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Estudo para avaliar a terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor em indivíduos com 12 anos ou mais com doença pulmonar avançada

31 de outubro de 2017 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de fase 3b para avaliar a terapia combinada de lumacaftor e ivacaftor em indivíduos de 12 anos ou mais com fibrose cística e doença pulmonar avançada, homozigotos para a mutação F508del-CFTR

O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da terapia combinada LUM/IVA em indivíduos de 12 anos ou mais com FC e doença pulmonar avançada e homozigotos para a mutação F508del CFTR

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
46

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del-CFTR; o genótipo histórico deve ser documentado nos documentos de origem do participante.
  • Porcentagem de VEF1 previsto <40 do ajustado para idade, sexo e altura na triagem

Critério de exclusão:

  • Participante atualmente recebendo ventilação mecânica invasiva.
  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
  • Quaisquer anormalidades laboratoriais clinicamente significativas na triagem que possam interferir nas avaliações do estudo ou representar um risco indevido para o sujeito
  • Um eletrocardiograma de 12 derivações (ECG) demonstrando QTcF > 450 ms na Triagem
  • História de órgão sólido ou transplante hematológico
  • Histórico de abuso de álcool ou drogas no último ano
  • Participação anterior ou contínua em um estudo de medicamento experimental (incluindo estudos que investigam lumacaftor e/ou ivacaftor) dentro de 30 dias após a triagem.
  • Uso de inibidores fortes, indutores moderados ou indutores fortes do CYP3A
  • Mulheres grávidas e lactantes: Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na Triagem e no Dia 1.
  • Sujeitos sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção
  • Uso de betabloqueadores ou equivalentes na Triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Combinação Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 miligramas (mg) e ivacaftor 250 mg comprimidos combinados por via oral duas vezes ao dia por 24 semanas.
Medicamento: Ivacaftor
Outros nomes:
  • VX-770
Medicamento: Lumacaftor
Outros nomes:
  • VX-809

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com tratamento de eventos adversos emergentes (EAs) ou eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 28
EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente/condição anterior que tenha aumentado em gravidade/frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. AE inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento médico, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. TEAEs: EAs que começaram/pioraram no/após o início do medicamento em estudo durante a Visita de Acompanhamento de Segurança (4 semanas após a última dose do medicamento em estudo). Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Dia 1 até a semana 28

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão de Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24
Alteração absoluta da linha de base no volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular o VEF1 (para idade, sexo, raça e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão de Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24
Duração pela qual os participantes receberam antibióticos intravenosos (IV)
Prazo: Linha de base até a semana 24
A duração durante a qual os participantes receberam antibióticos IV para sinais e sintomas sinopulmonares foi relatada. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base até a semana 24
Número de internações
Prazo: Linha de base até a semana 24
O número de hospitalizações (todas as causas) até a semana 24 foi resumido. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base até a semana 24
Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor na média do dia 15 e semana 4
Prazo: Linha de base, dia 15 e semana 4
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como a média das medições na triagem e no dia 1 pré-dose. A alteração absoluta média da linha de base no cloreto de suor foi derivada como: (Valor médio do dia 15 e da semana 4) menos o valor da linha de base. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, dia 15 e semana 4
Alteração absoluta da linha de base no questionário de fibrose cística - Pontuação de domínio respiratório revisada (CFQ-R) até a semana 24
Prazo: Linha de base, até a semana 24
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. O domínio respiratório avaliou os sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), escala de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. Os resultados foram relatados conforme planejado, como um único braço LUM/IVA combinado, independentemente da modificação de dose permitida.
Linha de base, até a semana 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de outubro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
11 de março de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
11 de março de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
17 de março de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
6 de dezembro de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
31 de outubro de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de outubro de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX14-809-106

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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