Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude pour évaluer le traitement combiné par le lumacaftor et l'ivacaftor chez des sujets de 12 ans et plus atteints d'une maladie pulmonaire avancée

31 octobre 2017 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude ouverte de phase 3b pour évaluer le traitement combiné par le lumacaftor et l'ivacaftor chez des sujets de 12 ans et plus atteints de fibrose kystique et d'une maladie pulmonaire avancée, homozygotes pour la mutation F508del-CFTR

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de la thérapie combinée LUM/IVA chez des sujets de 12 ans et plus atteints de mucoviscidose et d'une maladie pulmonaire avancée et qui sont homozygotes pour la mutation F508del CFTR

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
46

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Homozygote pour la mutation F508del-CFTR ; le génotype historique doit être documenté dans les documents sources du participant.
  • Pourcentage du VEMS prédit < 40 ajusté en fonction de l'âge, du sexe et de la taille au moment du dépistage

Critère d'exclusion:

  • Participant recevant actuellement une ventilation mécanique invasive.
  • Antécédents de toute comorbidité qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au participant
  • Toute anomalie de laboratoire cliniquement significative lors du dépistage qui interférerait avec les évaluations de l'étude ou poserait un risque indu pour le sujet
  • Un électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations démontrant un QTcF > 450 msec lors du dépistage
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Antécédents d'abus d'alcool ou de drogues au cours de la dernière année
  • - Participation en cours ou antérieure à une étude expérimentale sur un médicament (y compris des études portant sur le lumacaftor et/ou l'ivacaftor) dans les 30 jours suivant le dépistage.
  • Utilisation d'inhibiteurs puissants, d'inducteurs modérés ou d'inducteurs puissants du CYP3A
  • Femmes enceintes et allaitantes : Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors du dépistage et du jour 1.
  • Sujets sexuellement actifs et susceptibles de procréer qui ne sont pas disposés à suivre les exigences en matière de contraception
  • Utilisation de bêta-bloquants ou l'équivalent lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: Association Lumacaftor/Ivacaftor
Lumacaftor 400 milligrammes (mg) et ivacaftor 250 mg, comprimé combiné par voie orale deux fois par jour pendant 24 semaines.
Médicament: Ivacaftor
Autres noms:
  • VX-770
Médicament: Lumacaftor
Autres noms:
  • VX-809

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) ou des événements indésirables graves (EIG) survenus sous traitement
Délai: Jour 1 jusqu'à la semaine 28
EI : tout événement médical indésirable chez un participant au cours de l'étude ; l'événement n'a pas nécessairement de relation causale avec le traitement. Cela inclut tout nouvel événement/condition antérieure dont la gravité/la fréquence a augmenté après la signature du formulaire de consentement éclairé. Les EI comprennent les EI graves et non graves. SAE (sous-ensemble d'EI) : événement médical, qui entre dans l'une des catégories suivantes, quelle que soit sa relation avec le médicament à l'étude : décès, expérience indésirable menaçant le pronostic vital, hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, invalidité ou incapacité persistante/significative, anomalie congénitale/malformation congénitale, événement médical important. TEAE : EI qui ont commencé/se sont aggravés le/après le début du médicament à l'étude lors de la visite de suivi de l'innocuité (4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude). Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Jour 1 jusqu'à la semaine 28

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu par rapport à la ligne de base en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les normes de Hankinson et Wang ont été utilisées pour calculer le pourcentage du VEMS prédit (pour l'âge, le sexe et la taille). La norme de Hankinson a été utilisée pour les hommes de 18 ans et plus et les femmes de 16 ans et plus. La norme de Wang a été utilisée pour les participants masculins âgés de 12 à 17 ans et pour les participantes âgées de 12 à 15 ans. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Base de référence, jusqu'à la semaine 24
Changement absolu par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Les normes de Hankinson et Wang ont été utilisées pour calculer le VEMS (pour l'âge, le sexe, la race et la taille). La norme de Hankinson a été utilisée pour les hommes de 18 ans et plus et les femmes de 16 ans et plus. La norme de Wang a été utilisée pour les participants masculins âgés de 12 à 17 ans et pour les participantes âgées de 12 à 15 ans. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Base de référence, jusqu'à la semaine 24
Durée pendant laquelle les participants ont reçu des antibiotiques par voie intraveineuse (IV)
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
La durée pendant laquelle les participants ont reçu des antibiotiques IV pour les signes et symptômes sino-pulmonaires a été rapportée. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Nombre d'hospitalisations
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le nombre d'hospitalisations (toutes causes confondues) jusqu'à la semaine 24 a été résumé. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24
Changement absolu par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur à la moyenne du jour 15 et de la semaine 4
Délai: Base de référence, jour 15 et semaine 4
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé. La ligne de base a été définie comme la moyenne des mesures lors de la sélection et au jour 1 avant l'administration de la dose. Le changement absolu moyen par rapport à la ligne de base du chlorure de sueur a été calculé comme suit : (valeur moyenne du jour 15 et de la semaine 4) moins la valeur de base. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Base de référence, jour 15 et semaine 4
Changement absolu par rapport au départ dans le questionnaire sur la fibrose kystique - Score du domaine respiratoire révisé (CFQ-R) jusqu'à la semaine 24
Délai: Base de référence, jusqu'à la semaine 24
Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique. Le domaine respiratoire a évalué les symptômes respiratoires (par exemple, la toux, la congestion, la respiration sifflante), la plage de score graduée : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé. Les résultats ont été rapportés comme prévu, sous la forme d'un bras unique combiné LUM/IVA, quelle que soit la modification de dose autorisée.
Base de référence, jusqu'à la semaine 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
1 mars 2015

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
1 octobre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
1 octobre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
11 mars 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
11 mars 2015

Première publication (Estimation)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
17 mars 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
6 décembre 2017

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
31 octobre 2017

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 octobre 2017

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • VX14-809-106

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

Paramètres des cookies

Nous utilisons des cookies pour nous assurer de vous offrir la meilleure expérience sur notre site Web. Pour plus de détails, lisez attentivement notre Politique de confidentialité et de cookies. ...>>>Vous pouvez modifier vos préférences ou retirer votre consentement à tout moment en supprimant les cookies de votre site Web ou de votre ordinateur comme décrit dans la politique. Veuillez l'accepter et choisir vos préférences en cochant les cases correspondantes dans la section "Gérer les paramètres" ci-dessous. Veuillez lire attentivement nos Conditions d'utilisation avant de continuer à utiliser une partie de ce site Web.
«Gérer les paramètres