 marca 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
6 grudnia 2017

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
31 października 2017

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 października 2017

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • VX14-809-106

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami