Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ivakaftoru u pacientů s cystickou fibrózou, kteří jsou mladší než 24 měsíců a mají mutaci CFTR reagující na ivakaftor

14. srpna 2023 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fáze 3, 2 část, otevřená studie k vyhodnocení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky ivakaftoru u subjektů s cystickou fibrózou, kteří jsou mladší než 24 měsíců a mají mutaci CFTR reagující na ivakaftor

Účelem této studie je vyhodnotit bezpečnost léčby ivakaftorem a farmakokinetiku ivakaftoru a metabolitů u subjektů s cystickou fibrózou (CF), kteří jsou ve věku < 24 měsíců při zahájení léčby a mají regulátor transmembránové vodivosti CF reagující na ivakaftor (CFTR ) genová mutace.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
57

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • South Brisbane, Austrálie
      • Westmead, Austrálie
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
      • Leicester, Spojené království
      • London, Spojené království
      • Manchester, Spojené království
      • Oxford, Spojené království
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza CF podle hodnoty chloridu potu nebo kritérií mutace CF.
  • Mít 1 z následujících 10 mutací CFTR na alespoň 1 alele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P, G1349D nebo R117H (vhodné v oblastech, kde je povoleno použití ivafaktor). Skupina části A/B může mít také jiné mutace reagující na ivakaftor.
  • Výsledky hematologie, chemie séra a vitálních funkcí při screeningu bez klinicky významných abnormalit, které by narušovaly hodnocení studie, jak posoudil zkoušející.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza jakékoli nemoci nebo stavu, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu
  • Kolonizace organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic při screeningu (pouze pro části A a B)
  • Anamnéza abnormální jaterní funkce nebo abnormální jaterní funkce při screeningu
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Užívání jakýchkoli středně silných nebo silných induktorů nebo inhibitorů cytochromu P450 (CYP) 3A během 2 týdnů před 1. dnem
  • Účast na klinické studii zahrnující podávání buď hodnoceného nebo léčiva na trh během 30 dnů nebo 5 terminálních poločasů před screeningem
  • Hemoglobin (Hgb) <9,5 g/dl při screeningu
  • Chronické onemocnění ledvin fáze 3 nebo vyšší
  • Přítomnost nekongenitálního nebo progresivního zákalu čočky nebo katarakty při screeningu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: Část A: 3 až <24 měsíců
Účastníci s hmotností 5 až méně než (<) 7 kilogramů (kg) dostali 25 miligramů (mg) IVA, 7 až <14 kg dostali 50 mg IVA a ti, kteří váží 14 až <25 kg, dostali 75 mg IVA podávaných každých 12 hodin (q 12h ) 1. až 3. den a 1 ranní dávka 4. den.
Lék: IVA
Granule v sáčku pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor
Experimentální: Část B + A/B:1 až < 24 měsíců
Účastníci ve věku 4 až <6 měsíců s hmotností vyšší nebo rovnou (≥) 5 kg dostávali 25 mg IVA každých 12 hodin. Ve věku 6 měsíců a starší účastníci vážící 5 až <7 kg dostávali 25 mg IVA, 7 až <14 kg dostávali 50 mg IVA a účastníci vážící 14 až <25 kg dostávali 75 mg IVA každých 12 hodin po dobu 24 týdnů v části B. Pro část A/B účastníci ve věku 1 až <4 měsíce o hmotnosti 3 kg až <5 kg dostávali počáteční nízkou dávku 5,7 mg každých 12 hodin IVA a ti, kteří váží ≥ 5 kg, dostávali 11,4 mg každých 12 hodin IVA po dobu prvních 15 dnů léčby IVA. Dávky byly udržovány nebo upraveny směrem nahoru v den 15 a na základě hmotnosti a/nebo věku, jakmile dosáhli věku 4 měsíců.
Lék: IVA
Granule v sáčku pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • ivakaftor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Časové okno
Část A: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky vznikajícími při léčbě (TEAE) a závažnými (TEAE)
Časové okno: Den 1 až den 70
Den 1 až den 70
Část A: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin, 24-60 hodin po dávce
Před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin, 24-60 hodin po dávce
Část B + A/B: Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE) a závažnými (TEAE)
Časové okno: Den 1 až týden 38
Den 1 až týden 38
Část A/B: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: Den 4 (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 15. den (před dávkou); týden 4 (před dávkou); 8. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); týden 12 (před podáním dávky); 18. týden (před podáním dávky) a 24. týden (před podáním dávky)
Den 4 (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 15. den (před dávkou); týden 4 (před dávkou); 8. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); týden 12 (před podáním dávky); 18. týden (před podáním dávky) a 24. týden (před podáním dávky)

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B: Pozorovaná plazmatická koncentrace IVA a jejich metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: 2. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 8. týden (před dávkou, 1 hodina, 4 hodiny po dávce); 24. týden (před dávkou, 2–4 hodiny po dávce)
2. týden (před dávkou, 2-4 hodiny, 6-8 hodin po dávce); 8. týden (před dávkou, 1 hodina, 4 hodiny po dávce); 24. týden (před dávkou, 2–4 hodiny po dávce)
Část B + A/B: Absolutní změna od základní hodnoty v chloridu potu
Časové okno: Od základní linie v týdnu 24
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v týdnu 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
2. června 2016

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
28. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
28. června 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
14. března 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
31. března 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
1. dubna 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
7. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. srpna 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • VX15-770-124
  • 2015-001997-16 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení