Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af Lumacaftor og Ivacaftor kombinationsterapi hos forsøgspersoner 12 år og ældre med avanceret lungesygdom

31. oktober 2017 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3b, åbent studie til evaluering af Lumacaftor og Ivacaftor kombinationsterapi hos forsøgspersoner 12 år og ældre med cystisk fibrose og avanceret lungesygdom, homozygot for F508del-CFTR-mutationen

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​LUM/IVA kombinationsbehandling hos forsøgspersoner 12 år og ældre med CF og fremskreden lungesygdom, og som er homozygote for F508del CFTR-mutationen

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
46

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del-CFTR-mutationen; historisk genotype skal dokumenteres i deltagerens kildedokumenter.
  • Procent forudsagt FEV1 <40 af justeret for alder, køn og højde ved screening

Ekskluderingskriterier:

  • Deltager modtager i øjeblikket invasiv mekanisk ventilation.
  • Anamnese med enhver komorbiditet, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved administration af forsøgslægemidlet til deltageren
  • Alle klinisk signifikante laboratorieabnormiteter ved screening, der ville forstyrre undersøgelsesvurderingerne eller udgøre en unødig risiko for forsøgspersonen
  • Et 12-aflednings elektrokardiogram (EKG), der viser QTcF >450 msek ved screening
  • Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
  • Historie om alkohol- eller stofmisbrug i det seneste år
  • Igangværende eller tidligere deltagelse i et afprøvende lægemiddelstudie (herunder undersøgelser, der undersøger lumacaftor og/eller ivacaftor) inden for 30 dage efter screening.
  • Brug af stærke hæmmere, moderate inducere eller stærke inducere af CYP3A
  • Gravide og ammende kvinder: Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og dag 1.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner med reproduktionspotentiale, som ikke er villige til at følge præventionskravene
  • Brug af betablokkere eller tilsvarende ved Screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lumacaftor/Ivacaftor kombination
Lumacaftor 400 milligram (mg) og ivacaftor 250 mg kombinationstablet oralt to gange dagligt i 24 uger.
Medicin: Ivacaftor
Andre navne:
  • VX-770
Medicin: Lumacaftor
Andre navne:
  • VX-809

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (AE'er) eller Serious Adverse Events (SAE'er)
Tidsramme: Dag 1 til uge 28
AE: enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager under undersøgelsen; hændelsen har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. Dette inkluderer enhver nyopstået hændelse/tidligere tilstand, der er steget i sværhedsgrad/hyppighed, efter at formularen til informeret samtykke er underskrevet. AE omfatter alvorlige såvel som ikke-alvorlige AE'er. SAE (undersæt af AE): medicinsk hændelse, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse på hospital/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. TEAE'er: AE'er, der startede/forværredes ved/efter starten af ​​studielægemidlet gennem sikkerhedsopfølgningsbesøget (4 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet). Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Dag 1 til uge 28

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring fra baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) op til uge 24
Tidsramme: Baseline, op til uge 24
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne FEV1 (for alder, køn, race og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, op til uge 24
Varighed af hvilken deltagere fik intravenøs (IV) antibiotika
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Den varighed, hvori deltagerne fik IV-antibiotika for sinopulmonale tegn og symptomer, blev rapporteret. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline til og med uge 24
Antal indlæggelser
Tidsramme: Baseline til og med uge 24
Antal indlæggelser (alle årsager) til og med uge 24 blev opsummeret. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline til og med uge 24
Absolut ændring fra baseline i svedklorid ved gennemsnit af dag 15 og uge 4
Tidsramme: Baseline, dag 15 og uge 4
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning. Baseline blev defineret som gennemsnittet af målingerne ved screening og på dag 1 før dosis. Den gennemsnitlige absolutte ændring fra baseline i svedchlorid blev udledt som: (gennemsnit af dag 15 og uge 4 værdi) minus baseline værdi. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, dag 15 og uge 4
Absolut ændring fra baseline i cystisk fibrose spørgeskema - Revideret (CFQ-R) respiratorisk domæne-score gennem uge 24
Tidsramme: Baseline, til og med uge 24
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Åndedrætsdomæne vurderede åndedrætssymptomer (f.eks. hoste, overbelastning, hvæsende vejrtrækning), det skalerede scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Resultater blev rapporteret som planlagt som en kombineret enkelt LUM/IVA-arm uanset tilladt dosisændring.
Baseline, til og med uge 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. marts 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2016

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. marts 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. marts 2015

Først opslået (Skøn)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. marts 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. december 2017

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
31. oktober 2017

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2017

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VX14-809-106

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger