Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmähoidon arvioimiseksi 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on pitkälle edennyt keuhkosairaus

tiistai 31. lokakuuta 2017 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 3b, avoin tutkimus lumakaftorin ja ivakaftorin yhdistelmähoidon arvioimiseksi 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja pitkälle edennyt keuhkosairaus, homotsygootti F508del-CFTR-mutaation suhteen

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida LUM/IVA-yhdistelmähoidon turvallisuutta ja siedettävyyttä vähintään 12-vuotiailla potilailla, joilla on CF ja pitkälle edennyt keuhkosairaus ja jotka ovat homotsygoottisia F508del CFTR -mutaation suhteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
46

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Homotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation suhteen; historiallinen genotyyppi on dokumentoitava osallistujan lähdeasiakirjoihin.
  • Prosenttiosuus ennustetusta FEV1:stä <40 iän, sukupuolen ja pituuden mukaan seulonnassa

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistuja saa tällä hetkellä invasiivista mekaanista ventilaatiota.
  • Historia kaikista komorbiditeeteista, jotka tutkijan mielestä voivat sekoittaa tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa osallistujalle
  • Kliinisesti merkittävät laboratoriopoikkeavuudet seulonnassa, jotka häiritsevät tutkimusarvioita tai aiheuttaisivat kohtuuttoman riskin tutkittavalle
  • 12-kytkentäinen EKG, joka osoittaa QTcF:n yli 450 ms seulonnassa
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia viimeisen vuoden aikana
  • Jatkuva tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen (mukaan lukien lumakaftoria ja/tai ivakaftoria koskevat tutkimukset) 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Voimakkaiden CYP3A:n estäjien, kohtalaisten indusoijien tai vahvojen indusoijien käyttö
  • Raskaana olevat ja imettävät naiset: Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonnassa ja ensimmäisenä päivänä.
  • Seksuaalisesti aktiiviset lisääntymiskykyiset henkilöt, jotka eivät ole halukkaita noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
  • Beetasalpaajien tai vastaavien käyttö seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Lumacaftor/Ivacaftor-yhdistelmä
Lumakaftori 400 milligrammaa (mg) ja ivakaftori 250 mg yhdistelmätabletti suun kautta kahdesti päivässä 24 viikon ajan.
Lääke: Ivakaftori
Muut nimet:
  • VX-770
Lääke: Lumakaftori
Muut nimet:
  • VX-809

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (AE) tai Serious Adverse Events (SAE)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 28
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa tutkimuksen aikana; tapahtumalla ei välttämättä ole syy-yhteyttä hoitoon. Tämä sisältää kaikki uudet tapahtumat / aiemmat sairaudet, joiden vakavuus tai esiintymistiheys on lisääntynyt sen jälkeen, kun tietoinen suostumuslomake on allekirjoitettu. AE sisältää sekä vakavat että ei-vakavat haittavaikutukset. SAE (AE:n alajoukko): lääketieteellinen tapahtuma, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. TEAE: Haittavaikutukset, jotka alkoivat / pahenivat tutkimuslääkkeen aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen turvallisuusseurantakäynnin kautta (4 viikkoa viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen). Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Päivä 1 - viikko 28

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 24 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1:n prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Perustaso, viikkoon 24 asti
Absoluuttinen muutos lähtötasosta pakotetussa uloshengityksen tilavuudessa 1 sekunnissa (FEV1) viikkoon 24 asti
Aikaikkuna: Perustaso, viikkoon 24 asti
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin FEV1:n laskemiseen (ikä, sukupuoli, rotu ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Perustaso, viikkoon 24 asti
Kesto, jonka osallistujat saivat suonensisäisiä (IV) antibiootteja
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Kesto, jonka osallistujat saivat IV-antibiootteja sinopulmonaalisten merkkien ja oireiden vuoksi, ilmoitettiin. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 asti
Sairaalahoitojen määrä (kaikki syyt) viikolle 24 mennessä tehtiin yhteenvetona. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne viikolle 24 asti
Hikikloridin absoluuttinen muutos lähtötasosta 15. päivän ja 4. viikon keskimäärin
Aikaikkuna: Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella. Lähtötaso määriteltiin mittausten keskiarvona seulonnassa ja päivänä 1 ennen annosta. Keskimääräinen absoluuttinen muutos perustasosta hikikloridissa johdettiin seuraavasti: (päivän 15 ja viikon 4 arvon keskiarvo) miinus perustasoarvo. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne, päivä 15 ja viikko 4
Absoluuttinen muutos lähtötasosta kystisen fibroosin kyselyssä – tarkistettu (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärä viikon 24 aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikkoon 24 asti
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua. Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet (esimerkiksi yskä, tukkoisuus, hengityksen vinkuminen), skaalattu pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua. Tulokset raportoitiin suunnitellusti, yhdistettynä yksittäisenä LUM/IVA-haarana riippumatta sallitusta annosmuutoksesta.
Lähtötilanne, viikkoon 24 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Tiistai 17. maaliskuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Keskiviikko 6. joulukuuta 2017

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Tiistai 31. lokakuuta 2017

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Sunnuntai 1. lokakuuta 2017

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • VX14-809-106

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia